2026诺贝尔医学奖揭晓！为什么诺奖级突破，往往最先惠及少数患者？

北京时间2026年10月5日，2026年诺贝尔生理学或医学奖揭晓。

今年的奖项授予美国科学家Karl Deisseroth（卡尔·戴塞罗斯）、德国科学家Peter Hegemann（彼得·黑格曼）和Georg Nagel（格奥尔格·纳格尔），以表彰他们在“光门控离子通道和光遗传学”方面的发现。

三人分别来自美国斯坦福大学、德国柏林洪堡大学和德国维尔茨堡大学。

（来源：诺奖颁发现场PPT）

这项听起来有些晦涩的研究，其实可以用一句话解释：科学家找到了一种用“光”精准控制细胞的方法。

故事最初来自一种不起眼的绿藻。Hegemann和Nagel等人发现并研究了一类特殊蛋白——通道视紫红质（channelrhodopsin）。它就像安装在细胞膜上的一扇“光控门”：特定波长的光一照，门就打开，带电离子流进细胞。

后来，Deisseroth等人把这种“光控开关”带进神经科学——通过遗传学方法让特定神经元拥有这种开关，再用光在毫秒级时间尺度上控制神经元的活动。这就是今天著名的光遗传学（optogenetics）。

（来源：诺奖颁发现场PPT）

它让科学家第一次能够像操作精密电路一样，打开或关闭特定神经细胞，从而追踪“哪一群神经元究竟控制了什么行为”。过去20多年，它已经深刻改变了脑科学、神经科学乃至疾病机制研究，科学家借此研究帕金森病、癫痫、抑郁症、成瘾等众多疾病。

但必须强调的是：光遗传学目前最大的影响仍然在科研领域，并没有成为可以普遍用于患者的常规临床治疗。如何安全地把光送到人体深部组织、如何让目标细胞获得光敏蛋白，以及长期安全性等问题，仍是它走向广泛临床应用需要跨越的门槛。

换句话说，今年诺贝尔奖奖励的，既是一项已经改变世界的技术，也是一项仍在走向患者的技术。

又一项改变人类医学认知的发现，站到了聚光灯中央。

每年诺贝尔医学奖公布的这一天，我们都会看到相似的画面：科学家的名字刷屏，几十年前的论文被重新翻出来，复杂的分子、细胞和基因机制，一夜之间变成媒体标题中的“医学革命”。

但如果把视线从斯德哥尔摩移到医院病房，会看到另一幅完全不同的图景——诺贝尔奖给人的感觉，是人类医学共同的财富；但医学创新真正进入临床时，却从来不是同时抵达全世界。

科学没有国界，但医疗有时间差。

一项今天已经写进指南、被医生和患者熟知的治疗，几年前可能还是只有少数医院能够提供的临床试验；一种今天全球上市的新药，在真正获得监管部门批准以前，也只有极少数符合条件的患者能够提前使用。

甚至很多时候，当一项研究最终获得诺贝尔奖时，已经有一群患者，在多年前就亲身走进了这段医学历史。

他们不是诺奖公布后的受益者。

他们比诺奖，来得更早。

今天提起癌症治疗，“免疫治疗”早已不是陌生词。

肺癌、黑色素瘤、肾癌、膀胱癌……越来越多患者的治疗方案中，都可能看到PD-1、PD-L1等免疫检查点。

但把时钟拨回30年前，完全不是这样。

1990年代，人们已经知道，人体免疫系统中的T细胞能够攻击异常细胞，但它并不会无限制地工作。为了防止免疫系统失控，人体给T细胞装上了许多“刹车”。

美国MD安德森癌症中心的科学家James P. Allison研究的是其中一个名叫CTLA-4的“刹车”；日本科学家本庶佑团队，则发现了另一个重要的免疫抑制受体——程序性死亡受体1（即PD-1）。

