近日，美国FDA批准了ivosidenib（Tibsovo）治疗局部晚期或转移性的IDH1突变胆管癌成年患者，患者既往接受过治疗。
据ivosidenib的开发商表示，这是头一款针对这类患者的靶向疗法。
获批依据：
早在2019年5月，ivosidenib已经获批治疗IDH-1突变的急性髓系白血病患者。此次批准治疗胆管癌是基于3期ClarIDHy研究的发现，该研究显示，ivosidenib显著改善了胆管癌患者的无进展生存期。
这项研究招募了187名既往接受过治疗的IDH1突变胆管癌患者，这些患者被随机分为两组，一组接受口服ivosidenib治疗，一组接受安慰剂治疗。安慰剂组的患者如果疾病进展可以转而接受ivosidenib治疗。
试验的主要终点就是患者的无疾病进展生存期。
有效性和安全性：
试验结果显示：安慰剂组的中位无进展生存期为1.4个月，而ivosidenib组为2.7个月。此外，ivosidenib组有32%的患者在6个月时疾病仍没有进展，有22%的患者在12个月时疾病仍没有进展，而安慰剂组的患者在6个月时就已经全部进展了。
在总生存数据上，ivosidenib组的数据也更好，中位总生存为10.3个月，而安慰剂组为7.5个月。此外，试验证明ivosidenib可以保持患者入组时的身体功能。
在安全性方面，ivosidenib常见的治疗副作用包括恶心、腹泻、疲劳、腹痛、咳嗽、食欲下降、腹水、呕吐和贫血。
