根据制药公司Lantern Pharma的一项声明,美国食品药品监管局(FDA)授予了LP-184孤儿药认定,作为胰腺癌患者的潜在治疗选择。
这款新一代烷化剂通过优先损伤癌细胞中的DNA来发挥作用,这些癌细胞DNA通常过度表达某些生物标志物或在DNA修复途径中存在突变。除了胰腺癌,这种药物还在多种癌症适应症中进行临床前开发。
临床前发现表明,在胰腺肿瘤小鼠模型中,LP-184在8周内显著且快速地将胰腺肿瘤缩小了90%以上。相比之下,未治疗的小鼠在同一时间段内肿瘤体积增长了11倍以上。
此外,该药物的功效也在6种胰腺癌细胞系和另外5种患者来源异种移植肿瘤模型中也得到证明。在所有细胞系和模型中,LP-184导致癌细胞和肿瘤细胞生长的显著减少;IC50在45 nM到270 nM范围内。
Lantern Pharma总裁兼首席执行官Panna Sharma在一份新闻稿中表示,LP-184获得孤儿药称号是一项重要成就。胰腺癌极具毁灭性,患者从已有治疗选择的获益非常有限,推动开创性研究将能够帮助更多的患者。
Lantern Pharma声称他们已经开始讨论该药物人体临床试验的设计。