全球头款获批上市！美国FDA批准新药Momelotinib治疗骨髓纤维化-出国看病-盛诺一家

摘要

美国食品和药物管理局（FDA）批准全球头款药物，用于治疗患有贫血的骨髓纤维化成年患者。多数骨髓纤维化患者在确诊或疾病进展过程中会患有贫血，这类患者的治疗选择十分有限。临床试验表明，Momelotinib可帮助患者缓解骨髓纤维化的多种主要症状，疗效显著！

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关键信息如下：

1.Momelotinib是目前全球头一款获批上市的药物，用于治疗患有贫血的骨髓纤维化成年患者，无论患者先前是否接受过治疗，都可以使用，能大大满足这类患者急需的治疗需求。

2.Momelotinib每日只需口服一次，便能帮助患者缓解骨髓纤维化导致的贫血、脾脏肿大和各种全身症状等，疗效十分显著。

研究详情

（专业人士阅读）

美国食品和药物管理局（FDA）已批准Momelotinib，用于治疗患有贫血的中度或高风险骨髓纤维化成年患者，包括原发性骨髓纤维化或继发性骨髓纤维化。

骨髓纤维化是一种什么病？

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骨髓纤维化是一种比较罕见的血液系统疾病，可能导致：严重的血细胞计数减少，包括贫血和血小板减少症；全身症状，如疲劳、夜间盗汗和骨痛；脾脏肿大等。

大约有40%的患者在确诊时患有中度到重度贫血，几乎所有患者都会在疾病进展过程中患有贫血。患有贫血的骨髓纤维化患者的治疗选择十分有限。这些患者通常需要输血。超过30%的患者会因贫血而中断治疗。依赖输血的患者通常预后不佳，生存期大大缩短。

关于Momelotinib

Momelotinib是一种每日口服一次的JAK1/JAK2和ACVR1（活性素A受体类型1）抑制剂。

不同于其他药物的作用机制，Momelotinib可抑制三个关键信号通路：JAK1、JAK2和ACVR1。抑制JAK1和JAK2可以改善骨髓纤维化患者的全身症状和脾脏肿大。抑制ACVR1可降低骨髓纤维化患者中升高的肝素水平，从而有助于缓解贫血。

截至目前，Momelotinib是全球头一款获批治疗伴有贫血的骨髓纤维化药物，无论患者先前是否接受过治疗，都可以使用。Momelotinib可缓解该病的关键症状：贫血、全身症状和脾脏肿大等。

Momelotinib获批依据

美国FDA批准Momelotinib基于3期试验MOMENTUM的数据结果及3期试验SIMPLIFY-1中成年贫血骨髓纤维化患者的数据结果支持。

MOMENTUM是一项全球、多中心、随机、双盲、3期临床试验，旨在评估Momelotinib与Danyzol对已接受过JAK抑制剂治疗的骨髓纤维化患者的疗效和安全性，这些患者患有贫血且症状明显。试验目前已经达到了所有主要终点和关键次要终点。

研究结果表明：与接受Danyzol治疗相比，接受Momelotinib治疗的患者，疗效更好。数据显示，Momelotinib治疗组中24周治疗期内不需要输血的患者比例为35%，Danyzol治疗组中这一比例为17%。

毫无疑问，该药能让患者摆脱长期输血治疗的困境，显著改善生活质量。

接受Momelotinib治疗的蕞常见不良反应包括血小板减少症、出血、细菌感染、疲劳、头晕、腹泻和恶心。

来源：

[1]https://www.gsk.com/en-gb/media/press-releases/ojjaara-momelotinib-approved-in-the-us-as-the-first-and-only-treatment-indicated-for-myelofibrosis-patients-with-anaemia/

[2]https://www.onclive.com/view/fda-approves-momelotinib-for-myelofibrosis-with-anemia

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