一项在美国泌尿外科学会（AUA）年会上公布的小型研究显示，对于病情风险极高、已被建议切除膀胱但拒绝手术的非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）患者，一种新的组合疗法带来了积极结果。
这项研究由纪念斯隆凯特琳癌症中心（盛诺一家官方签约合作医院）的研究者主导。结果显示，在标准疗法卡介苗（BCG）的基础上，联合使用PD-1抑制剂帕博利珠单抗（Pembrolizumab，英文商品名Keytruda），使得超过90%的患者在治疗6个月后达到完全缓解（肿瘤完全消失）。
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极高危患者的治疗困境：切与不切的两难
非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）是指肿瘤局限于膀胱内壁的黏膜层或黏膜下层，尚未侵犯到膀胱壁更深处的肌层。
其中，“极高危”的患者，特指那些T1期（肿瘤侵犯黏膜下结缔组织）且伴有原位癌（CIS），一种恶性度很高的扁平肿瘤）的患者，他们面临着极高的疾病进展风险，肿瘤随时可能发展为更危险的肌层浸润性膀胱癌（MIBC）。
对于这类患者，多数临床指南推荐的优选治疗方案是根治性膀胱切除术。然而，这意味着患者将永久失去膀胱，生活质量受到巨大影响。因此，膀胱切除术对50%-75%的患者来说可能是“过度治疗”。
如果选择保守治疗，仅使用标准的膀胱内BCG灌注疗法，又有25%-50%的患者可能因治疗不充分而导致疾病进展。 如何在过度治疗和治疗不足之间找到平衡，一直是临床上的一个主要unmet need（未被满足的需求）。
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新研究数据：92%的完全缓解率
这项II期临床试验，专门招募了那些符合“极高危”标准、被建议立即切除膀胱但个人选择拒绝手术的患者。所有患者均未接受过BCG治疗。
研究共纳入37名患者，他们接受了帕博利珠单抗静脉输注（每6周一次，至多9次）联合BCG膀胱灌注的治疗方案。
研究的主要终点是6个月时的完全缓解率。结果显示：
在37名患者中，有34人达到了临床完全缓解，完全缓解率高达92%。
经过中位22个月的随访，没有一名患者的疾病进展为肌层浸润性膀胱癌，也无人出现远处转移。
在治疗12个月时，94%的患者仍然存活、无疾病复发，并且保住了自己的膀胱。
期间，有4名患者出现了高级别复发，其中两人接受了膀胱切除术。
研究者Eugene Pietzak博士表示，这些发现支持“帕博利珠单抗联合BCG”成为一个潜在的保膀胱治疗选项，适用于那些经过精心筛选、拒绝膀胱切除术，且单用BCG风险过高的极高危患者。
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不良反应：安全可控，但需警惕
任何有效的治疗都伴随着相应的不良反应风险。在这项研究中，大多数患者都经历过与治疗相关的不良反应（TRAEs）。
约五分之一的患者（20%）出现了3级或以上的严重免疫相关不良反应。常见的不良反应包括：
疲劳（35%）
皮疹（32%）
瘙痒（27%）
甲状腺功能减退（22%）
肝酶升高（19%）
其中，较为严重的（3级及以上）不良反应主要是肝酶升高（5名患者）和瘙痒（2名患者）。 研究人员指出，该方案的安全性特征与既往免疫疗法联合BCG的研究基本一致。
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精准定位：并非所有患者都适用
值得注意的是，近年来有多项大型III期临床试验，如CREST、POTOMAC和ALBAN，都在探索将不同类型的PD-1/PD-L1抑制剂与BCG联用的效果。
这些试验入组的患者范围更广，并非全部是“极高危”人群。虽然部分研究显示联合用药能降低非浸润性复发的风险，但也普遍观察到治疗相关的毒性显著增加。这让研究者们开始反思，对于一个相对宽泛的NMIBC患者群体，这种“强强联合”的获益与风险比可能并不理想。
而本次公布的这项II期研究，其价值在于精准聚焦于风险高、需要强化治疗的特定人群。对于这部分患者，增加免疫药物所带来的毒性风险，或许能被其强大的疗效和保全膀胱的巨大获益所平衡。
尽管这项研究因样本量小、非随机、单中心等因素存在局限性，但它为极高危非肌层浸润性膀胱癌患者提供了一个非常重要的新思路，即通过更强的联合治疗，在有效控制肿瘤的同时，避免“一刀切”带来的终身影响。
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