鼻腔雾化疗法NEO100挑战复发性胶质瘤！48.9%患者半年肿瘤无进展！

治疗脑胶质瘤，难点之一是如何突破人体自带的“血脑屏障”。这个屏障平时负责保护脑组织，却也会把许多通过血液循环的抗癌药挡在外面。

近年来，科学家们开始尝试一种新的脑肿瘤“送药路线”——将药物经鼻腔雾化给药，期望利用鼻腔与脑部之间的天然通路，把药物递送至脑部。

在一项2a期临床研究中[1]，24名复发性高级别胶质瘤患者居家使用了抗癌药NEO100进行鼻腔雾化治疗。治疗6个月时，48.9%的人肿瘤仍然得到控制，其中1名患者已接近19个月病情稳定。

来源：AI原创生成

参与这项新研究的是携带IDH1基因突变的复发性高级别胶质瘤患者。他们此前接受过放疗和替莫唑胺治疗，但病情复发或进展。

上面这句话里，一口气出现了“高级别胶质瘤”“IDH1突变”“替莫唑胺”等好几个医学词汇。普通人第一次看到确实容易懵，但别慌，接下来我为大家好好解释一下。

先说“高级别”。

一般来说，肿瘤级别越高，往往意味着恶性程度越高、癌细胞越异常，肿瘤的生长也越活跃。参与这项研究的患者，都是3级和4级胶质瘤，属于“高级别胶质瘤”，因此治疗起来比较棘手。

那IDH1基因突变是什么意思？

简单来说，IDH1基因原本是指导细胞制造一种人体正常代谢需要的酶，可以把它想象成“细胞工厂”里负责生产的一位老师傅。

但IDH1发生某些突变以后，这位“老师傅”的工作方式变了，开始大量制造一种原本不该这么多出现的异常物质。这个物质会干扰细胞内部的生产秩序，为肿瘤发生发展创造条件。

在之前的1期研究中，生存超过24个月的4名患者均携带IDH1突变。这一现象引起了研究人员注意，因此在本次试验中，要求参与的患者都携带IDH1突变，来检验是否这个突变真能影响治疗效果。

至于替莫唑胺，它是一种胶质瘤治疗中特别常用的口服化疗药。

研究中，患者使用的NEO100是一种以高纯度紫苏醇（perillyl alcohol）为主要成分的实验性药物，目前仍处于临床研究阶段。

试验中，患者不需要去医院输液，也不需要口服药物，只需把NEO100药液加入雾化器，由雾化器将药液变成细小雾滴，再通过鼻罩送入鼻腔。之后，药物可利用鼻腔和大脑之间天然存在的通路进入脑部[2]。

患者每天进行4次NEO100的雾化治疗，每28天为一个治疗周期[2]。经过医护人员首次用药指导后，后续可以自己在家完成。

这意味着，患者不需要反复往医院跑，负担可减少一些。

研究中，24名复发性高级别胶质瘤患者治疗6个月时，48.9%的人肿瘤仍然得到控制，疾病没有进展。

截至目前，仍有5名患者仍在继续接受NEO100治疗，其中1名患者已经保持近19个月病情没有进展，另1名患者肿瘤大幅缩小，且维持了114天不反弹。

在生存时间方面，一半患者已活过了26.09个月。

安全性方面，此次研究没有报告重大毒性，已经出现的不良反应大多程度较轻。此前针对胶质母细胞瘤的1期研究中[3]，曾报告鼻部酸痛或瘙痒、流鼻涕、鼻周皮肤刺激、鼻腔干燥、头痛等轻微不良反应。