ImmunicumAB首席执行官Sven Rohmann博士表示，ilixadencel的潜力继续得到认可，除了被指定用于治疗肾细胞癌和肝细胞癌，ilixadencel现在又获得FDA孤儿药认定，用于治疗软组织肉瘤，其中包括胃肠道间质瘤（GIST）。
认定依据：
这项认定基于ilixadencel治疗一种罕见肉瘤——胃肠道间质瘤（GIST，NCT02686944）的1/2期临床试验中的积极结果。
Rohmann在一份声明中补充说：“GIST对常规放疗和化疗具有高度耐受性，根据我们1/2期临床试验的数据获得这项认定，为我们的研发提供了更多的动力，同时也鼓励我们尽快将ilixadencel带给患者。”
在2020年美国临床肿瘤学会(ASCO)和癌症免疫治疗学会(SITC)临床免疫肿瘤学研讨会上，展示了该研究中6名患者的1期试验数据。晚期或转移性GIST患者接受ilixadencel瘤内注射，每次注射上限剂量为10000000异基因树突状细胞/毫升，尽管他们正在继续使用酪氨酸激酶抑制剂(TKI)二线或三线治疗。
根据研究方案，如果在3个月的随访时间点观察到进一步的肿瘤进展，则停止TKI治疗。对TKI治疗有客观反应或疾病稳定(SD)的患者继续治疗，直至疾病进展。通过使用超声引导或CT扫描技术，ilixadencel在2-3个不同的时间点注射到肿瘤病灶中。
该研究的主要终点是生命体征和实验室参数的变化，以及不良事件。次要终点包括肿瘤反应、无进展生存期、ECOG表现状态变化以及自身免疫和同种免疫参数水平。
研究结果：
在初步的分析中，使用ilixadencel未发现严重的不良事件。4名患者在3个月时出现肿瘤进展，因此有必要退出TKI治疗。
就肿瘤反应而言，根据RECIST标准，在2名患者中观察到疾病稳定。值得注意的是，一名接受舒尼替尼(sunitinib) 二线治疗的患者在12个月内疾病稳定。根据Choi标准，2名疾病稳定的患者部分缓解，分别持续3个月和6个月。在33%的患者中，检测到有希望的放射肿瘤反应。
在6名患者中观察到的ilixadencel的安全性总体上是令人满意的，显示出该药物有潜力用于治疗对TKI耐药的晚期GIST患者。
在2020年12月获“快速通道”资格后，ilixadencel现在又获得孤儿药认定，用于治疗GIST患者群体，这是软组织肉瘤治疗领域的一个令人兴奋的进步。
Ilixadencel已在其他恶性肿瘤的单一治疗和联合治疗中显示出前景。正在研究中的与ilixadencel联用的治疗方法包括sunitinib、Stivarga和Keytruda。这种药物目前正在走向临床研发的后期阶段。
来源：
本文编译自 Targeted Oncology 2021年1月26日发表的《FDA Grants Orphan Drug Designation toIlixadencel to Treat Soft Tissue Sarcoma》
原文链接：
https://www.targetedonc.com/view/fda-grants-orphan-drug-designation-to-ilixadencel-to-treat-soft-tissue-sarcoma
编者按：
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