几年前，“120万一针治愈癌症”这一消息曾引起了广泛的关注，这背后的技术正是CAR-T细胞疗法。随着时间的推移，CAR-T疗法已在肿瘤治疗领域取得了巨大的进展，尤其是在血液系统癌症的治疗上，表现尤为突出。
现如今，这项曾被誉为“神奇疗法”的抗癌疗法，究竟已经能治愈哪些癌症了？它在实体瘤方面是否也取得了突破性进展？本文将深入探讨这些问题。
CAR-T疗法，全称为“嵌合抗原受体T细胞疗法”，是一种将患者的T细胞进行基因改造，使其能够识别并攻击癌细胞的个性化治疗方法。自20世纪90年代提出以来，CAR-T疗法经历了多个发展阶段。2012年，美国宾夕法尼亚大学的Carl June教授团队开发的CAR-T疗法在临床试验中取得了令人瞩目的成果。他们的研究团队使用了第二代CAR-T细胞，并将其用于治疗急性淋巴细胞白血病（ALL）。这项研究不仅证明了CAR-T疗法的有效性，还展示了其治愈潜力。
Carl June教授
来源：宾夕法尼亚大学官网
Carl June教授的工作不仅极大地推动了癌症免疫治疗的发展，也对现代医学产生了深远的影响。他被广泛认为是推动CAR-T细胞疗法成功的关键人物之一，成为了全球免疫治疗领域的领军人物。Carl June教授因此也被称为“CAR-T之父”。
来源：Emily whitehead foundation官网
Emily Whitehead是世界上头一个被CAR-T疗法治愈的患者。她的故事标志着CAR-T疗法从实验室研究到临床应用的转折点。2010年5月，年仅5岁的Emily Whitehead被诊断出患有急性淋巴细胞白血病（ALL）。在传统治疗手段（包括化疗和骨髓移植）失败后，她的家人几乎失去了希望。然而，2012年，Emily成为了宾夕法尼亚大学CAR-T疗法临床试验的头一批患者之一。在接受CAR-T治疗后，Emily经历了严重的细胞因子释放综合征（CRS），一种常见的CAR-T治疗副作用。但经过紧急治疗，她成功克服了这一挑战。令人惊讶的是，治疗后不久，Emily的白血病完全消失，并且她至今仍保持无癌状态。Emily的治愈不仅是她家庭的奇迹，也成为了CAR-T疗法成功的象征。
基于Emily Whitehead等患者的成功案例，CAR-T疗法迅速获得了学术界和医疗界的关注。2017年8月，诺华公司开发的Kymriah成为了全球头一款获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准的CAR-T疗法。Kymriah的批准标志着CAR-T疗法从实验室研究走向临床应用的正式起点。它的主要适应症是复发性或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（ALL），尤其适用于儿童和年轻成人患者。Kymriah的临床试验结果显示，超过80%的ALL患者在治疗后达到了完全缓解（CR），即癌细胞完全消失，这远远超过了传统治疗的效果。这一成就不仅为ALL患者带来了新的希望，也为其他类型癌症的CAR-T疗法研究奠定了基础。
CAR-T疗法示意图
来源：CityofHope希望之城
随着Kymriah的成功，CAR-T疗法的研究和应用开始迅速扩展。许多制药公司和研究机构纷纷加入CAR-T疗法的开发行列，目标是拓展其适应症范围，特别是针对其他类型的血液系统恶性肿瘤和实体瘤。例如，2017年10月，Yescarta（Axicabtagene Ciloleucel）成为第二款获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准的CAR-T疗法，用于治疗复发性或难治性大B细胞淋巴瘤。Yescarta的成功进一步证明了CAR-T疗法的广泛应用潜力，并激励了更多的研究者探索这一领域。随后，其他几款CAR-T疗法也陆续获得批准，如用于治疗复发性或难治性套细胞淋巴瘤（MCL）的Tecartus，以及用于治疗复发性或难治性多发性骨髓瘤的Carvykti。这些疗法的成功标志着CAR-T技术的不断进步，并为更多患者带来了新的治疗选择。自2017年以来，已有6款CAR-T疗法获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的批准。这些疗法主要针对血液系统恶性肿瘤。适应症：复发性或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（ALL），复发性或难治性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）适应症：复发性或难治性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）生产公司：美国吉利德科学公司（Gilead Sciences）旗下Kite Pharma生产公司：美国吉利德科学公司（Gilead Sciences）旗下Kite Pharma适应症：复发性或难治性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）生产公司：美国百时美施贵宝公司（Bristol Myers Squibb）生产公司：美国百时美施贵宝公司（Bristol Myers Squibb）与美国bluebird bio公司合作开发生产公司：美国强生公司（Johnson & Johnson）与中国传奇生物（Legend Biotech）公司合作开发这些已获批上市的CAR-T疗法标志着CAR-T技术在临床应用中的重要进展，它们为多种血液系统恶性肿瘤患者提供了新的治疗选择。与血液系统恶性肿瘤相比，实体瘤的治疗要复杂得多，主要因为实体瘤的异质性和复杂的肿瘤微环境，后者能够抑制CAR-T细胞的渗透和活性。然而，近年来，针对实体瘤的CAR-T疗法研究也取得了一些显著的进展，为治疗这些癌症带来了新的希望。仅今年以来，就有多项面向实体瘤的CAR-T疗法临床试验取得了非常亮眼的成绩。