James P. Allison教授，2012年起在MD安德森癌症中心任职（来源：MD安德森官网）

一个大胆的想法由此产生：如果癌细胞正是利用这些“刹车”逃避免疫系统，那能不能把刹车松开，让患者自己的免疫系统重新攻击癌细胞？

今天听起来顺理成章，当年却不是。

Allison后来回忆，他的团队发现阻断CTLA-4可以让小鼠肿瘤消退后，曾多年试图说服制药公司推进这种治疗，却屡遭怀疑。因为当时多数抗癌药都是直接攻击肿瘤，而这种思路却是去调动患者自己的免疫系统。

最终，这条路被走通了。

2018年，James P. Allison和本庶佑因为“通过抑制负性免疫调节发现癌症治疗方法”，共同获得诺贝尔生理学或医学奖。诺贝尔奖委员会评价，这些发现建立了癌症治疗的一项全新原则。

两位科学家共同获得2018年诺贝尔医学奖

（来源：诺奖官网）

但患者并没有等到2018年才开始受益。

美国食品药品监督管理局（FDA）最早是在2014年9月，批准全球首个PD-1抑制剂帕博利珠单抗用于特定晚期黑色素瘤患者。而在药物正式成为广泛使用的标准治疗之前，更早的一批患者，已经通过临床研究走进了这个新时代。

其中就有一位中国患者。

她是浙江的一名高中教师，35岁被确诊为晚期黑色素瘤。从最初的放疗、手术，到痛苦的化疗，再到复发、肺转移，她曾一度觉得自己的人生已经进入倒计时。

后来，她辗转赴美，在盛诺一家的协助下进入美国一家哈佛系统医院接受治疗。到了美国一周后，医生主动问她：愿不愿意参加临床试验？

对当时的她来说，这句话几乎像黑暗里突然出现的一束光。此后，她经历了临床试验、耐药、调整治疗，又接受伊匹木单抗联合纳武利尤单抗等免疫治疗。后来出现耐药后，医生再次建议她参加帕博利珠单抗的临床试验。

2017年2月，她在美国复查时，医生告诉她，检查已检测不到癌细胞。

更令人唏嘘的是，她后来接受采访时说，国内医院曾打电话回访确认她是否仍然健在。她这才得知，与自己当年同期在国内治疗的一些病友，基本已经全都离世。

她不会知道，一年之后，也就是2018年，癌症免疫治疗背后的关键科学发现会登上诺贝尔奖领奖台。对世界来说，那是诺贝尔奖。对她来说，却是自己早已亲身经历过的一段生命。

这就是医学创新最容易被忽略的一面：当一项治疗最终成为“全人类共同的医学财富”之前，它往往先只属于极少数人。

在美国治疗的盛诺一家患者

（有专职翻译陪同、专车接送）

为什么不能发现一个重要机制，第二天就给患者用？

因为从“科学上成立”，到“患者身上安全有效”，中间隔着一条漫长的路。

可以把医学创新想象成一场接力赛。基础科学家首先发现身体里某个过去从不知道的“开关”；接下来，研究人员要弄清它究竟有什么作用，是否能成为药物靶点；有了候选药物，还要经过临床前研究。

真正进入人体后，考验才刚刚开始。研究人员需要逐步回答：这个药安全吗？剂量怎么定？对哪些患者可能有效？疗效究竟有多大？和现有治疗相比有没有优势？严重副作用能不能接受？

经过不同阶段的人体临床研究并提交监管审评，一种新疗法才可能从实验室里的“可能”，变成医院里的“可以”。

所以，诺贝尔奖从来不是一块“新药上市许可证”。很多时候，它甚至是医学史迟到多年的盖章。

2023年诺贝尔生理学或医学奖就是一个很典型的例子——两位美国科学家Katalin Karikó和Drew Weissman，因发现核苷碱基修饰如何降低信使核糖核酸引发的不必要免疫反应，从而为有效的信使核糖核酸（mRNA）新冠疫苗奠定基础而获奖。

