该研究于2月5日发表在Science Advances期刊上，旨在了解为什么神经母细胞瘤的严重程度各不相同，一些容易治疗，而另一些的五年生存率相对较低。
该研究的发现，揭示了交感神经母细胞是一个有前景的药物靶点，因为这些细胞只在孩子出生后存在于肿瘤中。
罕见而残酷的儿童肿瘤
神经母细胞瘤是一种罕见的癌症，通常影响五岁以下的儿童。它始于腹部，通常在肾脏上方的肾上腺。
神经母细胞瘤的严重程度在个体间可能差异很大，在一些儿童中不经治疗就会消失，而在另一些儿童中则表现非常残酷——这让神经母细胞瘤成为五年存活率更低的儿童癌症之一。不同预后促使研究人员猜测：严重程度的差异，是否可能由孩子在子宫发育不同阶段的不同细胞类型引起的神经母细胞瘤导致的？
单细胞mRNA测序的出现使回答这一问题成为可能，这是一种高分辨率技术，可以根据单个细胞表达的基因，识别组织中存在的不同细胞类型。
研究结果揭示了新的治疗靶点
该研究对19723个癌细胞的基因表达进行了分析，并将其与参考文献中的57972个发育性肾上腺细胞进行了比较，希望能确定神经母细胞瘤产生的细胞类型，并找到新的治疗靶点。
该研究的高级作者、荷兰玛西玛公主小儿肿瘤中心的Dr. Jan Molenaar说：“我们的发现尤其令人震惊的是，尽管神经母细胞瘤的临床表现差异很大，但我们在所有患者中都发现了一种主要的神经母细胞瘤细胞类型。将交感神经母细胞确定为所有神经母细胞瘤的根源，是理解这种疾病如何发展以及可以如何治疗的重要一步。”
目前，许多癌症治疗会给患者带来严重的副作用。但近年来，技术进步使得研究人员能够识别生物过程之间的差异，例如特定基因在人体健康细胞内与癌症细胞内的表达，从而加快药物开发。这些差异可以用来攻击癌细胞，而不影响患者的健康细胞。
交感神经母细胞是一种发育性细胞类型，在儿童出生后通常不会被发现，它的存在，使其成为治疗神经母细胞瘤的一个有前途的药物靶点。
该研究的高级作者、大奥蒙德街儿童医院（GOSH）的Dr. Karin Straathof指出，神经母细胞瘤是一种不寻常的癌症，有些肿瘤在没有干预的情况下就能消失，但它仍是五年生存率更低的儿童癌症之一。这项研究填补了对神经母细胞瘤细胞认识的重要空白，并揭示了新的治疗靶点。通过靶向交感神经母细胞，有望开发出新的、侵入性更低的治疗方法。
来源：
本文主要内容编译自Medical Xpress于2021年2月5日发布的《New drug targets for childhood cancerneuroblastoma identified》
原文链接：
https://medicalxpress.com/news/2021-02-drug-childhood-cancer-neuroblastoma.html
编者按：
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