摘要

美国食品药品监督管理局（FDA）授予美国生物制药公司SELLAS Life Sciences的前沿药SLS009用于复发/难治性急性髓系白血病患者的快速通道认定。

快速通道认定（FTD）：是美国食品药品监督管理局（FDA）提供的一种制度，旨在促进新药的开发和审批，尤其是针对治疗严重或威胁生命的药物。该认定旨在加速这些药物的研发、审批和上市，以更迅速地满足患者的医疗需求。

来源：摄图网

关键信息如下：

1.更新的数据结果显示SLS009与靶向药Venetoclax、化疗药Vidaza联合，治疗复发/难治性急性髓系白血病患者疗效显著，8名患者中有7名患者（87.5%）病情大幅缓解。

2.截至目前，该联合疗法的安全性也很良好。

研究详情

（专业人士阅读）

美国食品药品监督管理局（FDA）授予美国生物制药公司SELLAS Life Sciences的前沿药SLS009用于复发/难治性急性髓系白血病患者的快速通道认定。

SLS009是一款新型、小分子、高度选择性CDK9抑制剂。

认定依据

一项正在进行的1/2期研究（NCT04588922）正在探讨SLS009与靶向药Venetoclax、化疗药Vidaza联合，用于复发/难治性急性髓系白血病患者的安全性和有效性。

这是一项开放标签、单臂、多中心研究，招募了复发或难治性血液恶性肿瘤患者，包括急性髓系白血病、慢性淋巴细胞白血病、小淋巴细胞淋巴瘤及淋巴瘤。

这些患者年龄≥18岁，至少有1个可测量或可评估的病变，并且先前至少接受过2线系统治疗。

具有≥10cm的大病灶、需要接受化疗、有中枢神经系统转移、原发淋巴瘤或在入组前6个月内有严重心血管疾病的患者，被排除在外。

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1期研究结果显示：

在接受SLS009单药治疗的患者中，对于曾接受Venetoclax、Vidaza治疗失败的急性髓系白血病患者，该药产生了持久的完全缓解（CR），这里的CR指患者体内的白血病细胞完全消失。此外，患者在接受治疗16个月后仍存活，并且未观察到蕞小残余疾病。表明SLS009单药治疗能给这类患者带来显著且持久的疗效。

2a期研究的急性髓系白血病患者先前需接受过包含Venetoclax的方案治疗后产生耐药或疾病复发。对于接受过Venetoclax治疗失败的患者来说，目前的治疗选择十分有限，并且这类患者的预后通常不佳，平均总生存期仅为大约2.5个月。

2a期研究中，SLS009以两个剂量进行评估：45毫克和60毫克。两个剂量队列的患者都将接受Venetoclax和Vidaza治疗。

其中60毫克队列中的患者将被随机分配到两个组中：一组患者接受每周固定一次60毫克的SLS009治疗，另一组患者接受每周固定两次30毫克的SLS009治疗。每组计划招募5-10名患者。

研究的主要终点包括安全性、耐受性、完全缓解率（CR）和反应持续时间。研究人员还将评估无事件生存期、总生存期、药代动力学和药效动力学。

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2023年10月公布的2a期研究数据显示：

在45毫克剂量队列中，共有5名患者入组并接受治疗。所有患者在数据截止日期都依然存活，4名患者目前仍在接受治疗。所有患者均在没有出现较为严重安全性问题的前提下出现了明显的抗白血病效果。其中1名患者在接受Venetoclax治疗复发后的第五个月疾病获得完全缓解（CR），即体内的白血病细胞完全消失。另一名患者目前仍然存活，并且现已接受该方案治疗到第四个月。

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2a期研究的更新数据显示：

共有9名患者接受了45毫克的SLS009联合Venetoclax、Vidaza治疗，其中8名患者（89%）目前仍存活，1名患者由于感染新冠病毒后患败血症去世。6名患者目前仍在接受治疗。
8名目前仍存活的患者随访时间为2到7个月，目前平均总生存期数据尚未达到。
8名可评估患者中，有7名患者（87.5%）在接受治疗后显示出明显的抗白血病效果，定义为骨髓中的白血病细胞数量至少减少了50%，证明该疗法效果显著。
截至目前，尚未观察到剂量限制毒性和重要的安全信号。

目前60毫克剂量队列仍在招募患者。45毫克剂量队列的进一步数据预计将于今年弟一季度公布，60毫克剂量队列的初步数据也将在今年第二季度进行评估。

编者按

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来源：

[1]https://www.onclive.com/view/fda-grants-fast-track-status-to-sls009-for-relapsed-refractory-acute-myeloid-leukemia

[2]https://www.sellaslifesciences.com/investors/news/News-Details/2024/SELLAS-Life-Sciences-Receives-FDA-Fast-Track-Designation-for-SLS009-for-Treatment-of-RelapsedRefractory-Acute-Myeloid-Leukemia-and-Provides-Updated-Data-for-Phase-2a-Study-of-SLS009-in-RelapsedRefractory-Acute-Myeloid-Leukemia-Patients/default.aspx

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美国前沿药SLS009获快速通道认定，用于复发和难治性急性髓系白血病

2.截至目前，该联合疗法的安全性也很良好。