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120万一针,癌细胞清零?可惜用不起!癌症患者真正需要的是什么?

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作者: 盛诺一家

引言


近日,央视网公众号发布的一篇名为120万一针,癌细胞清零?癌症患者的“救命稻草”为何遥不可及?的文章,被人民日报等多家媒体平台转发,引发广泛关注。


“120万一针的抗癌神药”——CAR-T细胞疗法,相信很多人都不陌生早在2021年,它就曾刷屏网络,成为社会热议的话题。


几年过去,这种疗法再次被推到舆论焦点。央视的报道不仅回顾了CAR-T在国内的应用现状,也点出了现实难题:价格高昂、尚未纳入医保,让许多患者即便知道有希望,也只能无奈放弃。


本文将结合CAR-T疗法的新进展、适用人群和现实困境等,进一步探讨癌症患者究竟真正需要的是什么。



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来源:ChatGPT生成AI示意图


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CAR-T疗法为什么这么贵?


CAR-T,全称“嵌合抗原受体T细胞疗法”,是一种高度个体化的免疫治疗方式。医生会先从患者体内提取T细胞,再通过基因工程手段为其加装“嵌合抗原受体”(CAR),使它们能够精准识别癌细胞,并在体外扩增成足够数量,后回输到患者体内,大规模清除癌细胞。



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普通T细胞经改造成为CAR-T细胞,能够识别并攻击癌细胞(来源:ChatGPT生成AI示意图)


在血液肿瘤(白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤)中,CAR-T显示出极强的靶向性和疗效,副作用相对可控,成为近年来突破性的治疗进展。全球头一位接受CAR-T并实现长期无癌生存的白血病患儿Emily Whitehead,如今已康复13年,迎来20岁生日。



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左:Emily接受CAR-T治疗(来源:纪录片《手术两百年》视频截图) 右:2023年5月10日,Emily拍照庆祝无癌11年来源:Emily whitehead foundation网站


疗效固然令人振奋,但CAR-T同样因价格高昂而饱受关注。央视网报道指出,国内CAR-T疗法的定价普遍在100万-130万元之间,患者需完全自费或借助商业保险承担[1]。


CAR-T疗法为什么这么贵?主要原因有以下几点:


1.个体化制备:一人一药,难以规模化


CAR-T不是流水线上的标准药物,而是“定制化产品”。每位患者都需单独采集T细胞,再进行基因改造和扩增,整个过程通常需要三到四周。每一次治疗都相当于重新启动生产流程,无法像化疗药、靶向药那样实现规模化,成本自然居高不下。


2.工艺复杂:多重环节叠加成本


CAR-T的制备流程极其精细,涵盖细胞采集与分离、基因修饰、体外扩增、质控检测、低温运输等多个环节。比如基因修饰环节,需要利用慢病毒或其他载体将CAR导入T细胞,本身就是高成本操作;体外扩增则需在无菌、恒温、营养充足的环境下进行,维持费用极高。这些工艺要求,决定了CAR-T的生产成本远超传统药物。



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CAR-T细胞制备环节——在实验室中进行血液样本处理来源:ChatGPT生成AI示意图


3.安全性与监管要求:增加隐形支出


CAR-T可能引发严重副作用,如细胞因子释放综合征(CRS)、神经毒性甚至多器官损伤,因此生产环节必须满足更严格的质控标准。患者在治疗后还需接受长期监测和随访。同时,CAR-T治疗必须在具备特定资质的医疗机构开展,对医院的硬件设施、医护培训、急救体系都提出了极高要求,这些投入也间接推高了整体费用。


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CAR-T疗法副作用很常见,严重时可危及生命


CAR-T疗法的副作用非常常见,几乎所有患者都会出现不同程度的不适,常见的是发热、乏力等。大多数副作用可控且可逆,但仍有部分患者可能出现危及生命的严重反应,需要专业团队的及时干预。


与传统化疗不同。化疗副作用往往长期存在,例如脱发、呕吐、乏力等,对生活质量造成持续影响;而CAR-T的副作用多集中在治疗后的短期内,来势更急,风险也更高。


目前临床上CAR-T疗法主要的几类副作用包括:


1.细胞因子释放综合征(CRS)


CAR-T细胞在体内遇到癌细胞后,会被大规模激活,短时间释放大量炎性因子,引发全身反应。常见表现包括发热、低血压、心率加快、呼吸困难等。多数患者为轻中度,但严重者可能出现休克甚至多器官衰竭,需要进入重症监护病房并使用特效药物(如托珠单抗)治疗。



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CAR-T细胞攻击癌细胞


来源:ChatGPT生成AI示意图


2.神经毒性


部分患者会出现神经系统症状,如头痛、意识障碍、言语不清、抽搐严重时甚至昏迷。大多数患者可在短期内恢复,但极少数严重病例可能危及生命。


3.骨髓抑制与感染风险


在接受CAR-T前,患者通常需要进行淋巴清除性化疗,会造成白细胞、血小板下降。细胞回输后,由于免疫系统需要重新建立,短期内感染风险也会明显增加。


3

CAR-T适应症集中在血液肿瘤,实体瘤尚待突破


CAR-T疗法并不是“万能药”,其适应症范围非常有限,目前主要集中在血液系统恶性肿瘤,在实体瘤中的应用效果仍然不足。


截至目前,全球已有十余款CAR-T产品获批上市,但适应症几乎全部锁定在血液肿瘤领域,包括急性淋巴细胞白血病(ALL)弥漫B细胞淋巴瘤(DLBCL)套细胞淋巴瘤(MCL)滤泡性淋巴瘤(FL)多发性骨髓瘤MM)等。



