CAR-T疗法是近年来被誉为“蕞有希望治愈癌症”的一种前沿免疫疗法，它在淋巴瘤、白血病、多发性骨髓瘤等血液肿瘤中展现出了非常良好的疗效，其中一些患者因此得到治愈。近日，一项研究显示，名为GD2-CART01的新CAR-T疗法，在实体瘤——神经母细胞瘤患儿中取得重要进展。
神经母细胞瘤是一种常见的儿童癌症类型，虽然目前医学的进步已经使得更多的孩子能够成功得到治愈，但仍有许多孩子因为因它失去生命。因此，现在亟需更多的研究来找到更有效的神经母细胞瘤治疗方法。
来源：摄图网1、接受GD2-CART01治疗的27名患者，有63%的人肿瘤大幅缩小或消失，其中有9名患者肿瘤完全消失。
2、患者接受治疗后，长达30个月时仍可以在血液看到回输的免疫细胞，效果持久。3、虽然试验中的患者经历了一些严重的副作用，但总体来说并不常见，安全性还是不错的。4、研究发现，病情越轻的患者疗效越好，生存率更高，病情稳定的时间也更长。5、参与试验的患者，大多数都是晚期，且多次治疗无效后肿瘤进展的人，因此GD2-CART01属于新的“救命药”。据发表在《新英格兰医学杂志》上的一项1/2期临床试验（NCT03373097）的数据显示，新的CAR-T疗法GD2-CART01在复发或难治性高危神经母细胞瘤的儿童患者中展现了初步的抗肿瘤活性和安全性。
*注：CAR-T疗法是一种通过收集患者的T细胞，再对其进行基因改造，使其能够识别并攻击肿瘤。之后，这些改造后的T细胞会被大量扩增、回输到患者体内，帮助患者消灭癌细胞，从而达到治疗作用的一种新型疗法。该研究持续到3年时，接受GD2-CART01治疗的27名患者，有63%的人肿瘤大幅缩小或消失，其中有9名患者肿瘤完全消失。27名患者中，有26人在回输细胞后，长达30个月时仍可以在血液检测中看到改造后的免疫细胞，说明该治疗效果持久。GD2-CART01所采用的“目标靶点”是GD2，它在人体健康组织中很少，在神经母细胞瘤中则很多（高表达）。这种差异，让GD2能够成为很好的治疗靶点，药物能够专门杀癌细胞，而少对正常组织带来伤害。该试验在1期部分，招募了疾病复发或进展的患者，如果他们有了转移或者基因检测MYCN扩增，则可以进入2期研究阶段——即便经过治疗肿瘤全消失，也可以继续参与试验。共有27名患者参加了该研究，他们的平均年龄为6.7岁，都接受了GD2-CART01治疗。在入组前，所有患者都对2种或2种以上的治疗耐药且疾病进展，有的患者甚至对6种治疗耐药。治疗前，大多数患者处于晚期有远端转移的阶段（26名IV期），所以说，入组患者形势都非常不乐观。之后，每一位患者都成功定制出了自己的GD2-CART01，并用上了药。安全性结果显示，试验的1阶段患者都可承受治疗毒性，蕞常见的治疗不良事件（AE），包括头一次输注后的细胞因子释放综合征（CRS），不过其中大部分情况为1或2级，不算太严重。其他不良反应还包括皮疹、排尿困难、贫血和血小板减少症，但也不太严重。有一个患者出现了3级感染，另一个患者出现了4级脑出血。这两位是比较严重的不良事件。试验中所有患者都经历过严重的血液学不良事件；包括3级的贫血和血小板减少症，全员患者出现了4级中性粒细胞减少症，19名患者出现了4级血小板减少症。此外，7名患者出现了短暂的肝毒性反应，其中5名患者在入组前或GD2-CART01输注前已经存在肝毒性反应，随着CRS的发展而短暂恶化。所有肿瘤完全消失的患者，均是在接受GD2-CART01初次回输后实现，他们未接受其他治疗。在头一次注射后经历完全缓解的患者，其3年生存率为66%，3年无疾病生存率为50%。值得注意的是，低疾病负荷（病情不很严重）的患者生存时间显著长于高疾病负荷（病情比较严重，如骨髓被癌细胞浸润超50%）的患者。研究作者得出结论，他们的发现表明，GD2-CART01可以在一部分复发或难治性的神经母细胞瘤患者中实现根治。如果您希望了解更多全球范围各类癌症前沿癌症药物、技术或临床试验信息，又或是快速办理美国、日本、英国等医疗发达国家出国看病相关业务，请联系我们。https://www.onclive.com/view/gd2-cart01-elicits-clinical-activity-tolerability-in-pediatric-r-r-neuroblastoma
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