导读
美国FDA批准了迄今为止头一款针对特定突变血液肿瘤患者的靶向药pemigatinib，研究结果显示，这一药物使79%的患者肿瘤完全消失！
获批依据
此次批准是基于一项FIGHT-203试验2期研究的数据，这是一项多中心、开放标签试验，美国MD安德森癌症中心、妙佑医疗国际等机构都参与了该试验。
试验共纳入28名FGFR1重排的复发或难治髓系及淋系肿瘤患者，这些患者在异体造血干细胞移植或改善病情的相关治疗后复发，或者不适合这些治疗。
入组患者每天口服一次12.5mg的pemigatinib，21天为一个周期，可以连续服用，也可以服药14天再停药7天，直到疾病进展或出现不可接受的毒副作用，或者直到患者可以接受异体造血干细胞移植。
研究结果显示：
入组的28名患者中，79%的患者肿瘤完全消失； 在18名疾病累及骨髓伴或不伴有髓外病灶的慢性期患者中，78%的患者肿瘤完全消失； 4名骨髓急性期伴或不伴髓外病灶的患者中，2名患者肿瘤完全消失； 3名只有髓外疾病的患者中，1名肿瘤完全消失。
“肿瘤完全消失的患者比例如此之高，对于这些患者来说具有非常重要的临床意义，尤其是在当前的一线治疗方案对这些患者疗效不佳的情况下。”该研究的首席研究员、MD安德森癌症中心的Srdan Verstovsek说道。
安全性和副作用
在安全性方面，治疗常见的副作用包括高磷血症、指甲毒性、脱发、口腔炎、腹泻、干眼症、疲劳、皮疹、腹痛、贫血、便秘、口干等。
来源：
本文编译自Medscape官网2022年8月26日发布的《FDA OKs First Targeted Agent, Pemigatinib (Pemazyre), to Treat Myeloid/Lymphoid Neoplasms》一文，原文链接：
https://www.medscape.com/viewarticle/979837?src=
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