BEA-17获FDA授予孤儿药称号，用于治疗胶质母细胞瘤-盛诺一家

导读

近日，FDA授予了一款名为BEA-17的前沿药物孤儿药称号，用于治疗胶质母细胞瘤。

来源：摄图网

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BEA-17是表观遗传酶LSD1及其辅因子CoREST的同类首创非PROTAC小分子靶向降解剂。LSD的过表达参与了多种癌症的发病机制，其中包括胶质母细胞瘤。到目前为止，尚无针对这种酶的获批疗法出现。

“FDA授予BEA-17孤儿药称号，是一个重要里程碑。对于胶质母细胞瘤这类破坏性脑肿瘤，前沿新疗法具有重大需求，”Beactica Therapeutics联合创始人兼首席执行官Per Källblad博士在一份新闻稿中说。“这将促进我们开发这种药物，我们相信BEA-17有可能成为胶质母细胞瘤患者急需的新型治疗选择。”

胶质母细胞瘤是蕞常见和强侵袭性脑肿瘤。在美国和欧洲，每年约有35，000人被诊断为胶质母细胞瘤。而患者的平均总生存期（OS）只有15个月，5年生存率仅为5%。

LSD1抑制剂目前处于临床开发阶段，且仅靶向癌细胞蛋白质上的催化结合位点，导致抗肿瘤活性有限。因此，研究人员正在研究新的替代治疗方法，比如BEA-17。

在临床前模型中，BEA-17已经显示出对几种癌症类型的免疫调节治疗有增强作用，包括标准替莫唑胺（Temodar）治疗或放疗。此外，该化合物已被证明可以增强结肠癌同系模型中免疫检查点抑制剂的活性，而LSD1抑制剂并没有这两种效果。

此外，BEA-17的药代动力学研究显示了它具有血脑屏障渗透和可口服的证据。

目前，BEA-17仍在研究阶段，尚未在全球任何地方获得批准，因为它在人类中的疗效和安全性尚未确定。

*拓展阅读：肿瘤的发生、发展与遗传物质息息相关，而BEA-17靶向的LSD1，其表达异常与众多肿瘤疾病的发生和预后有密切关系，因此目前成为已经成为抗癌药物研发的一片蓝海。现有研究正是，LSD1可调控肿瘤基因表达、促进肿瘤细胞增殖、侵袭和转移。且在肺癌、胃癌、结直肠癌、膀胱癌、食道癌、前列腺癌、肝癌和神经胶质瘤、急性粒细胞白血病等大量癌症当中高表达。

自该靶点在2004年被发现以来，相关研究就已经开始了。但目前尚未有相关的LSD抑制剂问世。因此一些研究人员开始考虑研发诸如BEA-17的新型药物来实现类似的抑制效果。

BEA-17这类药物，属于非常前沿的“分子胶”类药物，它们可以像胶水一样，把原本难以成药的靶点和能够很好治疗该靶点的蛋白质粘合在一起，实现抗癌作用。因此前景还是很好的。

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来源：

本文编译自Onclive官网2023年2月2日发表的《FDA Grants Orphan Drug Designation to BEA-17 for Glioblastoma》一文，原文链接：

https://www.onclive.com/view/fda-grants-orphan-drug-designation-to-bea-17-for-glioblastoma

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