Katalin Karikó展示自己的诺奖奖牌

（来源：诺奖官网）

但他们最关键的论文发表于2005年。到2020年，新冠疫情突然把这项积累多年的技术推上了世界舞台。辉瑞/BioNTech和Moderna研发的信使核糖核酸疫苗得以迅速推进，并在当年获批应用。

从2005年的关键基础研究，到2020年的大规模临床应用，再到2023年的诺贝尔奖，中间已经走过了近20年。

故事甚至还没有结束。今天，信使核糖核酸（mRNA）技术仍在被继续探索用于癌症疫苗等方向。

就在2026年8月，全球首个治疗型mRNA癌症疫苗Ⅲ期临床试验成功，让“疫苗大厂”莫德纳的股价单日暴涨177%。

该临床试验面向的是晚期黑色素瘤患者，此前Ⅱ期研究随访5年，将患者复发或死亡风险降低了49%。

这只是开始，其他面向肺癌、乳腺癌、头颈癌、膀胱癌、肾癌、胰腺癌、胃癌等的多个癌症疫苗临床试验，也都在开展中，且部分取得了重磅成果。

这意味着，同一项基础发现可能像一棵树。最初只是地下的一粒种子；多年以后，人们看到了第一根枝条；再过一些年，它可能伸向完全不同的疾病。

诺贝尔奖所奖励的，很多时候并不是最后那一颗果实。而是那个第一次让人类知道——原来这棵树可以长出来的人。

这也就解释了一个问题：那些比别人早几年用上创新治疗的患者，究竟是怎样做到的？

答案往往指向临床试验。

美国哈佛医学院教学合作丹娜法伯癌症研究院的科研人员（来源：医院官网）

中国不少癌症患者第一次听到这四个字，本能反应仍然是：“是不是拿我当小白鼠？”“是不是已经没药可用了，才去碰运气？”

甚至有人一听“试验”两个字，马上拒绝。

但如果回头看今天的癌症标准治疗，会发现一个再简单不过的事实：今天所有已经获得批准的新药，昨天都曾经是试验药。

PD-1抑制剂如此，CAR-T细胞疗法如此，抗体偶联药物（ADC）如此，许多靶向药也是如此。

临床试验并不是医生随便拿一种未知物质给患者“试试看”。一种疗法进入人体以前，要经历临床前研究；进入临床研究之后，还存在研究方案、入组和排除标准、伦理审查、知情同意以及持续的安全性监测。

当然，参加临床试验绝不等于一定获益。药物可能无效，也可能出现严重不良反应，甚至可能最终因为疗效不佳而停止开发。

但对于部分患者，尤其是标准治疗选择已经非常有限、患有罕见肿瘤，或者具有特殊分子特征的患者来说，临床试验意味着另一种可能：在一种新治疗正式上市之前，就获得接触它的机会。

（来源：摄图网）

这也是为什么，在美国一些大型癌症中心，临床试验并不一定被放在“什么办法都用完以后”的最后一步。

医生可能在制定治疗计划时就同步考虑：

• 现在最成熟的标准治疗是什么？

• 医院正在开展的研究里，有没有一项可能适合这个患者？

这一点非常重要。

因为临床试验不是你想参加，什么时候都能参加。

每项研究都有自己的条件。癌种不符合，不行；分期不符合，不行；某个基因改变不符合，不行；接受过某种既往治疗，可能不行；血象、肝肾功能、心肺功能或者身体状态不达标，也可能不行。

这也是盛诺一家此前长期服务国际患者时看到的一个现实：很多患者把临床试验留到了最后。一线治疗失败，再做二线；二线失败，再做三线。直到真的“没有办法了”，才突然想到，国外还有没有新药？

