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胰腺癌新药daraxonrasib刷屏背后:美国已有扩大用药通道,国内患者还要等多久?

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作者: 盛诺一家

在刚刚结束的2026年美国临床肿瘤学会(ASCO)年会上,胰腺癌专场出现了一个少见的场面。


当哈佛大学医学院附属丹娜法伯癌症研究院(盛诺一家官方签约合作医院)的Brian Wolpin教授公布RASolute 302三期研究数据后,会场掌声雷动。


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ASCO大会现场集体起立鼓掌


美国胰腺癌行动网络在声明中写道,能够在现场与来自全球癌症领域的数千名同道一起起立鼓掌,是一种非凡的荣幸


这样的掌声,放在肺癌、乳腺癌、黑色素瘤等近年突破不断的癌种里,也许不算特别罕见。但如果主角是胰腺癌,意义就完全不同了。


因为胰腺癌太久没有等到这样的消息了。


它常被称为癌王,不是因为名字吓人,而是因为它发现晚、进展快、治疗选择少。尤其是已经转移、接受过治疗后又进展的患者,过去能走的路很窄:继续化疗,获益有限;不继续治疗,疾病又可能很快失控。


而这一次,名为daraxonrasib的口服靶向新药,把既往治疗后进展的转移性胰腺导管腺癌患者的中位总生存期,从化疗组的约6.6-6.7个月延长到13.2个月,几乎翻倍;死亡风险降低约60%


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哈佛专家在ASCO大会现场公布的1年生存率对比:从17.3%,提升到53.2%


这也是为什么,很多肿瘤医生会难掩激动——他们知道,在胰腺癌这个领域,多出来的不是一个漂亮数字,而是患者可能多陪家人过一个春节,多等到下一种治疗机会,多拥有一段疼痛更轻、体力更好的日子。


但掌声传到中国社交媒体后,另一个更现实的问题也随之浮出水面:美国患者已经有机会通过扩大用药通道,在药物正式获批前获得daraxonrasib;那么,中国患者还要等多久?


01

为什么这次掌声不寻常?


要理解这次ASCO现场的掌声,先要理解胰腺癌治疗的长期困境。


胰腺癌并不是一个缺少关注的癌种。相反,它一直是全球肿瘤学界想攻克的堡垒。问题在于,这座堡垒太难打。


多数胰腺癌患者确诊时已经不是早期;很多患者即使接受一线化疗,疾病也会较快进展;进入二线治疗后,医生手里的牌更少。过去很多年,胰腺癌治疗的进步,常常是往前挪一小步:多几周、多一两个月,已经足以让医生认真讨论。


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(来源:摄图网)


daraxonrasib这次带来的,是一组很难被忽视的数据。


根据美国临床肿瘤学会发布的信息,RASolute 302是一项全球、随机、开放标签三期研究,纳入的是既往接受过治疗、之后疾病进展的转移性胰腺导管腺癌患者。研究比较了每日一次口服daraxonrasib与研究者选择的标准化疗。


结果显示:在总体人群中,daraxonrasib组中位总生存期为13.2个月,化疗组为6.7个月;死亡风险降低60%


美国药企Revolution Medicines公布的数据同样显示,daraxonrasib不仅改善总生存期,也显著改善无进展生存期:在总体人群中,中位无进展生存期为7.2个月,而化疗组为3.6个月。


对患者来说,还有一个常被忽略、但极其重要的指标:生活质量。


首发报道中已经提到,daraxonrasib相比化疗,显著延缓疼痛恶化时间,也延缓总体健康状态和生活质量恶化时间。


对胰腺癌患者来说,这一点并不附带。胰腺癌常常伴随疼痛、消瘦、食欲下降、黄疸、胆道梗阻等问题。活得更久很重要,但以什么状态活着,同样重要。


所以,这次掌声并不只是为一个药物响起。它更像是医学界对一件事的确认:胰腺癌二线治疗这条窄路,终于被拓宽了一些。



02

它为什么能做到?关键在RAS这个“油门”


daraxonrasib之所以引人关注,还因为它打中的靶点很特殊:RAS


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daraxonrasibRMC-6236)分子结构图

(来源:TargetMol


胰腺导管腺癌中,超过90%RAS/KRAS相关突变有关。可以把RAS理解成癌细胞里的一只油门。一旦这只油门被卡住,癌细胞就会不断收到生长、分裂、扩张的信号。


问题是,医学界很早就知道RAS重要,却长期拿它没办法。过去几十年,RAS一度被称为不可成药的靶点。它像一颗表面过于光滑的石头,科学家知道它在那儿,却很难找到能牢牢抓住它的药物。


近几年,KRAS靶向治疗开始在肺癌等领域打开缺口,但胰腺癌仍然更加棘手。因为胰腺癌里常见的并不只是某一种单一突变,而是一组复杂的RAS驱动状态。


daraxonrasib的特殊之处在于,它是一种口服RAS(ON)多选择性抑制剂。美国《新英格兰医学杂志》发表的早期研究介绍,daraxonrasib靶向的是处于活化状态、结合三磷酸鸟苷的突变型和野生型RAS蛋白。


简单说,它不是只盯住一个极窄的突变点,而是试图按住更广泛的RAS异常信号。


这也是为什么外界会把它视为胰腺癌治疗史上的一个重要节点。它不仅关乎一款药,更关乎一个长期被认为难以攻克的治疗方向。


当然,这仍然不是治愈。研究者和专家都提醒,daraxonrasib带来的是重大生存获益,但不是让晚期胰腺癌从此消失。耐药、后续联合治疗、不同人群获益差异,仍然是接下来必须回答的问题。


医学的进步,很多时候不是一下子推开终点的大门,而是在黑暗里先凿出一扇窗。


03

美国临近上市,已有扩大用药通道


对患者来说,比掌声更重要的是:这个药现在能不能用?


