近八成患者肿瘤大幅缩小或消失，美国肺癌前沿药Repotrectinib公布临床试验新进展-盛诺一家

摘要

近日，全球知名医学期刊《新英格兰医学杂志》（NEJM）重磅发布了全球制药公司百时美施贵宝的肺癌前沿靶向药Repotrectinib的1/2期临床试验新进展，详细阐述了该药在ROS1融合阳性非小细胞肺癌患者中的应用情况。

来源：《新英格兰医学杂志》（NEJM）官网截图

关键信息如下：

1.Repotrectinib在ROS1融合阳性非小细胞肺癌患者中效果显著，无论患者先前是否接受过ROS1 TKI（酪氨酸激酶抑制剂）治疗。

2.在先前未曾接受过ROS1 TKI（酪氨酸激酶抑制剂）治疗的ROS1融合阳性非小细胞肺癌患者中，有79%的患者接受Repotrectinib治疗后肿瘤大幅缩小或消失。

3.该药的安全性也很良好，患者出现的大多是比较轻微的副作用，适合长期使用。

研究详情

（专业人士阅读）

近日，全球知名医学期刊《新英格兰医学杂志》（NEJM）重磅发布了肺癌靶向药Repotrectinib的1/2期临床试验结果，详细阐述了该药在ROS1融合阳性非小细胞肺癌患者中的应用情况。

关于ROS1阳性非小细胞肺癌

来源：摄图网

肺癌是全球癌症死亡的主要原因，非小细胞肺癌是蕞常见的肺癌类型，约占所有诊断病例的84%。

ROS1阳性在非小细胞肺癌中十分罕见，大约只占其中的1-2%。但是ROS1阳性非小细胞肺癌患者往往更年轻，更多的是女性，并且很多是没有吸烟史的女性。对于这类患者，ROS1靶向药是优选治疗选择。

研究背景

此前获批用于治疗ROS1融合阳性非小细胞肺癌的早一代ROS1 TKIs（酪氨酸激酶抑制剂）取得了显著的临床效果，但存在会产生耐药性和颅内活性不佳的局限性。

关于Repotrectinib

Repotrectinib由美国生物制药公司Turning Point Therapeutics研发，该公司现已被全球制药巨头公司百时美施贵宝（BMS，总部位于美国）收购。

Repotrectinib的设计目的是提高治疗的持久性，并且它还具有利于穿透人脑的性质，可以增强颅内活性。

2023年11月15日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准了Repotrectinib治疗局部晚期或转移性ROS1阳性非小细胞肺癌成年患者。

Repotrectinib是第二代ROS1 TKIs（酪氨酸激酶抑制剂），对ROS1融合阳性癌症具有显著的临床活性，包括具有耐药突变的癌症，如ROS1 G2032R突变。

研究详情

TRIDENT-1试验是一项全球、多中心、开放标签的1/2期临床试验，主要评估了Repotrectinib在晚期实体瘤患者中的疗效和安全性，包括ROS1融合阳性非小细胞肺癌患者。

2期试验的主要疗效终点是客观缓解率，包括1期试验和2期试验的患者。次要终点包括反应持续时间、无进展生存期和安全性。

研究结果

基于1期试验的结果，Repotrectinib的推荐2期剂量为每日160毫克，连续14天，然后每日160毫克，分两次服用。共有426名患者接受了2期剂量治疗。

研究数据如下：

在先前未曾接受过ROS1 TKI治疗的71名ROS1融合阳性非小细胞肺癌患者中，有56名患者对治疗有反应，客观缓解率为79%，即有79%的患者肿瘤大幅缩小或消失。平均反应持续时间为34.1个月（近3年），平均无进展生存期为35.7个月（近3年）。
在先前接受过ROS1 TKI治疗但未曾接受过化疗的56名ROS1融合阳性非小细胞肺癌患者中，有21名名患者对治疗有反应，客观缓解率为38%，即有38%的患者肿瘤大幅缩小或消失。平均反应持续时间为14.8个月，平均无进展生存期为9.0个月。
在17名ROS1 G2032R突变型患者中，有10名患者对治疗有反应，客观缓解率为59%，即有59%的患者肿瘤大幅缩小或消失。

安全性方面，蕞常见的与治疗相关的不良事件是头晕（58%）、味觉障碍（50%）和感觉异常（30%）。3%的患者因不良事件中止Repotrectinib治疗。

研究结论

Repotrectinib在ROS1融合阳性非小细胞肺癌患者中表现出持久的临床活性，无论患者先前是否接受过ROS1 TKI治疗。该药的安全性也很良好，患者出现的大多是比较轻微（低级别）的副作用，适合长期使用。

编者按

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来源：

[1]https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2302299?query=featured_home

[2]https://www.onclive.com/view/fda-approves-repotrectinib-for-locally-advanced-or-metastatic-ros1-nsclc

[3]https://www.businesswire.com/news/home/20230528005015/en

文由盛诺一家原创编译，转载需经授权