什么是【英雄日记】？每一个不屈的生命，都是英雄。2018年起，我们将讲述100个与重大疾病抗争的真实故事，本文是第036个。
本篇所有文字及图片数据均来自《新英格兰医学杂志》2018年2月22日刊登的《 Larotrectinib在TRK融合阳性成人和儿童患者中的疗效》，原始数据请见文末链接。
如果说癌症晚期像游走在万丈悬崖边，那么，参加新药物临试验像在高空悬崖走钢丝，也许中途会跌倒，折返，甚至坠落，但却是连接生命断崖的一道天梯…
40岁患癌，两年后复发，到美国参加新药临床试验，病情一度完全缓解，耐药后再次加入二代药物临时试验，腮腺癌患者黄娟的经历不可谓不波折。
有多少“神药”有多少风险，但只要还有药可试，是癌症王国里的“幸运儿”。
正如黄娟本人所说：“活着，有希望！”
比起治疗无效更可怕的是无药可医
2014年秋天，黄娟忙于家庭和事业，对于左耳下方的肿块几乎没有留意，直到这个肿块慢慢长大，还隐隐作痛，她才不得已到医院检查。
“可能是腮腺炎吧？”黄娟以为医生会为他开点消炎药让她回家。谁知，经过一系列确诊，黄娟成了一名年轻的癌症患者。
相对于女性常见的乳腺癌、肺癌、子宫颈癌，黄娟所患的腮腺癌属于罕见癌症，它是唾液腺肿瘤中常见的一种，属于头颈肿瘤这个大分支。大部分腮腺肿瘤为良性，可治愈。但其中一小部分腮腺腺泡细胞癌是一种中度恶性的肿瘤。
很快，黄娟进行了切除手术和放疗，然而，术后病理指向了一个不太乐观的结果，黄娟患的恰好是左腮腺腺泡细胞癌。
术后第三年，癌症卷土重来，这一次癌细胞侵袭了她的肺部，双肺多发结节，医生说考虑肿瘤已经转移，却始终不能确诊，也没有给出更有效的治疗建议。
“两年了，我没想过癌症还会再来，孩子还在上小学，我不能让她没有妈妈。”当得知自己几乎面临无药可医的境况时，家境殷实的黄娟在爱人的支持下来到美国寻求治疗。
消失的肿瘤
在美国得克萨斯州较大的城市休斯敦，坐落着过去17年中连续14年排名全美#1的癌症中心，它规模庞大和周边其他得州权威的医院构成了的医疗城。
在美国政府扶持下，这家癌症中心每年花费数亿美金投入医疗研究，诞生了大量癌症新研究成果，为全球癌症患者带来福音。
到达癌症中心的#1天，主治医生把黄娟作为“重点对象”。
“目前，化疗对你来说起效率比较低，腮腺癌有很大概率存在融合基因，我们建议你可以加入新的靶向药物Larotrectinib的临床试验。”
当时的黄娟还不知道，医生口中的Larotrectinib（LOXO-101）正是在2017年世界肿瘤治疗领域中较大的“黑马”。
研究者公布，Larotrectinib针对NTRK融合的17种肿瘤的有效率高达75%，其中13%的患者肿瘤完全消失。这种代号为“101”的靶向药被誉为未来有可能治愈癌症的广谱抗癌药。
经过基因检测，黄娟有NTRK融合，符合入组条件。在充分了解了自己的治疗过程、签署了《知情同意书》之后，黄娟决定入组。而在随后的复查中，黄娟收获了惊人的疗效，两个月后CT扫描显示肿瘤减小，五个月后肿瘤完全消失。
在此后一年的CT检查中，她听到多的一句话是：恭喜你，效果非常好，没有发现任何肿瘤。
天价抗癌药的由来
黄娟几乎回到了无病的状态，她回到国内旅行、工作、运动享受着康复后的生活，唯独需要坚持每个月来美复查和两个月一次的CT检查。
《我不是药神》让我们了解了抗癌药物的昂贵，但是在高价药物背后的付出又有多少人知道呢？
