近5成患者肿瘤大幅缩小或消失，碾压化疗！这款强力抗癌药值得期待！-盛诺一家

摘要

近日，ASCO大会上公布了一项膀胱癌新药的临床数据结果，该药展现出了强有力的抗癌疗效，远超化疗，不仅显著改善了患者的总生存期，有效控制了疾病进展，还使近5成患者肿瘤大幅缩小或消失，将患者的死亡风险降低了3成多，安全性也良好可控。

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关键信息如下：

1.这款新药针对的是具有FGFR基因突变的转移性尿路上皮癌患者，这类患者的预后通常很差，试验数据表明，该疗法能有效改善这类患者的预后，大大降低患者的死亡风险。

2.这款新药与PD-1药物联用，对膀胱癌患者同样展示出了良好疗效，试验中有多名患者接受联合治疗后肿瘤完全消失。

3.这款新药还在多达16种实体瘤中展现出了临床活性，潜力巨大，后续研究数据结果非常值得期待。

研究详情

（专业人士阅读）

近日，杨森（Janssen）制药公司公布了其新药BALVERSA的临床试验数据结果：在转移性或不可切除的具有FGFR基因突变的尿路上皮癌患者中，与化疗相比，BALVERSA显著改善了患者的总生存期，接受BALVERSA治疗的患者的平均总生存期比化疗提高了4个多月，同时将患者的死亡风险降低了36%。

研究结果在2023年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上进行了公布。

关于尿路上皮癌

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大约五分之一(20%)的转移性尿路上皮癌患者具有FGFR基因改变。这种突变可能会促进肿瘤细胞的生长和存活。这类患者的预后非常差，IV期转移性膀胱癌患者的五年生存率仅为8%。

关于BALVERSA

BALVERSA是一种每日一次的口服FGFR激酶抑制剂，已于2019年获得美国FDA的加速批准，作为具有易感FGFR3或FGFR2基因改变的局部晚期或转移性尿路上皮癌患者的靶向治疗，患者需至少接受过一种含铂化疗（包括在12个月内进行过新辅助或辅助含铂化疗），化疗期间或化疗后疾病进展。

关于THOR研究

本次ASCO大会上公布的数据结果为THOR试验3期研究队列1的中期分析结果。

THOR（NCT03390504）试验是一项评估BALVERSA有效性和安全性的随机、开放标签、多中心的3期研究，主要评估了BALVERSA与标准化疗对转移性或不可切除尿路上皮癌患者的治疗效果，患者需要具有特定的成纤维细胞生长因子受体（FGFR）基因突变，并且之前接受过抗PD-1/PD-L1治疗。

队列1的中期分析结果包括266名患者的数据，其中136名患者被随机分配到BALVERSA治疗组，130名患者被随机分配到化疗组。平均随访时间为15.9个月。

结果显示：

BALVERSA组患者的总生存期为12.1个月，化疗组患者为7.8个月，患者的总生存期延长了4.3个月。
BALVERSA组患者的平均无进展生存期也有所改善。BALVERSA组为5.6个月，化疗组为2.7个月。
BALVERSA组患者的客观缓解率也显著高于化疗组。BALVERSA组为45.6%，即有近一半的患者肿瘤大幅缩小或消失，而化疗组这一数据为11.5%。

安全性方面，试验中观察到的BALVERSA的安全性与此前基本一致，安全性较为良好。

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关于NORSE研究

在ASCO大会上，还介绍了BALVERSA第2阶段NORSE研究的相关数据情况。

NORSE研究主要评估了BALVERSA和Cetrelimab（西利单抗，PD-1药物）联合治疗的蕞终结果。

NORSE（NCT03473743）是一项开放标签、1b/2期多中心研究，主要评估了BALVERSA联合Cetrelimab治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌患者以及具有FGFR3或FGFR2基因改变的患者的疗效。

研究结果证明：BALVERSA无论是作为单药治疗，还是与Cetrelimab联用，作为不适合接受标准化疗且具有FGFR突变的转移性尿路上皮癌患者的一线治疗，均表现出了良好的临床疗效。

BALVERSA＋Cetrelimab联合治疗组患者的客观缓解率为54.5%，单药治疗组为44.2%，并且患者的耐受性良好。在联合治疗组中，有6名患者获得了完全缓解，单药治疗组中有1名患者获得了完全缓解。联合治疗组患者的平均无进展生存期为11.0个月，单药治疗组为5.6个月。

关于RAGNAR研究

在ASCO大会上，还介绍了评估BALVERSA疗效和安全性的第2阶段RAGNAR的研究结果。

RAGNAR（NCT04083976）是一项2期临床试验，主要评估了BALVERSA在具有FGFR突变的晚期或转移性实体瘤患者中的疗效和安全性，包括胆管癌、神经胶质瘤、乳腺癌、胰腺癌、非小细胞肺癌、结直肠癌、子宫内膜癌、食道癌、唾液腺癌、卵巢癌、十二指肠癌等。

在平均随访17.9个月时，BALVERSA治疗表现出了良好的临床疗效，客观缓解率为30%。

试验中，BALVERSA共在多达16种不同的肿瘤中观察到了临床活性。在64名肿瘤缓解的患者中，有3%的患者肿瘤全消失，27%的患者肿瘤大幅缩小。

参考资料：

https://www.janssen.com/janssen-announces-balversar-erdafitinib-improved-overall-survival-versus-chemotherapy-patients