在已经没有任何治疗选择之际，这名多发性骨髓瘤患者是如何通过参加一项临床试验，接受CAR-T疗法，成功实现无癌的？
Ellen Reich
（来源：Cancer Today杂志官网，参考资料[1]）
本文的主人公Ellen Reich，原本是一名高中英语老师。
2010年，将近60岁的Reich突然感觉身体异常的疲劳。起初以为是教学劳累导致的，但这种疲惫感非常强烈。
Reich随即去医院进行了检查。在她的血液检查报告中，医生发现一项肿瘤标志物指标非常高，并且还在不断上升，于是立即将她转诊到血液肿瘤科。
2011年1月，Reich确诊了，为多发性骨髓瘤。此前，她从未听说过这种癌症。
多发性骨髓瘤是一种浆细胞癌。正常的浆细胞位于骨髓中，是免疫系统的重要组成部分。当浆细胞癌变并失控生长时，这种情况通常被称为多发性骨髓瘤。
多发性骨髓瘤通常发生在65岁以上的人群中，随着年龄的增长，罹患风险会增加。
多发性骨髓瘤主要有以下几点特征，并且可能导致患者出现多种异常情况：
血细胞计数降低：可能导致患者贫血，感到虚弱和疲劳；还可能导致患者血液中的血小板水平降低，发生出血和淤血的情况；另外可能导致白细胞减少症，抵抗感染出现问题。
骨骼和钙质问题：可能导致患者的骨骼变得脆弱易折，出现骨折；还可能导致血液中的钙水平增加。
感染：由于患者体内出现了异常的浆细胞，导致无法正常产生能抵抗感染的抗体，从而无法保护身体免受感染。
肾脏问题：骨髓瘤细胞产生的抗体可能损害肾脏，导致肾脏损伤甚至肾功能衰竭。[2]
来源：摄图网
医生给出的治疗方案是“观察和等待”。之后的两年里，Reich每三个月做一次骨髓检查，以监控各项指标的状态。2014年1月，Reich开始接受多发性骨髓瘤的积极治疗。虽然每种治疗方法都帮助她控制了一段时间，但很快便会复发。随着疾病的进展，Reich蕞终用尽了现有的所有治疗手段，已没有任何治疗选择。2019年8月，Reich的主治医生，美国哈佛大学医学院附属麻省总医院的骨髓瘤专家Noopur Raje建议她参加一项CAR-T疗法临床试验。Reich表示，当看到长达36页的知情同意书时，可能出现的风险让她和家人、朋友非常担心，她感到很害怕。因此，暂时搁置了参加临床试验的想法。之后，Reich开始使用抗癌药Venclexta（维奈克拉）进行治疗。但治疗大约一年后，该药也停止了反应。
CAR-T细胞疗法是一种癌症免疫疗法，旨在帮助身体自身的免疫系统发现并攻击癌细胞。
CAR-T疗法的制作过程大致为：
提取T细胞：通过一个称为白细胞分离的过程，从患者的血液中提取T细胞。这个过程通过静脉输液将血液抽出，利用一台机器将T细胞分离出来，然后将剩余的血液回输回患者体内。这个过程通常需要几个小时，有时可能需要重复进行。
基因改造：提取的T细胞被冷冻并送到实验室，在那里进行基因改造，使它们表面上有特定的受体（称为嵌合抗原受体或CAR）。这些受体能帮助T细胞附着到癌细胞上。然后在实验室中将T细胞增殖。这个过程通常需要几周的时间。
化疗准备：一旦CAR-T细胞准备好，患者会接受几天的化疗，以帮助身体做好准备。然后将CAR-T细胞注入患者的血液中，它们会寻找癌细胞并帮助免疫系统攻击癌细胞。
需要注意的，CAR-T疗法有着不可忽视的副作用，严重的甚至会危及生命，因此需要在专门的医疗机构开展，并且对患者进行密切的监测。
主要副作用包括：
细胞因子释放综合征：可能发生在治疗后的几天到几周内，有时可能危及生命。症状包括高热和寒战、呼吸困难、严重恶心、呕吐和/或腹泻、头晕或眩晕、头痛、心跳加快、极度疲劳等。
神经系统问题：这种治疗有时会对神经系统产生严重影响，可能导致出现头痛、意识改变、混乱或激动、癫痫、颤抖或抽搐、说话和理解困难、失衡等症状。
其他严重副作用：包括输注过程中的过敏反应、免疫系统减弱、严重感染风险增加、血细胞计数下降等。[3]
来源：CityofHope希望之城
此时，Raje医生又鼓励她参加另一项CAR-T疗法临床试验。这是一项旨在研究CAR-T疗法治疗骨髓瘤患者的1期研究，于2017年展开。Raje医生也是该研究的研究员之一，他表示：这项试验使用的CAR-T疗法靶向多发性骨髓瘤细胞上的BCMA蛋白，自2015年开展以来，一直在探究其在晚期多发性骨髓瘤患者中的疗效。当观察到患者接受该疗法疾病获得完全缓解时，研究人员感到十分震惊。这一次，Reich选择了加入，而这也成了她生命中巨大的转折点。Reich加入试验时，属于2期研究阶段，共有72名患者参加。2020年7月，Reich进行了T细胞提取。一个多月后接受了为期五周的治疗。治疗过程对Reich来说，也使身体面临了一项重大挑战。治疗的弟一周，Reich做了各种测试，包括新冠病毒测试，并接受了三天的化疗。Reich说，她每天作为门诊病人，步行前往医院接受化疗。到了第三天，化疗使她变得非常难受。经过一个周末的恢复，Reich被送进了医院的癌症病房，接受了两周的治疗。在那里，经过基因改造的T细胞被注入她的血液中。医院对Reich进行了密切的监测。在T细胞注入体内后，Reich先后经历了发热、寒颤和血小板下降。护士们不断监测着她的生命体征，并时刻检查她的认知能力，因为CAR-T疗法也有可能会影响到认知功能。幸运的是，之后Reich的异常状况有所改善，身体逐渐平静下来，顺利度过了第二周的治疗。
Ellen Reich
（来源：Cancer Today杂志官网，参考资料[1]）
