美国丹娜法伯癌症研究院发表的一项研究显示：对于携带一种罕见突变的高度恶性脑肿瘤患者来说，两种靶向药联合，可以带来意想不到的临床有效性。
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在45名难治的高级别脑胶质瘤患者中，这两种药物联合使得1/3的患者肿瘤至少缩小50%，包括侵袭性很强的胶质母细胞瘤。
这些患者都携带一种基因突变：BRAF v600E突变。在高级别脑胶质瘤中，只有约2%-3%的患者有这一突变，而在低级别胶质瘤中，有高达60%的患者可能有这一突变。
这项研究中用到的药物就是dabrafenib和trametinib。两款药物都靶向MAPK通路的蛋白，这一蛋白质信号链是细胞生长的开关，有可能一直卡在“开启”的位置，引起细胞不受控制的生长，从而导致肿瘤。
而BRAF蛋白是一种生长信号蛋白激酶，在调节MAPK信号通路中发挥作用。BRAF V600E突变会通过激活MAPK造成细胞生长失控，发展成肿瘤。
“这是靶向疗法头一次在临床试验中对胶质母细胞瘤展现出疗效。”该研究的作者、丹娜法伯癌症研究院神经肿瘤中心主任Patrick Wen说道。当前胶质母细胞瘤的主要治疗化疗，带来的缓解率不会超过5%，而在这一研究中，双药联合带来了33%的缓解率。对于年纪低于40岁的，缓解率则更高一点，为40%。
在13名低级别脑胶质瘤患者，有9人客观缓解，缓解率高达69%；3名患者达到完全缓解，也就是肿瘤在影像扫描中看不到了；12名患者肿瘤部分缩小。患者虽然没有被治愈，但是治疗有效的患者疗效十分持久。
其中一项评估方法得出中位缓解持续时间为13.6个月，而另一项评估方法得出中位缓解持续时间为36.9个月。
这项研究叫做ROAR研究，是一项2期研究，从2014年开始在13个国家的27个社区和学术癌症中心招募患者。这项研究是一种“篮子”试验，招募的患者都有BRAF v600E突变，肿瘤类型多种多样，包括甲状腺癌和胆管癌、胃肠道间质瘤、多发性骨髓瘤、高级别和低级别脑胶质瘤等。
尽管这一组合疗法仅对V600E突变的肿瘤有效，但是研究者称这一结果非常有意义，因为过去人们都认为胶质母细胞瘤不会有任何靶向疗法。同时研究者也认为胶质瘤中还存在其他靶点有药可用。
