FDA授予EP0042急性髓系白血病孤儿药认定-出国看病-盛诺一家

导读

根据Ellipses Pharma发布的公告显示，FDA已授予EP0042孤儿药称号，作为已经对FLT3抑制剂产生耐药的急性髓性白血病（AML）患者的一项潜在治疗选择。（注：获得孤儿药称号，可享受临床试验成本税务减免、审批快速通道等政策扶持）

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来源：摄图网

AML（急性髓系白血病）是一种会影响人体骨髓中未成熟髓系细胞，让它们异常快速增殖，并干扰正常的血细胞生产的血癌类型。由于血细胞不足，AML患者非常容易出现贫血、感染、疲劳、体重下降、发烧、淋巴结肿大等一系列症状。

在AML当中，有一种被称为FLT3的蛋白会表达异常，它与白血病癌细胞的增殖有关。根据此原理，FLT3抑制剂可用来靶向治疗AML。目前已有多款此类药物获批。

但已经对FLT3抑制剂耐药的患者，则后续治疗前景并不乐观，患者亟需新的良好治疗选择。

在包括AML在内的一些癌细胞当中，极光激酶（Aurora kinase）参与了细胞有丝分裂，对于AML的发生、发展都起到重要作用。而EP0042，正是一种能够同时抑制极光激酶以及FLT3的新型抑制剂。

临床前研究数据表明，EP0042的双重抑制特性，可以帮助AML患者克服对FLT3抑制剂的耐药性，还可以抑制癌症发展。

目前，该药对于复发或难治性AML患者的安全性和耐受性，正在1/2期临床试验（NCT04581512）中进行评估。

“EP0042获得FDA孤儿药资格认定，证实了该药在需求远未得到满足的AML治疗领域具有潜力，”Ellipses Pharma首席执行官兼联合创始人Rajan Jethwa在一份新闻稿中表示。

“本次认定是EP0042开发过程中的一个重要里程碑，我们相信该药的早期临床数据值得继续深入研究，FDA的这一决定将帮助我们推动EP0042的研究进展，争取将它早日带给更多患者使用。”

EP0042的早期试验招募了18岁及以上的晚期AML患者。他们被要求要有足够的预期寿命和身体状况，能够完成至少1个周期的治疗。这些患者不能有未经治疗或需要治疗的脑和/或软脑膜转移，也不能有急性早幼粒细胞白血病。

该试验涉及剂量范围的部分早期数据已经在2022年ASH 年会（一个重要的血癌国际学术会议）上公布。这些数据来自于总计25名AML患者。

患者中，包括有携带FLT3突变的人，也包括野生型（无可靶向突变）的人。一些试验参与者之前曾接受过FLT3抑制剂治疗并耐药。

结果表明，EP0042具有患者可接受的安全性和耐受性。此外，研究人员注意到，几名此前接受过大量治疗的AML患者的疾病控制时间得到了延长。EP4002被观察到的常见不良反应包括中性粒细胞减少性发热、疲劳、腹泻、外周水肿、头晕等。

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来源：

本文编译自OncLive官网2023年3月15日发表的《EP0042 Wins FDA Orphan Drug Status for Acute Myeloid Leukemia》一文，原文链接：

https://www.onclive.com/view/ep0042-wins-fda-orphan-drug-status-for-acute-myeloid-leukemia

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