淋巴瘤药物Tirabrutinib获FDA授予孤儿药资格认定-出国看病-盛诺一家

导读

近日，据小野制药美国公司称，FDA已授予BTK抑制剂Tirabrutinib（ONO-4059）治疗原发性中枢神经系统淋巴瘤（PCNSL）患者的孤儿药资格认定。

注：获得孤儿药称号，可享受临床试验成本税务减免、审批快速通道等政策扶持

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来源：摄图网

“我们非常高兴Tirabrutinib被FDA授予治疗PCNSL的孤儿药资格认定，”小野制药美国公司的总裁兼首席执行官Kunihiko Ito在新闻稿中表示。“目前我们正在对新确诊或复发/难治性PCNSL患者进行该药的2期临床试验，期待试验快速推进，以便患者更早获得新的治疗选择。”

PCNSL是一种罕见且侵袭性强的“淋巴结外”非霍奇金淋巴瘤，原发局限于脑、脊髓、眼或软脑膜，且无全身肿瘤受累，病理特征类似于弥漫大B细胞淋巴瘤。

目前，美国尚没有批准专门治疗PCNSL患者的疗法，因为该领域的研究数据非常有限。虽然医学进展让新确诊的PCNSL患者经诱导治疗后的临床结局得到改善，但约20%-30%的患者对初始治疗无效。此外，高达60%的PCNSL患者蕞终会复发。因此，这类患者亟需更好的治疗选择。

Tirabrutinib是一种高效的选择性BTK抑制剂，我们先来看看它的抗癌原理：

B细胞受体（BCR）可以发出信号以调节细胞增殖和活化，促进B细胞的存活，分化和克隆扩增。在一些B细胞恶性肿瘤中，BCR信号通路起着重要作用，其中就包含有PCNSL。

基于此，能够高效、选择性抑制BCR信号的BTK抑制剂Tirabrutinib，理论上可以达到抗癌效果。

2020年3月，Tirabrutinib在日本获批用于治疗复发/难治性PCNSL。此后，该药又于2021年11月、2022年2月分别获韩国和中国台湾批准用于治疗同类患者群体。

2020年8月，该药还在日本获批用于治疗Waldenstrom巨球蛋白血症和淋巴浆细胞淋巴瘤患者。

现在，开放标签的2期PROSPECT临床试验（NCT04947319）正在评估该药对新确诊或复发/难治性PCNSL患者的安全性和有效性。试验分为A和B两个部分。

在A部分中，复发或难治性PCNSL患者将接受每天空腹口服一次Tirabrutinib，剂量为480mg，直至疾病进展或毒性不耐受。

在B部分中，小组1将接受空腹口服320mg或480mg该药，并与甲氨蝶呤/替莫唑胺/利妥昔单抗（Rituxan）联合使用。小组2将接受空腹口服替拉替尼320mg或480mg并与利妥昔单抗/甲氨蝶呤/丙卡巴肼/长春新碱诱导方案联合使用。

两个小组患者将持续治疗4个周期（28天1周期），直至疾病进展或毒性不耐受。

该研究的主要目标包括：A部分患者肿瘤缩小或消失的比例以及B部分患者的适合剂量以及肿瘤完全消失的比例，还有两部分患者的治疗不良事件（AE）发生情况。

目前，PROSPECT临床试验正在美国加利福尼亚州，佐治亚州，肯塔基州，缅因州，马萨诸塞州，密歇根州，新泽西州，俄亥俄州，田纳西州和犹他州积极招募患者，并将继续在更多地点进行。预计研究完成日期为2026年7月1日。

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来源：

本文编译自Targeted Oncology官网2023年3月23日发表的《FDA Grants ODD to Tirabrutinib for Primary Central Nervous System Lymphoma》一文，原文链接：

https://www.targetedonc.com/view/fda-grants-odd-to-tirabrutinib-for-primary-central-nervous-system-lymphoma

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