可等找到合适研究的时候，患者可能已经经历多线治疗，身体状态下降，或者因为既往治疗史失去了入组资格。

试验找到了，人却已经进不去了。

所以，理解临床试验真正的意义，并不是鼓励所有患者都去参加，更不是让患者盲目追逐“最新”“最贵”“最先进”的治疗。真正重要的是：在还有选择的时候，知道世界上还有哪些选择。

2026年9月14日，数百名来自美国各地的癌症患者、幸存者和倡导者涌上国会山，督促国会立法，让更多癌症患者有机会参加临床试验（来源：ACS CAN官网）

这也是“科学没有国界，但医疗有时间差”真正残酷的地方。

一种创新疗法可能今天正在美国或其他国家进行临床研究；几年以后，在当地获得批准；再之后进入更多国家；然后还要经历医生积累使用经验、适应证扩大、费用下降、医保覆盖以及医疗机构具备实际使用能力的过程。

从医学史角度看，五年、十年并不长。但患者不是生活在医学史里，而是生活在自己的生命里。对于一个健康人，等五年也许只是时间；对于一个已经出现耐药、正在面对晚期疾病的人，五年可能就是整个余生。

这并不是说，美国所有新疗法都一定优于中国，也不是说国外的临床试验一定值得参加。中国近年来同样已经成为全球新药研发和临床研究的重要参与者，大量创新药物也正在国内开展研究。

真正值得患者关注的，是三个更实际的问题：

• 今天，针对我的疾病，世界范围内最成熟的标准治疗是什么？

• 如果现有治疗失效，还有哪些正在研究的新选择？

• 我今天做出的治疗决定，会不会影响未来某项临床试验的入组机会？

这也是国际二诊、全球临床试验检索和跨国医疗真正具有价值的地方。不是为了证明哪里的医生一定更好，而是尽可能把一个患者能够看到的医疗地图，画得更大一些。

十几年前，那位浙江女教师来到美国，并不知道后来会有一个诺贝尔奖证明癌症免疫治疗究竟有多重要。

她只知道一件事：自己还想活下去。

幸运的是，她在那个时间点，看见了另一条正在打开的路。

浙江女教师就诊的哈佛系统医院

并不是每一个参加临床试验的人都会得到同样的结果，也不是每一项新技术最终都会成为诺奖级突破。

但现代医学就是这样向前走的。今天看起来理所当然的标准治疗，曾经无一例外地经历过质疑、失败、验证和漫长等待。

有人研究它。有人相信它值得继续研究。也有人在充分知情之后，决定成为临床研究的一部分。然后，一点点证据聚集起来。原本只向少数患者打开的门，才终于变成无数患者都能走过的路。

每年诺贝尔奖揭晓，我们总习惯把目光投向站在聚光灯下的那几个人。

他们当然值得所有掌声。

但一项真正改变医学的发现，从来不是几个人独自完成的。在每一位诺贝尔奖得主身后，还有无数没有站上领奖台的基础研究者、临床医生、药物研发人员、统计学家、护士、研究协调员，以及那些在充分知情之后参与临床研究的患者。

有人在实验室里守着一条失败了无数次的实验路线；

有人用十几年时间追踪一个看起来微不足道的分子；

有人陪患者处理一次又一次副作用；

也有人最终证明，那个曾经被所有人怀疑的想法，真的可以救命。

医学史上的重大突破，很少像闪电一样突然照亮世界。它更像漫长黑夜里，一盏灯接着一盏灯亮起来。直到某一天，人们回头才发现——原来整条路，已经被照亮了。

（来源：诺奖官网）

刚刚揭晓的2026年诺贝尔生理学或医学奖，亦是如此。

掌声也应该送给所有曾经为这项发现添过一束微光的人。更向那些仍然默默站在医学最前沿、研究下一种治疗、寻找下一条生命通道的人致敬。

也许他们今天研究的东西，还没有名字。也许它仍然只是实验室里的一组数据。

也许，很多年以后，我们才会知道：今天少数人正在探索的医学，正是明天所有人的希望。