一项随机试验显示，在恶性嗜铬细胞瘤和副神经节瘤中，舒尼替尼将患者的无进展生存期延长了5个月以上。
这一重磅结果来自FIRSTMAPPP试验，这是恶性嗜铬细胞瘤和副神经节瘤的头一个随机试验，结果公布在2021年欧洲肿瘤内科学会年会上。
“这一结果具有改变临床实践的意义，舒尼替尼成为了这类患者的新选择，在恶性嗜铬细胞瘤和副神经节瘤中具有强有力的抗肿瘤活性。依据这些结果，新指南也许会考虑将舒尼替尼作为这类患者的一线疗法。”研究者说道。
研究详情
恶性嗜铬细胞瘤和副神经节瘤是一种非常罕见的神经内分泌肿瘤，每年的发病率不到百万分之一。
在为期八年的研究中，FIRSTMAPPP试验从欧洲4个国家的15个医疗中心招募到了78名进展性恶性嗜铬细胞瘤和副神经节瘤患者。患者的平均年龄为53岁，59%为男性。
受试者被随机分为两组，一组接受舒尼替尼治疗，一组接受安慰剂治疗。
结果显示，舒尼替尼组12个月的无进展生存率达到35.9%，也就是39名患者中有14名患者，在至少一年的时间里肿瘤都没有进展。而安慰剂组仅18.9%的患者没有进展。
舒尼替尼组的中位无进展生存期为8.9个月，而安慰剂组为3.6个月。
安全性和有效性
“这是一个有力的结果，舒尼替尼组的12个月无进展生存率是安慰剂组的近两倍”，曼彻斯特大学的研究者评价道，“我们目前使用的治疗晚期嗜铬细胞瘤和副神经节瘤的疗法，都没有经过随机临床试验证明过。这种疾病通常都是用环磷酰胺、长春新碱和达卡巴嗪的联合化疗方案，这些药都比较老了，而且毒性非常大。相比之下，舒尼替尼的耐受性更好。”
在试验中，舒尼替尼组约54%的患者出现了严重不良反应，而安慰剂组约49%的患者出现了严重不良反应，常见的不良反应有虚弱、疲劳、高血压等。
研究者称，每天37.5mg的舒尼替尼对患者来说是可以耐受的。同时特别提到，由于较高的激素水平，约2/3的嗜铬细胞瘤和副神经节瘤患者都会有高血压，而因舒尼替尼引起的高血压是可以控制的。
