新联合疗法治疗这类罕见骨髓恶性血液病，总缓解率达71%

联合疗法协同抗癌

“TP53突变型疾病患者大约占急性髓系白血病和原发性骨髓增生异常综合征患者的10%-20%，他们没有太多治疗选择，而且标准治疗也很难产生持久疗效，”墨菲特癌症中心恶性血液病科的Dr. David Sallman说，“这类患者群体显然需要新的靶向疗法。”

Dr. Sallman正在领导一项全国性、多中心临床试验，研究使用一种新的治疗方案来治疗这类患者群体。这种新的治疗方案建立在护理治疗标准的基础上，将eprenetapopt（APR-246）与化疗药阿扎胞苷联合起来使用。

Eprenetapopt是一种开创性的突变型P53再激活剂，它被注入体内，诱导TP53突变的癌细胞死亡。

当该药与阿扎胞苷联合使用时，还会产生协同抗癌作用。也就是说，在单独使用时，这两种药物能各自发挥作用；在联合使用时，能产生更强的抗癌作用。

临床试验结果：

这项1b/2期临床试验的结果刊登在《临床肿瘤学杂志》上。

55名携带至少一种TP53突变的患者接受了该联合治疗，其中40人患有骨髓增生异常综合征，11人患有急性髓系白血病，4人患有骨髓增生异常综合征/骨髓增殖性肿瘤。

结果显示，患者的总缓解率为71%，完全缓解率为44%（骨髓增生异常综合征患者的完全缓解率为50%），完全缓解意味着患者没有疾病迹象，血细胞生产恢复了正常。患者的总生存期中值为10.8个月。

此外，35%的患者能够进行同种异体干细胞移植，并获得优于该患者群体历史结果的良好预后。

Dr. Sallman表示：“这些数据很有希望，支持目前正在进行的3期多中心试验，我们希望这项3期试验能促使该联合疗法获得FDA批准，为这一患者群体提供一种急需的新治疗选择。”

来源：

本文编译自Medical Xpress于2021年1月21日发布的《Investigational combo therapy shows benefit for TP53 mutant MDS andAML patients》

原文链接：

https://medicalxpress.com/news/2021-01-combo-therapy-benefit-tp53-mutant.html

编者按：

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