目前,daraxonrasib仍是一个在研药物,尚未正式获批上市。但在美国,情况已经发生了重要变化。


202651日,美国食品药品监督管理局(FDA)宣布,已向Revolution Medicines发出“safe to proceed”信函,允许其启动daraxonrasib的扩大用药治疗方案。


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美国食品药品监督管理局(FDA


该扩大用药方案面向的是既往治疗后的转移性胰腺导管腺癌患者FDA披露,药企在428日提交申请,FDA430日签署同意。


ClinicalTrials.gov上也已经登记了daraxonrasib扩大用药项目。该项目说明,它旨在为符合条件的成年患者提供daraxonrasib,这些患者需要是既往治疗后的转移性胰腺腺癌患者,没有可比或令人满意的替代治疗方案,并且无法参加正在进行的daraxonrasib临床试验。


这意味着,在美国医院,一部分符合条件的患者可能在药物正式获批前,通过医生申请和项目审核,提前获得用药机会。


换句话说,美国扩大用药通道确实打开了一扇门,虽然门口仍然有严格筛选。


04

国内患者还要等什么?


对中国患者来说,焦急的问题是:既然美国已经有扩大用药,国内什么时候能用上?


目前还不能给出确切时间表。一个在研药物从国际大会公布数据,到真正进入中国患者可及范围,中间通常要经过几道门。


第一道门,是监管审批。


daraxonrasib要在中国获批,通常需要企业向中国国家药品监督管理局提交相关申请,并提供充分的有效性、安全性和质量资料。监管部门会根据现有临床数据、中国患者需求、是否需要补充中国人群数据等因素进行审评。即便海外数据非常亮眼,也不等于自动在中国上市。


第二道门,是临床试验和适应证布局。


有些创新药会通过国际多中心临床试验覆盖中国患者,有些则会在海外获批后再启动国内注册研究或桥接研究。对于国内患者来说,真正值得关注的不是网络传言,而是权威临床试验登记平台、医院肿瘤中心、正规研究者发布的信息。


第三道门,是价格和支付。


即使药物未来在中国获批,能不能真正用得起,仍然取决于定价、商业保险、慈善援助、是否进入医保等因素。很多创新药从能买到多数患者能负担,还有很长一段路。


第四道门,是信息和检测。


这可能是患者眼下能主动把握的一道门。胰腺癌过去常被认为靶向机会少,但今天已经不能只按胰腺癌三个字粗略治疗。患者应该尽量做规范的分子检测,了解KRAS/RASBRCA1/2PALB2、微卫星高度不稳定或错配修复缺陷、NTRK融合等信息。


对很多患者来说,等待新药不是坐在原地等消息,而是把病理、影像、治疗记录、基因检测等基础资料准备好。机会真正出现时,资料完整的人,往往更有可能被快速评估。


结语:


daraxonrasib的出现,是胰腺癌治疗史上非常值得记住的一刻。


它不是治愈胰腺癌的终点,也不是所有患者马上能用的神药。但它确实让一个长期黯淡的领域,第一次出现了足够明亮的光。


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(来源:摄图网)


对美国患者来说,扩大用药通道已经让一部分符合条件的人先站到了门口。对中国患者来说,等待仍然存在:等监管审批,等临床布局,等支付方案,也等更多真实世界经验。


但这并不意味着患者只能被动等待。


有条件的患者可以直接寻求到美国治疗的途径,其余患者也可以在新药真正可及之前,接受规范治疗,完善分子检测,保留完整资料,尽早寻求有经验团队的评估,不被夸张宣传裹挟,也不轻易放弃希望。


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参考说明:

1.American Society of Clinical Oncology. Multi-Selective RAS(ON) Inhibitor Nearly Doubles Survival Time in Previously Treated Metastatic Pancreatic Cancer. 2026. 

2.Revolution Medicines. Daraxonrasib Demonstrates Unprecedented Overall Survival Benefit in Pivotal Phase 3 RASolute 302 Clinical Trial in Patients with Metastatic Pancreatic Cancer. 2026. 

3.U.S. Food and Drug Administration. FDA Permits Expanded Access for Investigational Pancreatic Cancer Drug. 2026-05-01. 

4.ClinicalTrials.gov. Expanded Access Program for Daraxonrasib in Previously Treated Metastatic Pancreatic Adenocarcinoma, NCT07573215. 

5.ClinicalTrials.gov. Phase 3 Study of Daraxonrasib (RMC-6236) vs Standard of Care in Previously Treated Metastatic Pancreatic Ductal Adenocarcinoma, NCT06625320. 

6.The New England Journal of Medicine. Daraxonrasib in Previously Treated Advanced RAS-Mutated Pancreatic Cancer. 2026. 

7.Pancreatic Cancer Action Network. PanCAN Statement on Positive Overall Survival Results from Revolution Medicines Phase III Trial at ASCO. 2026. 


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美国看病指南 Daraxonrasib 胰腺癌 丹娜法伯癌症研究院 RMC-6236

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