从那以后，一直到2022年9月接受美国癌症研究协会（AACE）杂志《Cancer Today》采访前，两年多时间里，Reich体内已经检测不到任何癌细胞了，也无需进行任何积极治疗，Reich成功实现了“无癌”。Reich还被邀请参加了一项延长的临床试验，以监测那些接受CAR-T疗法满两年的患者的后续治疗情况。虽然整个治疗过程中，Reich经历了一些副作用，例如掉发，以及曾经出现过心律不齐，当免疫球蛋白水平下降时，她每两个月需要注入血浆细胞，但整体上副作用是可控的。Reich在2018年结束了为期23年的教学生涯。之后，她在骨髓瘤支持组织团体中担任了志愿者，还曾组建过一支多发性骨髓瘤患者支持小组。Reich希望通过自己丰富的治疗经历，帮助到更多的骨髓瘤患者。Reich还表示，CAR-T疗法这种高度个性化的治疗方法，给像她一样已别无治疗选择的患者，带来了前所未有的治疗反应，希望这种方法能适用到更多疾病治疗阶段的患者群体，帮助他们实现治愈。
CAR-T疗法具有高度精准化和个性化的优势，是近年来被称为“蕞有希望治愈癌症”的一种前沿免疫疗法，目前在白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤等血液肿瘤中展现出了非常好的疗效，已成为医学界的研究“热点”，许多患者通过CAR-T疗法成功获得治愈。目前已经有两款获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市、用于治疗多发性骨髓瘤的CAR-T疗法。一个是Abecma，于2021年3月获批上市，另一个是Carvykti，于2022年2月获批上市，这两款疗法均用于治疗先前接受过4种或更多种疗法的复发/难治性多发性骨髓瘤成人患者。
首先，帮助Reich成功实现“无癌”的美国哈佛大学医学院附属麻省总医院，是盛诺一家官方签约合作医院，该医院在近期美国《新闻周刊》（Newsweek）重磅发布的2024年度全球蕞佳医院排名榜单中，排名第五。[4]
哈佛大学医学院附属麻省总医院与盛诺一家共同致力于为广大国内癌症患者提供优质的医疗服务，自签约合作以来，盛诺一家已经成功帮助多名癌症、癫痫等重症疾病患者前往该院接受治疗，并且收获了良好的治疗效果。
如果您想快速预约哈佛大学医学院附属麻省总医院权威专家进行远程咨询，或者快速预约前往该院接受治疗，请联系我们，盛诺一家可以为您提供专业的就医指导和全球医疗资源快速对接服务，包括预约国外权威专家一对一远程咨询、快速办理医疗签证前往海外权威医院就医等。
其次，近几年有不少癌症患者通过盛诺一家前往美国知名医院，成功通过使用CAR-T产品获得了治愈。
盛诺一家服务患者接受CAR-T疗法现场实拍，图为回输到患者血液中的透明液体
第三，在发性骨髓瘤治疗药物方面，目前有一款名为Sarclisa的前沿药，尚未在国内获批上市，但是通过位于海南省琼海市博鳌乐城医疗旅游先行区的海南盛诺一家诊所，已经可以帮助国内患者提前用上这款前沿药。
Sarclisa的靶点是CD38受体，该靶点在多发性骨髓瘤细胞上高水平表达。2020年，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Sarclisa联合泊马度胺和地塞米松，治疗既往接受过至少2种治疗（包括来那度胺和蛋白酶体抑制剂）的多发性骨髓瘤患者。2021年，美国食品药品监督管理局（FDA）扩大了Sarclisa的适应症，批准该药联合卡非佐米和地塞米松，用于治疗既往接受过1-3线治疗的复发性/难治性多发性骨髓瘤成人患者。临床试验中，Sarclisa疗效突出，不仅大幅提升了客观缓解率，还显著降低了患者的疾病进展或死亡风险。如果您需要了解Sarclisa的更多用药详情，请联系我们，盛诺一家可以为您提供专业的就医指导。
[1]https://www.cancertodaymag.org/cancer-talk/the-view-from-a-car-t-cell-clinical-trial/?utm_source=aacr-org&utm_medium=survivor-journeys&utm_content=cancertalk&utm_campaign=cancertoday[2]https://www.cancer.org/cancer/types/multiple-myeloma/about/what-is-multiple-myeloma.html[3]https://www.cancer.org/cancer/types/multiple-myeloma/treating/car-t-cell-therapy.html[4]https://www.newsweek.com/rankings/worlds-best-hospitals-2024
【盛诺一家】创立于2011年，是国内权威的海外医疗咨询服务机构,与全球众多知名医院建立了官方转诊合作关系。如果您需要快速办理美国/日本/英国等国家出国看病、国际专家远程咨询、日本体检等业务，欢迎拨打全国免费服务热线进行咨询！
本文为海外就医科普文章，内容仅供阅读参考，不作为任何疾病治疗的指导意见。文章由盛诺一家编译，版权归盛诺一家公司所有，转载或引用本网内容须注明“转自盛诺一家官网(www.stluciabj.cn)”字样。
