摘要
近日，法国Enterome公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其开发的新型癌症疫苗EO2463孤儿药资格（ODD），用于治疗低肿瘤负荷、处于“观察等待”阶段的惰性非霍奇金淋巴瘤（iNHL）患者。
EO2463是一种现成可用的多靶点癌症疫苗，旨在调动患者自身免疫系统，攻击惰性非霍奇金淋巴瘤中的恶性B细胞。
注：
低肿瘤负荷意思是患者体内的肿瘤数量或大小相对较少，总的肿瘤负担低。
美国FDA的孤儿药资格是给予罕见病新药的一种特殊支持政策，适用于美国患者人数少于20万人的疾病。
EO2463此前已在2025年10月获得FDA快速通道资格，用于滤泡性淋巴瘤的观察等待阶段治疗，这进一步强调了其潜力及淋巴瘤未满足的医疗需求。
“观察等待”类患者的治疗困境
惰性非霍奇金淋巴瘤，包括滤泡性淋巴瘤（FL）和边缘区淋巴瘤（MZL），通常进展缓慢，在疾病早期症状较少。
目前，对于肿瘤负荷较低且没有症状的患者，标准治疗方式是在出现症状或达到其他治疗标准前暂不进行主动治疗，而是持续观察，这种策略被称为“观察等待”。
虽然这种方式短期内副作用较少，但患者在疾病持续存在期间并没有接受能够改变疾病进程的治疗，同时还面临已被证实的心理压力。
开发者说
Enterome公司首席执行官Pierre Belichard表示：“获得FDA孤儿药资格是EO2463的重要监管里程碑。目前，对于无症状、低肿瘤负荷、处于观察等待阶段的惰性非霍奇金淋巴瘤（iNHL）患者，唯一选择就是不接受治疗，持续观察，直到癌症进展。我们认为，这给患者及其家人带来了不必要的压力，这是不可接受的。令人欣慰的是，美国监管机构也认可，观察等待患者应有像EO2463这样的真正治疗选择。结合去年年底获得的快速通道资格，FDA孤儿药资格进一步推动并验证了我们在观察等待患者群体中推进EO2463注册性开发的努力。我们正积极与潜在合作伙伴和投资者沟通，以找到最佳路径，快速推进EO2463在这一适应症中的开发。”
关于SIDNEY研究
SIDNEY研究是一项正在进行的开放标签1/2期临床试验（临床试验注册号：NCT04669171），旨在评估EO2463单药及联合方案，在滤泡性淋巴瘤和边缘区淋巴瘤患者中的安全性、耐受性、免疫原性及初步疗效，计划纳入55名患者。
该研究包括专门针对观察等待患者的单药治疗队列、低肿瘤负荷初治（未治疗过）患者的EO2463联合利妥昔单抗（Rituxan）治疗队列，以及针对复发或难治性患者的EO2463联合来那度胺（Revlimid）和利妥昔单抗治疗队列。
SIDNEY研究中EO2463的更多2期临床数据，将在2026年6月举行的欧洲血液学协会（EHA）年会上公布。
EO2463已公布的数据结果
来自SIDNEY研究的数据已在多次医学会议上报告，显示EO2463特别适合观察等待阶段的惰性非霍奇金淋巴瘤（iNHL）患者。由于在临床测试中耐受性良好，这款药在通常需要等到疾病进展才能接受抗淋巴瘤治疗的患者中，也显示出可能改变病程的单药疗效。
数据还显示，EO2463和已上市抗癌药联合使用时，可能进一步增强治疗效果，帮助更好地控制疾病进展。
在SIDNEY研究第2队列的低肿瘤负荷观察等待患者中，Enterome公司报告：
EO2463单药治疗在19例可评估滤泡性淋巴瘤患者中，获得了52.6%的客观缓解率，意味着有52.6%的患者肿瘤明显缩小或完全消失。
在21例可评估的滤泡性或边缘区淋巴瘤患者中，获得了47.6%的客观缓解率，意味着有47.6%的患者肿瘤明显缩小或完全消失。其中包括14.3%的完全缓解率（肿瘤完全消失）和33.3%的部分缓解率（肿瘤明显缩小）。
另外，EO2463在患者体内能够增强针对B细胞的免疫反应，这种免疫变化与患者肿瘤缓解相关，未来可能帮助医生判断哪些患者需要更密切监测。
在观察等待患者以外，Enterome公司报告了EO2463联合来那度胺和利妥昔单抗，在20名复发/难治滤泡性和边缘区淋巴瘤患者中的疗效：
获得了60%的完全缓解率，意味着有60%的患者肿瘤完全消失。
联合治疗耐受良好。
研究显示，EO2463能促使CD8 T细胞增多，这与完全缓解的概率相关。Enterome公司表示，这些免疫学发现与观察等待患者的单药效果相互补充，同时也表明EO2463在与利妥昔单抗及其他抗癌药联合使用时可能进一步增强疗效。
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资料来源：
[1]https://www.enterome.com/news-events/enterome-receives-u-s-fda-orphan-drug-designation-for-eo2463-oncomimics-to-treat-watch-and-wait-indolent-non-hodgkin-lymphoma/?utm_source=chatgpt.com
[2]https://www.targetedonc.com/view/fda-orphan-drug-status-awarded-to-eo2463-in-indolent-non-hodgkin-lymphoma?utm_source=chatgpt.com
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