新型CAR-T疗法使得一半难治性脑癌患者病情稳定，两名患者肿瘤完全消失！
2024年3月，由美国希望之城（City of Hope）开发的一款新型CAR-T疗法，治疗难治性脑癌取得了重大突破！在一项1期临床试验中，一半入组患者治疗后疾病获得稳定至少两个月，其中两名患者肿瘤显著缩小，两名患者肿瘤完全消失。
这是截至目前报道的CAR-T疗法治疗实体瘤的蕞大规模的临床试验。该研究的论文发表在了全球知名期刊《Nature Medicine》杂志上。
晚期肾癌患者仅注射1剂CAR-T疗法，癌症完全消失持续3年
2024年4月，根据一项1期临床试验公布的结果：一款新型CAR-T疗法CTX130，在晚期肾透明细胞癌（ccRCC）患者中，显示出了非常积极的抗肿瘤活性，并且毒副作用可控。1名患者仅注射1剂CTX130，便获得了完全缓解（CR），即肿瘤完全消失，并且在3年的随访中持续获得完全缓解。另外，在整体患者群中，有75%的患者疾病获得稳定（SD）。该疗法的疾病控制率为81.3%，患者的平均总生存期（OS）达到了20.5个月。
肿瘤2-5天内迅速消退！美国新型CAR-T疗法对致命脑癌显奇效
2024年5月，根据发表在全球知名期刊《新英格兰医学杂志》上的一项1期临床试验的初步研究结果，一款名为CARv3-TEAM-E T的新型CAR-T疗法，在胶质母细胞瘤患者中，显示出惊人的疗效：仅输注1剂后，在短短2-5天内，经影像学检查，3名复发性胶质母细胞瘤患者的肿瘤迅速消退！
来源：《新英格兰医学杂志》官网截图
CAR-T疗法治疗晚期前列腺癌效果良好且副作用较小2024年7月，美国希望之城（City of Hope）的研究团队在《自然医学》杂志上发表了一项关于CAR-T疗法治疗前列腺癌的研究成果：对于患有晚期去势抵抗性前列腺癌的患者，CAR-T疗法具有良好的治疗效果和较小的副作用。在14名接受CAR-T治疗的患者中，有4人的前列腺特异性抗原（PSA）水平下降，其中1名患者的PSA水平显著下降。PSA是前列腺癌进展的血液肿瘤标志物，这一结果表明CAR-T疗法可能对部分患者有效。此外，治疗过程中，有5名患者出现了轻度至中度的细胞因子释放综合征（CAR-T疗法蕞常见的副作用之一），这表明该疗法对患者的副作用可能较小。尽管这些进展令人鼓舞，但CAR-T疗法在实体瘤中的广泛应用仍然需要更多的研究和优化，还面临很大的挑战。
展望未来，CAR-T疗法有望进一步扩展其应用范围，在更多类型的癌症治疗中发挥作用。继续扩大适应症范围：随着相关技术的进步，CAR-T疗法有望从目前的血液系统恶性肿瘤扩展到更多类型的实体瘤，尤其是那些目前缺乏有效治疗手段的癌症。逐渐降低治疗成本：当前CAR-T疗法的高昂费用限制了其广泛应用。未来，随着生产工艺的改进和供应链的优化，治疗成本有望下降，使更多患者能够负担得起这项治疗。有效结合其他疗法：CAR-T疗法与其他治疗手段（如化疗、放疗或免疫疗法）的联合应用，有望进一步提高疗效，尤其是在治疗复杂的实体瘤时，可能会取得更好的效果。更加个性化的治疗：随着基因组学的发展，CAR-T疗法有望实现个性化定制，根据患者的基因特征设计出更为精准的治疗方案。这将进一步提高治疗效果，并减少潜在的副作用。在其他疾病中更广泛的应用：虽然目前CAR-T疗法主要用于癌症治疗，但随着研究的深入，这一技术也可能应用于其他疾病的治疗，如自体免疫性疾病、感染性疾病等。未来，CAR-T疗法有望成为一种广泛应用于多种疾病的通用治疗工具。
CAR-T疗法的出现和蓬勃发展是现代医学创新的一个重要缩影。从开始的概念提出，到头款疗法的成功上市，再到全球范围内的推广和应用，CAR-T疗法展现了现代科学技术对癌症治疗的革命性影响。随着未来更多CAR-T疗法的研发和临床应用，我们有理由相信，这一领域的进步将继续为癌症患者带来新的治愈希望。
参考资料：
[1]https://www.nature.com/articles/s41591-024-02875-1
[2]https://www.onclive.com/view/ctx130-elicits-disease-control-and-manageable-safety-in-advanced-ccrcc
[3]https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2314390
[4]https://www.onclive.com/view/city-of-hope-car-t-cell-therapy-for-advanced-prostate-cancer-demonstrates-positive-results-in-phase-1-clinical-tria
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