近日，美国食品药品监督管理局（FDA）授予美国新药Tovorafenib优先审评资格，用于治疗低级别胶质瘤儿童患者。在临床试验中，Tovorafenib使得93%的患者受益，并且副作用轻微。
1.在69名携带BRAF突变的低级别胶质瘤儿童患者中，Tovorafenib使得67%的患者肿瘤大幅度缩小，其中17%的患者肿瘤完全消失。26%的患者疾病稳定，没有进一步加重。2.Tovorafenib的疗效平均持续时长为16.6个月。3.Tovorafenib的安全性良好，副作用轻微。近日，美国食品药品监督管理局（FDA）授予美国生物制药公司Day One?Biopharmaceuticals研发的新药Tovorafenib（DAY101）优先审评资格，用于治疗复发或进展的低级别胶质瘤儿童患者。
注：美国食品药品监督管理局（FDA）审评一个药物常规需要一年，优先审评则只需要半年，一般是针对特别有前景的药物才进行优先审评。Tovorafenib正是如此。2期FIREFLY-1试验结果显示：在69名携带BRAF突变的复发或进展性低级别胶质瘤儿童患者中，Tovorafenib单药治疗使得67%的患者肿瘤大幅度缩小，其中17%的患者肿瘤完全消失。除此之外，还有26%的患者疾病稳定，没有进一步加重，因此总的临床获益率为93%。疗效平均持续时长为16.6个月。在优先审评下，预计美国FDA会在2024年4月30日前做出是否批准的决定。FIREFLY-1试验是一项2期、多中心、开放标签研究，旨在评估Tovorafenib在携带BRAF突变的复发或进展的低级别胶质瘤患者中的安全性和有效性，招募的患者年龄为6个月至25岁。此外，该研究还包括一组针对局部晚期或转移性实体瘤儿童患者的治疗组。低级别胶质瘤患者需要既往接受过至少一线全身治疗，并且影像学有疾病进展的证据。入组患者每周接受一次Tovorafenib治疗。安全性方面，Tovorafenib单药治疗耐受性良好。在可评估的患者中，大多数不良反应为1级或2级。常见的不良反应包括毛发颜色变化、疲乏、斑丘疹、皮肤干燥和痤疮样皮炎。治疗相关的实验室异常包括肌酸磷酸激酶升高、乳酸脱氢酶升高、贫血、低磷血症和天冬氨酸转氨酶升高。大多数实验室检查异常不具有临床表现，不需要临床干预或改变治疗。目前该试验仍在招募患者，开展该试验的机构包括美国的哈佛大学医学院附属丹娜法伯癌症研究院、约翰·霍普金斯医院、德克萨斯州儿童医院以及英国的大奥蒙德街儿童医院，这些医院均是盛诺一家的官方签约合作医院。[1]https://www.onclive.com/view/fda-grants-priority-review-to-tovorafenib-in-pediatric-relapsed-progressive-low-grade-glioma [2]https://www.onclive.com/view/fda-grants-priority-review-to-tovorafenib-in-pediatric-relapsed-progressive-low-grade-gliomahttps://www.clinicaltrials.gov/study/NCT04775485?term=NCT04775485&rank=1
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