黄娟所参与的临床试验在美国多家医院开设了研究点，为了给入组的病患更多的生活照顾和治疗便利，药厂报销了黄娟和丈夫每个月往返美国的机票、为他们提供住宿，并提供每天50美元的补助。这大大节省了黄娟一家的开销，他们的医疗花费主要集中在检查费上。
因此，我们不难理解当药厂花费数亿元甚至数十亿研发新药，他们所为此付出的成本是巨大的。
“神药”在国门内外，可能是几倍的价差，也可能是几年的时差。而临床试验成了少数人的幸运通道，美国则成为全球癌症患者共同瞩目的希望之地。
据统计，全球TOP20的制药企业有16家在波士顿设立据点。截止到2016年，美国患者能使用的所有抗癌药物中，只有29%在中国上市了，还有71%的美国新药物国内还没有。
黄娟说：美国的临床试验信息都是公开的，医生甚至会帮她推荐其他城市、其他医院的适合的临床研究。而她也通过自己的行动，为后来的用药者们提供了鲜活的数据支持。
赴美服用二代靶向药
直到一年之后，黄娟发现自己开始气喘，在国内医院查出胸腔有大量积液，医院连做了多次检测终于查出癌细胞。
当时黄娟每天要排1000-2000ml的胸腔积液，走路、行动都受到限制。国内医生建议她进行胸膜闭锁术，封闭胸膜腔从而控制胸腔积液的发生，这个方案不但只有50%的成功率，而且“治标不治本”，并不能控制肿瘤的发展。
她匆忙给她在美国的主治医生打电话，医生说她的情况很像耐药了，较好尽快来美国治疗。
体内装着引流管，黄娟冒险搭上飞往美国的航班，见到医生后的第三天，她加入了第二代靶向药LOXO-195的临床试验。在服药的初两个月里，医生和她再次快速看到了效果，积液减少到100-200ml。
状况好转，黄娟返回国内，然而，当希望重燃，她的治疗之路再次遇到危机。
CT报告显示，肿瘤增大了不少。一般临床试验中，肿瘤增大20%将出组。退组？还是继续服药？对其他患者来说效果卓然的二代靶向药对黄娟好像并没有那么乐观。
评价疗效的较好方式是数据，黄娟再次来到美国，临床试验医生重新读片，认定增大17%，这代表黄娟还可以继续服用该药物。
终于在继续用药一个月后，黄娟肿瘤又缩小了6%，尽管效果不稳定，但肿瘤终于慢慢的控制住了。
临床试验医生为她分析病情，他们发现黄娟在服用药物后的20个小时之后会出现明显症状，如：手脚僵硬、呼吸困难、周身疼痛。由于该药处于二期临床阶段，医生为她灵活地申请增加一倍剂量。
终于，黄娟的病情渐渐好转，在近一次的检查中，她的胸腔积液、肿瘤大小、身体状态都有明显改善。
让生命再多一种选择！
帮助黄娟几度“死里逃生”的药物，由于疗效显著，现在已经将二期、三期临床试验合并，预计今年即将在美国上市，对于NTRK融合的患者无疑是幸运的。
这是#1个口服、针对17种不同肿瘤、儿童和成年人都可以用的广谱靶向药，包括肺癌、肠癌、黑色素瘤、肉瘤、胃肠间质瘤和甲状腺癌等17种肿瘤，年龄4个月-76岁的患者具有重要意义，我们期待着梦想照进现实。
在医学发展的长河里，是新药新技术的不断问世，为一个又一个曾经的绝症带来转机。在生命遭遇危难时，多一种选择多一份希望！疾病不分国界，对抗癌症的每一点进步，都将是我们每一个人的福音。
参考链接：
《新英格兰医学杂志》2018年2月22日刊登的《 Larotrectinib在TRK融合阳性成人和儿童患者中的疗效》https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa1714448
