为了在脑肿瘤治疗方面突破血脑屏障这一重要难题，美国约翰·霍普金斯大学医学院的研究人员正在深入探索利用一种磁共振引导下的聚焦超声技术MRgFUS，试图打开血脑屏障，帮助患者输送治疗药物，收获更好的疗效。
1.这项技术能够提供一种精准、无创的方式，深入身体的深层组织，患者无需进行手术。2.这项技术能够利用磁共振或超声成像，识别和定位需要治疗的组织，进行实时指导和有效控制，同时确认治疗效果。3.这项技术潜力很大，研究人员还在探索利用它来进行脑部消融，即对大脑中的病变组织进行破坏或清除，以及利用它来收集脑肿瘤分子，进行液体活检。长期以来，脑肿瘤治疗领域面临的重大挑战就是血脑屏障问题。血脑屏障本身能够帮助脑部屏蔽外界环境中的毒素及各种伤害，是有益的。但是，对于脑肿瘤来说，蕞大的问题是血脑屏障会阻碍药物进入脑肿瘤，超过90%的化疗药都会被阻挡。这是导致脑肿瘤药物比其他肿瘤药物数量少并且难以有效的重要原因。
同时，现有的靶向药物很多都是大分子药物，例如一些单抗类药物、抗体偶联药物等，很难穿过血脑屏障进入脑肿瘤。为了在这个问题上取得突破，美国约翰·霍普金斯大学医学院的研究人员正在深入研究利用聚焦超声技术治疗脑肿瘤。
该研究由约翰·霍普金斯大学医学院的神经外科教授Chetan Bettegowda领导。
Chetan Bettegowda医生
（来源：约翰·霍普金斯大学医学院官网）
这项技术全称为磁共振引导下的聚焦超声，也称为MRgFUS，是一项用于治疗胶质母细胞瘤等脑肿瘤和一系列神经系统疾病的新技术。Bettegowda医生也是美国头一批研究使用MRgFUS来治疗脑肿瘤、癫痫和一系列神经系统疾病的外科医生之一。美国食品药品监督管理局（FDA）已经批准MRgFUS用于治疗帕金森病等运动障碍疾病。- 聚焦超声：能提供一种精准、无创的方式，深入身体的深层组织。
- 磁共振或超声成像：能识别和定位需要治疗的组织，进行实时指导和有效控制，同时确认治疗效果。
这种技术的独特之处在于可以通过身体表面进行治疗，而无需手术。
Bettegowda医生及其团队正在研究如何利用MRgFUS技术进行脑消融。脑消融是指使用特定的技术或治疗手段对大脑中的病变组织进行破坏或清除的过程。研究团队还在测试MRgFUS技术在破坏血脑屏障方面的潜力。具体为：首先向血液中输送充满气体的气泡，再利用核磁共振成像引导的超声波能量使这些气泡膨胀和收缩。这个过程中，会对血脑屏障施加压力，使其被迫打开，长达数小时之久。在这个时间里，就可以将治疗药物输送进去。此外，利用血脑屏障打开的这段时间，研究人员试图将肿瘤释放到血液中的分子收集起来，以进行液体活检。团队研究这种诊断和检测方法已很多年，目前正在临床试验中用MRgFUS技术进行测试。
关于血脑屏障问题，在今年7月份盛诺一家“全球专家系列公益直播”第68期中，美国哈佛大学医学院附属丹娜法伯癌症研究院神经肿瘤中心主任Patrick Wen教授曾提到：
为了克服这个难题，除了现在非常火爆的超声技术，还有两种策略方法。一是通过改良药物，即在研发药物时加入一定的化学成分，帮助药物穿过血脑屏障，例如靶向药Sorafenib，就是专门设计可以穿过血脑屏障的药物。
二是使药物不通过血脑屏障，直接通过脑部组织输送至脑部肿瘤内，例如溶瘤病毒疗法、CAR-T疗法，通过体外注射的方式，直接输送至脑室的内部，就不用通过血脑屏障了，可以直达肿瘤。此外，在脑肿瘤治疗药物方面，今年备受瞩目的“明星”药Vorasidenib给广大脑肿瘤患者带来了新希望。
在今年的ASCO大会上，公布了Vorasidenib的3期关键临床试验INDIGO试验的蕞终数据结果。Vorasidenib是一款口服靶向药，主要针对的是IDH1和IDH2基因突变型2级胶质瘤患者。它有一个重要的特点就是可穿透血脑屏障，通过患者口服进入血液，随后输送至大脑，阻断IDH1和IDH2基因突变。
INDIGO试验的结果显示：Vorasidenib的疗效非常好，不仅帮助患者延缓了肿瘤复发的时间，还延缓了患者接受进一步治疗（例如放化疗）的时间。- Vorasidenib将患者疾病加重或死亡风险降低了61%。
- Vorasidenib组患者疾病稳定时长平均为27.7个月，而安慰剂组只有11.1个月。
- Vorasidenib组有更高比例的患者在18个月和24个月内不需要其他治疗，并且保持疾病稳定的比例也更高。
另外，这款药物的耐受性也非常好，试验中一些患者出现了肝部转氨酶升高的情况，但不良反应会慢慢消退，绝大部分患者对Vorasidenib都比较耐受。Vorasidenib是近20年来头一款针对低级别胶质瘤的新疗法，预计将在明年获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准上市，使广大胶质瘤患者尽快使用上。
与美国约翰·霍普金斯大学医学院同属约翰·霍普金斯医疗集团的美国约翰·霍普金斯医院和美国哈佛大学医学院附属丹娜法伯癌症研究院均是盛诺一家官方签约合作医院，如果您希望了解更多脑肿瘤等重大、复杂疾病的海外前沿研究成果、药物、疗法信息，请联系我们，盛诺一家可以为您提供专业的就医指导和全球医疗资源快速对接服务，包括预约国外权威专家一对一远程咨询、快速办理医疗签证前往海外权威医院就医等。[1]https://mp.weixin.qq.com/s/XQXp_plbGCusNCikh4ljGQ[2]https://www.onclive.com/view/vorasidenib-is-potential-first-targeted-therapy-for-low-grade-glioma
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