近年来，越来越多的癌症患者已经了解到，新药临床试验并非是当“小白鼠”，而是精准医疗时代的额外治疗选择。
不过，能分清不同阶段试验的开展方式、研究目的以及适合人群的患者，仍属于少数。
尤其是1期临床试验，由于尚未积累足够的人体试验数据，患者加入之前一定要搞清楚其中的利弊，不能轻易放弃也不可盲目尝试。
就在近日，美国MD安德森癌症中心（盛诺一家官方签约合作医院）的洪医生，详细解析了1期试验阶段患者应当了解的全部重要事项。如果您也对入组新药临床试验感兴趣，不妨仔细阅读这篇文章。
01
什么是1期临床试验
简单来说，1期临床试验，就是一种新药第一次正式用于人体。
我们可以把新药研发想象成造飞机。科学家先在实验室完成设计，然后进行细胞实验、动物实验。确认大致安全后，才会进入人体试验阶段。
1期试验，其实就相当于新飞机的第一次“载人试飞”。
这个阶段，医生关心两个问题：
第一，这个药安全吗？
第二，患者能承受多大剂量？
因此，1期试验核心的任务并不是直接证明疗效，而是找到一个既安全、又有可能产生效果的剂量范围。
与此同时，研究人员也会观察，哪些具体的癌种可能对这个药物产生反应。这也是后续2期和3期研究的重要基础。
1期试验阶段的患者数量通常不超过60人。需要注意的是，大多数1期试验没有安慰剂对照，因此所有患者都会接受新药治疗，不过接受的剂量有所不同——为了测试出能兼顾安全性和疗效的“最佳剂量”。
之后，2期试验开始验证疗效，重点观察某一种癌是否真的对药物有反应。
再然后，新药会在3期试验阶段和标准治疗正面对决，这也是上市前关键的一关，测试新药和现有标准疗法谁更强。
当药物获批上市以后，医生还会继续追踪大量患者，看看是否会出现罕见副作用。
02
哪些患者适合参加1期试验？
根据MD安德森癌症中心的经验，大部分选择参加1期试验的患者都有几个共同特点：
癌症已经发生转移
标准治疗效果有限
身体状态仍然不错
症状较轻或没有明显症状
不希望直接进入临终关怀阶段
令人感动的是，很多患者参加试验，不仅是为了自己争取机会。他们也希望通过自己的尝试，帮助到未来其他患者能拥有更好的治疗选择。
还有一点患者一定要注意，那就是参加试验的“时间成本”。这一点非常重要。
1期临床试验非常耗费时间，有些项目需要三周来一次医院，有些项目每周都要来。尤其刚入组的前1-2个月忙。
因为这是药物第一次进入人体。医生需要频繁抽血、做检查、评估安全性。这通常要求患者需要长期待在医院附近。
因此中国患者在赴美参加试验时尤其需要提前做好规划。
03
入组1期试验后，会发生什么？
在MD安德森，并不是只有一个主治医生负责入组临床试验的患者。实际上，背后有一整个团队提供服务，具体包括：
主要研究者（PI）
研究护士
临床护士
执业护士或PA
医疗保险专员
社工师
病例管理师
患者权益协调员
当患者自愿入组试验后，研究团队会详细为其解释该试验的目的、治疗流程、潜在风险、可能获益。确定患者完全理解一切之后，就可以签字了。
即便签字确认，患者也可以在任意时间退出试验。
随后，患者会进入正式筛查和治疗阶段。
一般来说，开展治疗后，只要患者持续获益，就可以继续留在试验中。而一个典型的1期试验项目，从开始招募到结束，往往持续约2年时间。
当然，参与试验也会遇到副作用，这一点类似其他抗癌治疗。
比如恶心、呕吐、腹泻等等，都可能出现。不过不同药物的副作用差异很大。医生会提前告知入组试验的患者，常见的副作用是什么、危险的副作用是什么，理论上可能出现哪些情况。
好消息是，绝大多数副作用，都可以得到处理。医生通过减少药物剂量、停药或使用一些辅助药物，可以控制大多数副作用。
医生会定期为患者进行CT、MRI等各类影像检查，持续测量肿瘤变化。如果药物无效，当肿瘤增长到预设的一个标准，患者通常会退出试验。
此时患者通常可能有三种后续选择：
其一是参加另外一项临床试验，其二是原来的主治医生开展治疗，其三是进入临终关怀。具体要看患者当时的身体状况。
时至今日，我们看到有很多充满希望的新药问世，比如最近大热的胰腺癌RAS靶向药RMC-6236，它已经推进到了3期试验阶段，并且成为了RAS突变胰腺癌新的2线标准方案，患者生存率也实现了翻倍。
而该药的1/2期试验，正是在MD安德森进行的。因此，1期试验未必没有机会。
最后，我给大家的建议是：
不要强迫亲人参加1期试验，这不一定是好的选择。如果确定参加，那么家属需要在整个试验期间全力支持他，因为这个过程会很繁琐且耗费时间精力，你需要带着他往返医院和家，同时也可能需要安排住宿。
在MD安德森，我们的首要任务是患者安全。每一个1期试验都遵循严格的规则和指南，必须获得专业评审委员会的批准和监督。
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参考来源：
https://www.mdanderson.org/cancerwise/Phase-I-clinical-trials.h00-159855345.html
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