近日，美国FDA批准了Nivolumab作为辅助疗法，治疗根治性手术后复发风险高的尿路上皮癌患者，对患者既往新辅助化疗的情况、淋巴结受累情况及PD-L1的状态不做要求。
这是FDA批准的治疗高风险尿路上皮癌患者的头款辅助治疗。
获批依据：
Nivolumab治疗这类患者的有效性在CHECKMATE-274试验中进行了评估。这是一项随机双盲安慰剂对照的试验，纳入的患者为复发风险高、且处于根治性手术后120天以内的膀胱或上尿路（肾盂或输尿管）尿路上皮癌患者。
患者按1:1的比例被随机分为两组，一组接受每2周接受一次240mg Nivolumab静脉输注治疗，另一组接受安慰剂治疗，治疗至多持续1年，直到疾病复发或出现不可耐受的副作用。
研究的主要有效性终点是意向治疗人群和PD-L1≥1%的患者无病生存期。所谓无病生存期是指出现头一次复发或死亡的时间，复发包括局部泌尿道复发，局部非泌尿道复发，或远处转移。
结果显示，在意向治疗人群中，Nivolumab组的中位无病生存期为20.8个月，安慰剂组为10.8个月，提高了近一倍。也意味着Nivolumab将患者的疾病复发或死亡风险降低了30%。
而在PD-L1≥1%的患者中，Nivolumab组的中位无进展生存期数据还没得到，而安慰剂组为8.4个月，这意味着Nivolumab将患者的疾病复发或死亡风险降低了45%。
接受Nivolumab治疗的患者常见副作用为皮疹、疲劳、腹泻、瘙痒、肌骨痛和尿路感染。
根据FDA官网显示，Nivolumab辅助治疗尿路上皮癌的推荐剂量为每两周240mg，或每4周480mg。
