胰腺癌新药RMC-6236(daraxonrasib)刷屏背后：赴美参加临床试验，真的能救命吗？

它面对的是凶险的癌症——晚期胰腺癌。

（来源：摄图网）

在一项纳入约500名患者的全球三期临床试验中，已经接受过治疗的转移性胰腺癌患者，使用RMC-6236后，相比接受传统二线化疗，中位总生存期几乎翻倍，患者死亡风险下降了约60%，严重治疗相关不良反应也更少。

美国临床肿瘤学会评价称，这项研究可能改变转移性胰腺癌的治疗格局。

这款药之所以如此轰动，不只是因为它延长了患者的生命。更重要的是，它攻击的是一个过去被医学界称为“不可成药”的靶点：KRAS。

在胰腺癌患者中，绝大多数人的肿瘤都存在KRAS通路异常。但过去几十年，科学家明明知道它是推动肿瘤生长的重要“油门”，却一直找不到控制油门的方法。如今，以RMC-6236为代表的一批RAS和KRAS靶向药，正在撕开这道坚硬的防线。

更值得关注的是，该药目前尚未在美国正式获批上市，美国食品药品监督管理局（FDA）已经允许药企开展扩展用药。这意味着，一些没有合适标准治疗、又无法进入正式临床试验的患者，有机会提前、免费使用到这款药。

RMC-6236只是冰山露出水面的一角。在它背后，还有大量新型靶向药、免疫药物、抗体偶联药物、细胞治疗、癌症疫苗和联合疗法，正在美国的医院里接受临床验证。

对现有治疗效果不佳的癌症患者来说，这些研究并不是遥远的医学新闻，它们可能就是下一份治疗方案。

很多中国患者一听到“临床试验”，第一反应就是抗拒：

这些顾虑可以理解，但它们在很大程度上来自对临床试验的不了解。

世界上没有哪一种创新药，可以跳过临床试验直接上市。

今天患者熟悉的靶向药、免疫药、抗体偶联药物和细胞治疗，当年都曾是一种尚未获批的试验疗法。它们之所以能够走进医院，成为标准治疗，正是因为此前有患者参加了一期、二期和三期临床试验。

（来源：摄图网）

RMC-6236之所以能够在2026年引起如此大的关注，正是因为它已经走到三期，并在与标准化疗的直接比较中取得了阳性结果。

因此，参加临床试验不是接受一种毫无依据的治疗。在一款药进入人体试验以前，通常已经完成大量实验室和动物研究；进入二期、三期以后，研究者往往已经掌握了越来越多的人体安全性和疗效数据。

药物还没有正式上市，不代表它毫无希望。很多时候，只代表医学还在为它完成最后几道证明题。

今天的抗癌新药，不是偶尔从实验室中冒出来的一颗“神药”，而是一支规模庞大的研究舰队。

世界卫生组织汇总全球临床试验注册数据后发现，从1999年至2023年，全球登记的癌症临床试验已经超过11万项。研究内容覆盖癌症预防、筛查、诊断、手术、放疗、药物治疗和生存管理，其中药物试验占据重要位置。

这些试验并不是平均分布在世界各地。它们高度集中在医疗资源丰富、创新药研发能力强、研究型医院密集的国家。美国长期拥有全球成熟的癌症临床研究体系，也是许多全球首创新药最早进入人体试验的地方。

美国国家医学图书馆运营的ClinicalTrials.gov，是全球重要的临床试验注册平台之一。网站不仅收录美国研究，也包含大量在其他国家开展的试验。一项全球多中心研究可能同时在美国、中国和欧洲设立中心，但从美国大型癌症中心的研究规模，仍然可以看出这种机会密度。

MD安德森癌症中心公布的2025财年数据显示，该院一年开展了1579项临床试验，参加试验的患者超过1万人。其临床与转化研究中心在任何一个时间点，都可能同时推动700多项前沿研究。

MD安德森癌症中心

这是什么概念？

在普通医院，患者手中的治疗地图，可能只有已经上市的几种药。

而在大型研究型癌症中心，这张地图还包括大量尚在开发的新药、新组合、新剂量和新治疗顺序。一种试验不符合，医生可能继续寻找第二种；一种药物耐药后，可能还有针对耐药机制的下一代药物；即使患者患的是罕见肿瘤，或者携带极少见的基因变异，也可能在“篮子试验”中找到机会。

美国权威癌症中心真正宝贵的地方，不只是名医多。

它们更像处在新药河流的上游，许多尚未流向普通医院的治疗，首先从这里进入患者世界。

一些患者会问：“美国开发的新药，为什么会让外国患者参加？”

