近日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Vorasidenib（沃拉西尼布）上市，用于手术后治疗12岁以上的2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤的患者，他们需携带IDH1或IDH2基因突变。*上文提到的星型细胞瘤以及少突胶质细胞瘤，都属于脑肿瘤。其中，星型细胞瘤共分4个等级（1-4级），2级星型细胞瘤的恶性程度中等，生长相对较慢，但仍会逐渐恶化，并可能升级为更高级别肿瘤，因此需要密切监测和治疗。
1.使用Vorasidenib的患者，肿瘤平均控制时间为27.7个月，而使用安慰剂（无效也无害的药）的患者只有11.1个月。这说明Vorasidenib能更长时间地控制肿瘤不进展。2.使用Vorasidenib的患者在18个月内，有85.6%的人不需要再进行其他治疗，而使用安慰剂的患者中只有47.4%的人能达到这个效果。在24个月时，这个比例分别是83.4%和27.0%。这意味着Vorasidenib能延迟患者需要下一步治疗的时间，存活时间延长的同时，减少治疗带来的痛苦。
患有2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤的患者，虽然通常肿瘤生长缓慢，但最终病情会恶化。对于他们，传统的治疗方法有手术、放疗和化疗，但这些方法可能会有很多副作用，并且效果有限。尤其是有IDH1或IDH2突变的患者，他们需要更好的治疗方法来控制肿瘤。
Vorasidenib是一种口服靶向药物，专门针对IDH1或IDH2突变的肿瘤细胞。此前已获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的突破性疗法认定。IDH1和IDH2是两个基因，它们发生突变会导致IDH1和IDH2蛋白也跟着“变坏”，无法正常工作，产生致癌代谢物，从而导致细胞异常生长和癌变。Vorasidenib可以抑制已经变坏的IDH1和IDH2蛋白，从而帮助恢复细胞正常代谢，抑制肿瘤细胞生长。因此本质上，Vorasidenib是一种靶向肿瘤代谢的抗癌药物。在3期INDIGO临床试验中，患者每天服用40毫克Vorasidenib或安慰剂，持续28天为一个周期，直到肿瘤进展或出现无法忍受的副作用。试验的主要目标是看肿瘤能被控制多久。其他目标包括下一步治疗的时间、肿瘤缩小的比例、安全性、肿瘤生长速度、生活质量和总体生存期。结果显示，使用Vorasidenib的患者，肿瘤平均控制时间为27.7个月，而使用安慰剂（无效也无害的药）的患者只有11.1个月。新药将患者的疾病进展或死亡风险降低61%。总之，Vorasidenib为星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤患者提供了一种新的治疗选择，有助于他们更长时间地控制肿瘤并提高生活质量。参考来源：
https://www.onclive.com/view/fda-approves-vorasidenib-for-idh1-2-grade-2-astrocytoma-or-oligodendroglioma
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