胰腺癌重磅新药Daraxonrasib(RMC-6236)正式获批，Rasonque赴美就医使用路径指南！

摘要

2026年8月26日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准Daraxonrasib（商品名Rasonque，研发代号RMC-6236），用于治疗已经接受过至少一种全身治疗，或者不适合接受多药联合全身治疗的转移性胰腺腺癌成人患者。

这是首款获批用于转移性胰腺癌、直接靶向RAS的疗法。而RAS恰恰是胰腺癌背后最重要的癌症驱动因素之一，也是癌症研究领域长期以来非常难以直接开发药物的靶点。

更重要的是，这款每天只需口服一次的新药，在500名转移性胰腺癌患者参加的3期临床试验中，与标准化疗相比，将患者死亡风险降低了60%；Daraxonrasib组一半患者生存超过13.2个月，而化疗组为6.7个月。

FDA肿瘤卓越中心主任Angelo de Claro医学博士评价，这款药在一个治疗需求长期没有得到满足的领域取得了“前所未有的结果”。

来源：ChatGPT生成AI示意图

胰腺癌一直是治疗难度较大的恶性肿瘤之一。

根据美国国家癌症研究所（NCI）的数据，美国每年新确诊的约6.7万例胰腺癌中，大约90%～95%属于胰腺导管腺癌（PDAC）。这种癌症通常发现较晚、疾病进展快，长期以来治疗选择也比较有限。

而在胰腺癌背后，RAS是一个非常重要的癌症驱动因素。

简单来说，可以把RAS理解成控制细胞生长的“开关”。正常情况下，这个开关会根据身体需要打开和关闭；一旦相关基因发生异常，RAS信号就可能持续活跃，不断推动癌细胞生长。

问题在于，科学家虽然几十年前就发现了RAS与癌症的关系，但想直接针对它开发有效药物一直非常困难。

Daraxonrasib的突破就在这里。

它是一种口服RAS（ON）多选择性抑制剂，可以同时针对多种RAS，从而抑制推动癌症生长的RAS信号。与此前针对某一种特定KRAS突变的药物不同，Daraxonrasib覆盖的RAS类型更加广泛。

此次FDA批准，主要依据一项名为RASolute 302的3期临床试验。

研究共纳入500名此前已经接受过治疗的转移性胰腺腺癌患者，患者被随机分为两组，一组接受Daraxonrasib治疗，另一组接受医生选择的标准化疗。

结果显示，Daraxonrasib组一半患者生存超过13.2个月，而化疗组为6.7个月；死亡风险降低60%。

癌症得到控制的时间也明显延长：Daraxonrasib组一半患者的癌症维持不进展时间超过7.2个月，化疗组为3.6个月；疾病进展或死亡风险降低51%。

此外，FDA公布的数据显示，Daraxonrasib组30%的患者肿瘤明显缩小，化疗组为11%。

在RAS G12突变患者中：Daraxonrasib组一半患者生存超过13.2个月，化疗组为6.6个月；治疗12个月时，两组仍然存活的患者比例分别为53.3%和18.7%。

对于转移性胰腺癌患者来说，一种治疗是否真正带来获益，除了看患者能活多久、肿瘤有没有缩小，还要看治疗期间的生活质量。

RASolute 302研究专门评估了患者自己报告的疼痛和生活质量变化。

结果显示，Daraxonrasib组患者的疼痛出现明显恶化的时间为9.2个月，而化疗组为3.8个月；整体健康状况和生活质量出现明显恶化的时间，则从化疗组的2.6个月延长到5.7个月。

安全性方面，Daraxonrasib也有需要关注的不良反应。常见不良反应包括皮疹、腹泻、口腔炎、恶心、疲劳、呕吐、腹痛、水肿、食欲下降和出血。FDA处方信息还特别提醒注意皮肤和软组织毒性、胃肠道穿孔、间质性肺病/肺炎等风险。

因此，Daraxonrasib虽然是口服药，也仍然需要在医生指导下使用，并做好不良反应监测和处理。

来源：ChatGPT生成AI示意图

此次FDA批准并没有要求患者必须携带某一种特定的RAS突变。获批人群为已经发生转移的胰腺癌成人患者，并且此前至少接受过一种全身治疗，或者不适合接受多药联合全身治疗。

目前，Daraxonrasib已经可以在美国由医生开具处方，推荐剂量为300毫克，每日口服一次，直至疾病进展或出现无法耐受的副作用。

此次批准比FDA原定的审评目标日期提前约6.5个月。此前，Daraxonrasib还获得了FDA突破性疗法认定、孤儿药认定和优先审评资格。

对于转移性胰腺癌患者来说，Daraxonrasib获批最重要的意义，就是多了一种真正能延长生存、延缓疼痛恶化的新选择。

而且，这是一款每天口服一次的RAS靶向药。对于长期治疗选择有限的患者来说，这次获批带来的，是一次新的治疗机会。

更重要的是，它把过去长期难以直接靶向的RAS，真正变成了可以用于患者治疗的现实选择。对于胰腺癌这样长期缺少有效突破的疾病来说，这一步本身就非常重要。

目前，Daraxonrasib（商品名RASONQUE）已经在美国正式上市，推荐剂量为300毫克、每日口服一次。研发公司美国Revolution Medicines公司公布的美国批发采购价为39800美元／30天，按照今天的汇率折算，约合人民币约26.8万元。

需要注意的是，39800美元是美国批发采购价，并不等于患者最终实际支付的费用。美国患者实际自付费用可能受到保险、药企患者支持项目等因素影响。对于赴美就医的中国患者，实际购药价格以及能否获得相关经济援助，需要根据具体情况进一步确认。

目前，Daraxonrasib已经在美国正式上市，符合FDA此次批准范围的中国患者，如有需要，可以通过盛诺一家对接美国医院，由当地医生评估后接受正规治疗。

对于暂不属于此次获批适应症范围的患者，Daraxonrasib目前仍在多个临床试验中进一步研究，包括转移性胰腺癌一线治疗、可切除胰腺癌术后辅助治疗等方向。符合条件的患者，也可以进一步评估美国相关临床试验的入组机会，盛诺一家可协助进行资料评估、临床试验申请、专家远程咨询及赴美就医安排等。请拨打免费咨询电话 400-875-6700 ，即刻联系我们。

资料来源：

[1]https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-class-targeted-therapy-metastatic-pancreatic-cancer?utm_medium=email&utm_source=govdelivery

[2]https://ir.revmed.com/news-releases/news-release-details/us-fda-approves-revolution-medicines-rasonquetm-daraxonrasib

[3]https://www.onclive.com/view/fda-approves-daraxonrasib-for-metastatic-pancreatic-ductal-adenocarcinoma

[4]https://ir.revmed.com/node/13376/html?utm_source=chatgpt.com