原因并不复杂。

临床试验首先是一项医学研究。研究团队寻找的，是符合科学标准的患者，而不是某一种国籍的人。患者能不能参加，主要取决于肿瘤类型、疾病分期、基因变异、既往治疗、身体状态、肝肾功能以及是否有某些并发症。

在不少美国临床试验中，“必须是美国公民”并不是入组条件。只要研究方案允许国际患者参加，中国患者同样可以接受筛选。

这对肿瘤研究本身也有价值。患者来源越广泛，研究者越有机会观察一种药物在不同人群中的效果和安全性。对于某些罕见癌症或少见基因变异，单靠一家医院、一个国家，甚至很难招募到足够患者。

当然，允许国际患者申请，并不等于自动获得名额。

患者必须通过研究团队的严格筛选，而且通常需要前往美国完成检查、治疗和随访。有些研究要求患者在前几周频繁抽血、复查心电图和影像；有些研究要求停用原治疗一定时间；还有一些试验的招募窗口很短，名额满后就会关闭。

因此，对国内患者来说，寻找临床试验重要的不是“等到彻底没办法再说”，而是尽早了解。

（来源：摄图网）

当患者的体力状况尚可、肝肾功能没有明显恶化、治疗资料比较完整时，可选择的试验通常更多。一旦患者卧床不起，出现严重感染、黄疸、骨髓抑制或器官功能衰竭，即使找到了匹配的新药，也可能失去入组资格。

临床试验的门，常常不是不存在，而是患者知道得太晚。

这是患者常见、也不必要的恐惧之一。

在癌症治疗性临床试验中，如果已经存在公认有效的标准治疗，研究通常不会简单地让一组患者什么药都不用，只服用安慰剂。

更常见的设计是：

RMC-6236的三期研究就是一个典型例子。

患者被随机分为两组，一组使用RMC-6236，另一组接受当时常用的二线化疗。对照组并没有被放弃，也不是只吃一片没有药效的药，而是在接受真正的抗癌治疗。

安慰剂的主要作用，是帮助研究者排除心理因素和其他干扰，准确判断药物效果。在肿瘤领域，它通常是在不剥夺患者有效治疗的前提下使用。

此外，患者在参加研究前，必须阅读并签署知情同意书。研究团队需要说明治疗目的、可能获益、常见风险、替代方案和退出方式。

患者不是签完字就失去了选择权。即使已经入组，只要患者改变主意，或者医生认为继续治疗不再符合患者利益，都可以停止试验治疗。

临床试验不是一张卖身契。它是一项患者自愿参加、受到伦理和监管制度约束的医疗研究。

（来源：摄图网）

最直接的价值，是提前接触尚未上市的新治疗。

这对标准治疗已经失效、出现耐药，或者本身就缺少成熟药物的患者尤其重要。

某些罕见癌症患者，现有指南可能只有一两种选择；某些患者的基因检测发现了特殊突变，国内却暂时没有相应药物；还有一些患者，已经接受过化疗、靶向和免疫治疗，病情依然进展。

这时，临床试验不是“降低治疗标准”。恰恰相反，它可能把患者送到当前医学探索的最前沿。

第二个价值，是更加严密的治疗监测。

临床试验通常会明确规定复查时间、药物剂量、影像评估标准以及副作用处理流程。医生、研究护士、药师和协调员会持续记录患者的变化。

一种新药是否有效，不能凭感觉判断；一次皮疹、发热或化验指标异常，也不能含糊带过。所有情况都需要按照研究方案处理和上报。

第三个价值，是可能获得研究药物本身的费用支持。

多数药物临床试验中，试验药及研究专属检查通常由研究方承担。但常规诊疗、差旅、住宿以及某些并发症处理费用是否覆盖，需要根据具体试验确认。

患者不能简单地把临床试验理解成“免费赴美治疗”，但也不应因为担心费用，就在没有询问之前先把机会拒之门外。

先判断是否匹配，再核实费用，是比先恐惧更明智的顺序。

2015年，美国前总统吉米·卡特被诊断出黑色素瘤，并出现脑转移。

他接受了手术、立体定向放射治疗和免疫药物帕博利珠单抗。后来复查显示，影像中已看不到癌症病灶。

（来源：CCTV-13）

严格来说，卡特使用帕博利珠单抗时，这款药刚刚在美国获批。但卡特的故事仍然说明了临床试验的重要意义：在帕博利珠单抗获批以前，它同样是一款需要在患者身上验证的试验药物。没有此前参加研究的患者，就不会有后来进入标准治疗的免疫药物，也不会有卡特获得治疗的机会。

