一项临床试验的更新数据显示，小分子抑制剂Revumenib治疗急性髓系白血病效果显著，使得30%的患者肿瘤在影像上完全消退，其中，78%的患者治疗后经检测全身无任何残留癌细胞。
来源：摄图网
近日，临床试验AUGMENT-101的I期研究更新结果出炉，对于KMT2A重排或NMP1突变、复发性/难治性急性髓系白血病患者来说，Revumenib（SNDX-5613）带来了极好的疗效，并促进了后续相关移植研究的开展。
研究结果表明，在可评估的患者中，Revumenib使得30%的患者疾病完全消退，疗效平均持续时间为9.1个月。其中，78%的患者治疗后无任何残留癌细胞。
Revumenib是一种强效、选择性小分子抑制剂，能抑制menin蛋白-KMT2A相互作用，可以结合menin蛋白内的凹槽，分解KMT2A重排、NPM1突变和其他白血病亚型中的异常转录复合物。目前该药已经获得美国FDA和欧洲委员会的孤儿药认证，治疗急性髓系白血病，也获得了美国FDA的快速通道认证，治疗携带KMT2A重排或NPM1突变的复发/难治性急性白血病儿童和成人患者。AUGMENT-101试验入组了复发性/难治性KMT2A重排或NMP1突变的急性髓系白血病成人和儿童患者，试验的主要目的是确定Revumenib的安全性、耐受性和推荐的II期剂量。入组患者既往平均接受过4线治疗，包括干细胞移植和维奈克拉治疗。68%的患者存在KMT2A重排，21%的患者存在NPM1突变。试验的其他疗效数据表明，8%的患者达到疾病完全消退伴血小板不完全恢复，15%的患者达到形态学无白血病状态。总的来说，共53%的患者癌细胞大幅度消失。按基因突变细分时，KMT2A重排患者群中，共有59%的患者癌细胞大幅度消退，其中33%的患者癌细胞完全消退；NPM1突变患者群中，共有36%的患者癌细胞大幅度消失，其中21%的患者癌细胞完全消退。安全性方面，Revumenib的安全性在68例患者中进行了评估，常见的不良反应包括心电图QTc间期延长、恶心、呕吐、腹泻、味觉障碍、食欲下降、高钙血症、低钾血症等。研究者表示：“Revumenib在接受过大量治疗的复发性/难治性KMT2A和NPM1突变的急性髓系白血病患者中产生了持久的疗效，并且安全性可控。”AUGMENT-101试验在美国多家机构开展，包括MD安德森癌症中心、纪念斯隆凯特琳癌症中心、哈佛大学医学院附属丹娜法伯癌症研究院、CityofHope希望之城医学中心等，目前仍在招募患者。本文编译自onclive官网2023年2月4日发布的《Revumenib Drives Durable CR/CRh Rates in KMT2A-rearranged and NMP1-mutant AML》一文，原文链接：https://www.onclive.com/view/revumenib-drives-durable-cr-crh-rates-in-kmt2a-rearranged-and-nmp1-mutant-aml
【盛诺一家】成立于2011年，是国内领先的海外医疗咨询服务机构，至今已为7000个患者家庭提供出国就医服务，重点涵盖癌症、心脏病、罕见疾病等重疾领域。凭借专业、贴心、高效的服务，盛诺一家赢得了99%客户好评率！
📌为什么出国就医患者选择盛诺一家？
- 官方资质：与美国、日本、英国近50家TOP级医院签署官方合作协议，搭建全球医疗服务网络
- 专业可靠：咨询服务团队成员70%拥有医学背景，包括医学院博士、三甲医院医生、资深医学翻译
- 一站式服务：在全球设有15个客户服务中心，保障从国内到海外全流程、高品质的服务质量
- 客户至上：推出48小时冷静期、风险告知书、医疗费用“零加成”等措施，保障客户权益
- 专属折扣：通过本公司预约出国就医的患者，可额外申请5%–40%的医疗费用减免折扣
👉如果您或者家人需要出国看病，可拨打免费咨询热线 400-855-7089，或通过 盛诺一家官网 预约咨询！
本文为海外就医科普文章，内容仅供阅读参考，不作为任何疾病治疗的指导意见。文章由盛诺一家编译，版权归盛诺一家公司所有，转载或引用本网内容须注明“转自盛诺一家官网(www.stluciabj.cn)”字样。
