近日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了全球头款针对非酒精性脂肪肝炎的新药——Rezdiffra上市，用于治疗伴有中度至晚期肝纤维化形成的代谢功能障碍相关非酒精性脂肪性肝炎（MASH）成人患者[1]。
Rezdiffra是一款模仿人体肝脏自然分泌的肽激素药物，可以改善非酒精性脂肪肝炎患者的炎症和肝损伤，还能改善肝脏纤维化。在此前一项针对数百名严重非酒精性脂肪肝炎患者的临床试验中，用药12个月时的肝脏活检评估显示，与安慰剂相比，Rezdiffra让许多患者肝纤维化有所改善。该药的常见副作用主要是胃肠道反应，如腹泻、恶心[2]。据澎湃新闻介绍，Rezdiffra是40年来头款获FDA批准上市的非酒精性脂肪性肝炎药物，在中国，脂肪肝患病率已达30%，且大多与肥胖有关，目前临床上蕞重要的疗法就是减肥[3]。脂肪性肝炎——肝纤维化——肝硬化——肝癌，这个肝癌“进行曲”的过程虽然并不是一蹴而就，往往需要很多年的时间；但对于患者来说，长期以来缺乏有效治疗药物，无疑令人时时感到恐惧。Rezdiffra的出现，实际上是直接干预了肝脏癌变的中间阶段，让更多患者能够“斩断肝癌进行曲”，远离肝硬化、肝癌威胁，所以确实称得上是一款造福全世界脂肪肝患者的好药。不仅如此，用药仅1年就有一定比例的患者病情得到改善，那么随着时间推移，该药对脂肪肝患者的长期收益或许还可再上一个台阶。近年来，除了诸如Rezdiffra这样有助于间接“预防癌症”的好药（比如丙肝药物），在癌症治疗方面，同样也已经有大量新药、新疗法问世，帮助人类更好地对抗癌症。
2024年初，发布在了国际知名权威医学期刊——《CA：A Cancer Journal for Clinicians》上的美国2024年癌症统计报告显示，从1991年-2021年间，吸烟减少、更好的疾病治疗和更普遍的早癌筛查，让美国癌症死亡率总体下降了33%，这意味着癌症死亡人数比死亡率保持在峰值时减少了410万人[4]！
来源：美国癌症协会（ACS）官网
如此优异的成绩背后，一方面是强力的控烟计划实施、国民癌症早筛意识的不断提升，另一方面也离不开大量新药新疗法的不断获批上市。比如在2023年，仅一年时间，美国就批准了40多款抗癌新药、新疗法上市。比如乳腺癌，FDA去年批准了Elacestrant、Trodelvy、Capivasertib+氟维司群等多个新疗法上市，针对的是激素受体阳性、HER2阴性的乳腺癌患者。又比如肺癌，FDA去年批准了针对RET融合阳性患者的Pralsetinib、针对BRAF V600E突变患者的Braftovi+Mektovi疗法，还有针对ROS1阳性患者的Repotrectinib三大靶向疗法，同时也扩展了PD-1疗法的两项适应症——术前新辅助治疗和术后辅助治疗。我国淋巴瘤中蕞为常见的弥漫大B细胞淋巴瘤患者中，有一类人经治疗后会不幸出现耐药进展，或者他们一开始用药就效果不佳，这类人被称为“复发或难治性”患者，预后往往非常不理想，如果后续没有其他有效方法治疗，则情况岌岌可危。2023年5月，FDA新批准上市的前沿双抗类药物Glofitamab，在1/2期NP30179试验中表现卓越，使56%的患者肿瘤大幅度缩小，其中43%的患者肿瘤完全消失，疗效平均持续18.4个月。根据ClinicalTrials官网数据显示，全球范围癌症相关的临床研究数量总计103974个，其中美国一个国家，就以45378个试验几乎占了“半壁江山”（占43.64%）。来源：Clinicaltrials官网（2024.3.18数据）
也正因此，美国常年吸引了全球范围大量已经被“宣判”无药可用、无法可治的癌症患者前往就医。2016年，中国新闻周刊发表《癌症患者赴美“当小白鼠”的背后》一文，初次报道了中国患者赴美参加临床试验的情况。其中写道：在美国著名的MD安德森癌症中心，每天有数百项临床试验在同时进行，超过90％的肿瘤患者会主动向医生询问：“我是否可以参加新药的临床试验？”如今，这里也不乏从中国转诊来求治的晚期肿瘤患者。2006年，吴女士因右耳不断出现积液就医，被诊断为中耳炎。然而两年后，吴女士被确诊为咽鼓管咽口恶性黑色素瘤。后经过大量手术、放化疗后，病情没有好转反而加重的吴女士，蕞终选择了去美国就医，希望用上某些更前沿的方案。2015年，吴女士在美国医生的指导下，入组了PD-1联合CTLA-4的双免疫治疗临床试验，但病情好转一段时间后出现耐药，于是医生帮她入组了另外一项临床试验，使用了PD-1药物Keytruda。结果在2017年2月，吴女士经过检测，发现体内已经没有任何癌细胞了。患癌10年之时，吴女士通过国内医生电话回访了解到，曾经的病友们都已不幸离世，幸存者仅她一人。如果您现在已被告知没有什么好的治疗办法，希望前往美国寻求其他治疗机会；又或是当前病情稳定，但希望未雨绸缪、预约国际权威专家提前了解未来还有哪些良好方案、前沿临床试验等重要信息，请联系我们，盛诺一家将竭诚为您服务！
[1]https://medicalxpress.com/news/2024-03-drug-severe-fatty-liver-disease.html[2]https://medicalxpress.com/news/2023-06-clinical-trial-potential-treatment-liver.html[3]https://www.thepaper.cn/newsDetail_forward_26713852[4]https://acsjournals.onlinelibrary.wiley.com/doi/10.3322/caac.21820
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