今天被视为常规方案的药，昨天都曾是不确定的新疗法。

原《凤凰周刊》主编师永刚的经历，则更直接地展现了临床试验可能带来的生机。

他患上的是极为罕见、治疗选择有限的肾上腺皮质癌。在国内治疗遇到困难、甚至被判“生存期可能不超过半年”后，他前往美国MD安德森癌症中心寻求机会，并在长期抗癌过程中参加过多项临床试验，最终迎来长期缓解，并将其经历写成了《无国界病人》一书。

（来源：凤凰网）

他的经历并不意味着每位患者都能复制同样的结果，但它至少证明了一件事：当标准治疗的道路越来越窄时，临床试验可能帮助患者继续向前，而不是停在“已经没有办法”的结论前。

医学中的希望，常常不是突然出现的奇迹，而是患者比别人多找到了一条路。

寻找美国临床试验，不能只盯着某一款热门药。更重要的是找到拥有完整研究体系的癌症中心。

如MD安德森癌症中心，拥有美国规模最大的癌症临床试验项目之一，覆盖常见癌症、罕见癌症、早期新药、精准治疗和复杂联合疗法。该院公开表示，其研究面向不同疾病阶段的患者，而不是只针对生命末期患者。

再如哈佛医学院教学合作丹娜法伯癌症研究院，依托哈佛医学体系，在血液肿瘤、乳腺癌、肺癌、胃肠道肿瘤和早期新药研究方面拥有大量试验。其官网持续更新面向成人和儿童癌症患者的招募项目。

哈佛医学院教学合作丹娜法伯癌症研究院

还有纪念斯隆凯特琳癌症中心、希望之城、Mayo Clinic、哈佛医学院教学合作麻省总医院、约翰霍普金斯医院等，也都是美国癌症临床研究的重要机构。

患者选择医院时，不应只问：“这家医院有没有RMC-6236？”

更应该问：“如果我不符合这项试验，这家医院还能不能根据我的癌种、基因变异和既往治疗，继续寻找其他机会？”

单个新药可能关闭招募，也可能不适合某位患者，找到强大的临床试验体系，才是更持久的机会。

除了正式临床试验，美国还有一种特殊通道，叫作扩展用药（Expanded Access）。

美国FDA也常把它称为 Compassionate Use，译为“同情用药”。主要面向病情严重、缺少满意治疗方案，又无法参加相应临床试验的患者。医生可以在药企愿意提供药物、医院伦理审查通过、监管要求得到满足的情况下，为患者提出申请。

如2026年4月，美国FDA就批准了Revolution Medicines公司启动RMC-6236的扩展用药项目。对某些无法进入三期试验的晚期胰腺癌患者来说，就有了在上市前申请免费用药的机会。

点击跳转阅读

扩展用药不是正式批准，也不能保证每位患者都能申请成功。但它传递出的信号非常明确：当一款新药已经显示出重要疗效，而正式上市还需要时间时，美国监管体系允许符合条件的重症患者，尝试提前跨过这段等待期。

对癌症患者来说，时间从来不是一个抽象概念。有时，提前几个月获得药物，就可能意味着完全不同的命运。

寻找试验前，应尽量准备完整的病理报告、病理切片、影像原始数据、基因检测报告、既往治疗记录、用药剂量与时间，以及近期血液和肝肾功能检查。

这些资料不是普通的病历档案，而是研究团队判断患者能否入组的“通行证”。

特别需要提醒的是，患者不要因为某款药物突然走红，就只认准一个名字。真正专业的试验匹配，不是看患者“想用什么药”，而是看肿瘤的病理类型、分子特征、既往治疗和身体条件，与哪一项研究吻合。

有时，热门的药并不是适合的药；一款尚未出圈的新药，反而可能更精准地命中患者的疾病弱点。

癌症患者害怕听到的一句话，是“已经没有办法了”。

但这句话有时只代表：已经上市的常规治疗选择不多了。

它未必代表，世界上没有新的药物正在研究；

也未必代表，其他医院没有适合患者的临床试验。

（来源：摄图网）

RMC-6236让人们看到，曾经被认为“不可成药”的KRAS，并非永远无法攻破；曾经治疗进展缓慢的胰腺癌，也可能迎来改变治疗格局的新药。

这样的突破不是终点。它只是全球十余万项癌症临床研究中，被聚光灯照亮的一项。

临床试验不能保证每位患者获益，却可能为现有治疗效果不佳的人，打开一扇通往下一代治疗的门。不要因为“小白鼠”三个字，就在尚未了解之前把这扇门关上。

真正理性的选择，不是盲目相信一款新药，也不是因为恐惧拒绝所有试验。而是在病情还允许时，尽早了解、认真匹配、勇敢争取。

对癌症患者而言，希望有时不是等待奇迹，而是在别人认为道路已经走到尽头时，仍然知道哪里还有一扇门。