美国权威专家解读：新药Modeyso如何改写胶质瘤治疗困局，哪些患者能真正受益？

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引言

美国哈佛大学医学院合作教学医院Dana-Farber癌症研究院神经肿瘤中心主任、哈佛医学院神经学教授Patrick Wen，在接受CURE媒体采访时，探讨了前沿药Modeyso如何治疗弥漫性中线胶质瘤，以及在这种疗法上市后，患者仍有哪些未满足的需求。

Patrick Wen教授曾做客盛诺一家“全球专家系列公益直播”

2025年8月6日，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准Modeyso（学名Dordaviprone），用于治疗1岁及以上、先前接受过治疗后病情进展、携带H3 K27M突变的弥漫性中线胶质瘤成人与儿童患者。

这是全球范围内头一个获得FDA批准、针对H3 K27M突变弥漫性中线胶质瘤的全身性治疗药物。

弥漫性中线胶质瘤是一种非常严重且难治的脑部肿瘤，多见于儿童，也可能发生在青少年或年轻成人身上。

这是一种长在大脑关键部位、渗透性强、很难手术切除的恶性脑肿瘤，尤其危险的是它通常和一种叫H3 K27M突变的基因异常有关，这种突变让它对传统治疗（如放化疗）效果非常差，治疗选择很少。

来源：ChatGPT生成AI示意图

1、Modeyso是如何治疗胶质瘤的？

Patrick Wen教授表示，Modeyso主要通过两种作用机制起作用。

一是它会阻断一些受体，即多巴胺2型和3型受体。通过阻断这些受体，可以减缓肿瘤的生长。

二是它会刺激另一种受体，这种受体会影响肿瘤细胞的代谢，从而让肿瘤细胞发生一些变化，更容易死亡。这个过程涉及到激活一种叫做ClpP的蛋白质和线粒体。

这两种机制都被认为在起作用，但目前还不完全清楚哪一种更关键。

2、Modeyso上市后，患者仍有哪些未满足的需求？

Patrick Wen教授表示，Modeyso获得批准基于针对可测量病灶的研究。主要涉及丘脑部位的胶质瘤，这些肿瘤位于脑干的上方。而对于弥漫性内在桥脑胶质瘤（DIPG，也就是儿童中蕞具毁灭性的肿瘤），还没有太多疗效信息。

所以，这种疗法目前主要对丘脑部位的疾病有帮助。希望它对弥漫性内在桥脑胶质瘤（DIPG）也会有一定帮助，但目前还没有太多数据。

研究发现，使用Modeyso单药治疗复发的H3 K27M突变弥漫性中线胶质瘤患者时，药物耐受性良好，疗效持久，并且在临床上有重要意义。

Modeyso的疗效评估基于一个汇总的疗效人群，包括50名患有复发性H3 K27M突变弥漫性中线胶质瘤的成人和儿童患者。这些患者接受了Modeyso单药治疗。

✅疗效数据

✅安全性

Modeyso的处方信息中包含以下警告和注意事项：过敏反应、QTc间期延长（可能增加心律失常风险）和胚胎-胎儿毒性（指药物可能对怀孕期间的胚胎或胎儿造成损伤）。

2024年发表在《临床肿瘤学杂志》的安全性数据显示：在所有参与者中，有20%出现了3级（重度）与治疗相关的不良事件，其中蕞常见的是疲劳（10%）。未报告4级（危及生命）不良反应、因不良反应导致的停药或死亡事件。

美国哈佛大学医学院合作教学医院Dana-Farber癌症研究院是盛诺一家官方签约合作医院，Patrick Wen教授是盛诺一家合作专家，如果您想预约Wen博士进行远程咨询或前往Dana-Farber癌症研究院进行治疗，请在线联系我们，我们可以为您提供专业的就医指导和全球医疗资源快速对接服务，包括预约国外权威专家一对一远程咨询、快速办理医疗签证前往海外权威医院就医等。

来源：

[1]https://www.curetoday.com/view/how-fda-approved-modeyso-works-to-treat-glioma

[2]https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-grants-accelerated-approval-dordaviprone-diffuse-midline-glioma

[3]https://www.onclive.com/view/fda-approves-dordaviprone-for-diffuse-midline-glioma