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CAR-T细胞制备完成后,通过输注袋回输到患者体内来源:图为盛诺一家服务患者真实使用照片


虽然CAR-T在血液肿瘤中已取得显著突破,但在实体瘤治疗中仍面临诸多挑战,主要原因在于


1.肿瘤屏障


实体瘤的组织结构致密,限制了CAR-T细胞向肿瘤内部浸润。这使得CAR-T难以在实体瘤病灶内达到足够的数量和分布,从而降低了抗肿瘤效应。


2.肿瘤异质性


实体瘤细胞表面抗原表达差异显著,不同区域、甚至同一肿瘤中的细胞,都可能具有不同的抗原模式。当部分癌细胞的靶抗原下调或消失时,CAR-T细胞无法识别并杀伤这些细胞,导致治疗效果下降或复发。


3.免疫抑制微环境


实体瘤局部微环境中存在多种免疫抑制因素,例如免疫抑制性细胞因子、调节性T细胞(Treg)、髓系抑制性细胞(MDSC)等。这些因素削弱了CAR-T细胞在肿瘤局部的扩增和持久性,从而显著降低疗效。


综上所述,CAR-T在血液肿瘤领域已被证明具有突破性价值,但在实体瘤领域尚未取得实质性进展。截至目前,全球仍没有任何CAR-T产品获批用于实体瘤,大多处于临床试验阶段。


4

CAR-T不是万能药,规范治疗更重要


对于部分血液肿瘤患者,当常规疗法已全部失败时,CAR-T的确可能成为“后的救命稻草”。但现实是,高昂的费用让多数家庭望而却步,在当下依然是一种“遥不可及的希望”。


更多患者,尤其是实体瘤患者,需要认识到:CAR-T是重要的突破,但并不是“万能药”,更不是适合所有人的选择。癌症治疗的核心,从来都不是盲目追逐新药新疗法,而是坚持科学、规范、系统的治疗。



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来源:ChatGPT生成AI示意图


所谓“规范化治疗”,指的是基于循证医学证据和权威指南,并结合多学科会诊(MDT)的综合诊疗方式。它并不依赖新、昂贵的药物,而是通过科学决策,为患者制定个体化、整体性的治疗方案。


遗憾的是,在国内,不少患者并没有接受真正规范的治疗。一些患者在不同医院频繁更换方案,缺乏系统管理,结果不仅病情未得到有效控制,身体还被反复折腾。


在国外,规范化治疗已是癌症医疗的基本要求:


  • 日本:癌症筛查和体检体系极为完善,很多患者能够在早期发现病灶,接受手术或微创治疗,治愈率更高

  • 美国:如MD安德森癌症中心、纪念斯隆凯特琳癌症中心等知名癌症中心,更强调整体方案的制定。患者的治疗往往由肿瘤科、外科、放疗科、影像科、病理科等多学科医生共同讨论决定,而不是单一科室拍板。

  • 欧洲:多学科会诊(MDT)是癌症中心的标准配置,每一例患者的方案都必须经过团队讨论后才可实施。


因此,国外的优势并不仅仅体现在新药和新疗法上,更在于成熟的规范化治疗体系和多样化选择。而在国内,由于就医路径复杂、信息不对称,许多患者难以获得同样水平的规范化治疗。正因如此,越来越多患者选择“走出去”,不仅是为了用上新的药物,更是为了获得规范化的治疗方案。



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来源:ChatGPT生成AI示意图


盛诺一家的价值,就在于帮助患者搭建通往全球优质医疗资源的桥梁,把这种国际通行的规范诊疗模式引入国内患者的选择范围,让他们更快、更准确地找到合适的专家团队和治疗路径。


无论是赴日进行早期筛查,还是对接美国知名癌症中心,抑或获取国际多学科会诊MDT,患者都能在关键时刻得到科学指导,而不是在病急乱投医中消耗时间与信心。


  • 有的患者在国内已用尽常规疗法,但通过盛诺一家的帮助,顺利赴美进入临床试验,获得了新的机会;

  • 有的患者经盛诺一家安排,在日本权威医院进行癌症筛查,及时发现并治愈了早期癌症

  • 还有的患者通过盛诺一家的国际联络,进入多学科会诊流程,避免了过度治疗,获得了更科学的方案。


盛诺一家的使命,就是让中国患者能够接触到全球优质的医疗资源在正确的时间,走上正确的道路,不被误导,也不被耽误。


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来源:

[1]https://mp.weixin.qq.com/s/1kgKRe4O-_lKCMSXSR8I4A

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本文为海外就医科普文章,内容仅供阅读参考,不作为任何疾病治疗的指导意见。文章由盛诺一家编译,版权归盛诺一家公司所有,转载或引用本网内容须注明“转自盛诺一家官网(www.stluciabj.cn)”字样。
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