近日，美国百时美施贵宝公司的CAR-T细胞疗法Liso-cel同时获得美国食品药品监督管理局（FDA）和日本厚生劳动省的优先审查，用于复发/难治性滤泡性淋巴瘤（FL）和套细胞淋巴瘤（MCL）。
1.在一项2期临床试验中，89.8%的患者接受liso-cel治疗一年后仍保持持续反应，91.3%的患者疾病未出现进展。2.在一项1期临床试验中，83.1%的患者接受liso-cel治疗后肿瘤大幅缩小或消失，72.3%的患者肿瘤完全消失。近日，CAR-T细胞疗法lisocabtagene maraleucel（简称Liso-cel；商品名Breyanzi）同时获得美国食品药品监督管理局（FDA）和日本厚生劳动省的优先审查，用于复发/难治性滤泡性淋巴瘤（FL）和套细胞淋巴瘤（MCL）。
美国食品药品监督管理局（FDA）将于2024年5月23日前对Liso-cel用于复发/难治性滤泡性淋巴瘤（FL）做出审批决定，2024年5月31日前对Liso-cel用于复发/难治性套细胞淋巴瘤（MCL）做出审批决定。
滤泡性淋巴瘤（FL）是非霍奇金淋巴瘤（NHL）中第二种常见的亚型，生长较为缓慢，大约占所有NHL病例的20%至30%。大多数FL患者确诊时年龄已经超过50岁。随着时间的推移，患者的疾病可能会经历缓解或复发。一旦复发或病情进展，治疗就会变得非常困难。
套细胞淋巴瘤（MCL）是一种比较罕见但侵袭性较强的非霍奇金淋巴瘤（NHL）亚型，大约占所有NHL病例的3%。MCL在60多岁的老年人中更常见，男性的发病率更高。在初始治疗后，大多数MCL患者通常会遭遇疾病进展或复发。研究人员表示，滤泡性淋巴瘤（FL）和套细胞淋巴瘤（MCL）患者通常在经过多次治疗后会遭遇疾病复发，Liso-cel有望为他们提供新的治疗选择。
美国食品药品监督管理局（FDA）已经优先审查了Liso-cel的补充生物制品许可申请（sBLAs），用于接受过BTKi抑制剂（主要用于治疗B细胞相关的血液和免疫系统疾病的一类药物）治疗后复发/难治性滤泡性淋巴瘤（FL）和套细胞淋巴瘤（MCL）患者。日本厚生劳动省也接受了Liso-cel用于复发/难治性滤泡性淋巴瘤（FL）的补充新药申请。这些申请得到了2期TRANSCEND FL试验和1期TRANSCEND NHL 001试验的结果支持。试验结果表明，Liso-cel显示出很有希望的完全缓解率（CRR）和持久的疗效。
美国食品药品监督管理局（FDA）和日本厚生劳动省对于Liso-cel治疗复发/难治性滤泡性淋巴瘤（FL）患者的申请，基于2期TRANSCEND FL试验的研究结果。TRANSCEND FL试验是一项全球性、开放标签、多中心、单臂2期研究，旨在评估Liso-cel治疗复发性或难治性惰性B细胞非霍奇金淋巴瘤（NHL）患者的疗效和安全性，包括滤泡性淋巴瘤（FL）和边缘区淋巴瘤患者。TRANSCEND FL试验的主要终点是客观缓解率（ORR）。次要终点包括完全缓解率（CRR）、缓解持续时间（DOR）、无进展生存期（PFS）、总生存期（OS）、不良事件（AE）和药代动力学。TRANSCEND FL试验的更新结果于2023年美国血液学年会上发布。- 在平均随访12个月时，Liso-ce的DOR为89.8%，表示在接受liso-cel治疗的患者中，有89.8%的患者在治疗一年后能够保持持续反应。
- PFS为91.3%，表示91.3%的患者在接受liso-cel治疗一年后疾病未出现进展。
在16.8个月和17.8个月的平均随访时间内，分别未达到平均缓解持续时间（DOR）和无进展生存期（PFS）。安全性方面，患者治疗后出现的蕞多的3级或更高级别的治疗相关不良事件（AE）是中性粒细胞减少，共有52%的患者出现。在5.4mg/kg治疗组中，52%的患者经历了细胞因子释放综合症（CRS），但都是比较轻微的1级或2级。17%的患者报告了神经系统不良事件，其中4%为3级。未报告4级或5级神经系统不良事件。
美国食品药品监督管理局（FDA）对于Liso-cel治疗复发/难治性套细胞淋巴瘤（MCL）的申请，基于1期TRANSCEND NHL 001试验MCL患者队列的研究结果。TRANSCEND NHL 001试验是一项开放标签、多中心、关键性、单臂、无缝设计的1期临床试验，旨在评估Liso-cel治疗复发性或难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤（NHL）患者的疗效和安全性，包括弥漫性大B细胞淋巴瘤、高级别B细胞淋巴瘤、原发性纵隔大B细胞淋巴瘤、滤泡性淋巴瘤3B级和套细胞淋巴瘤。TRANSCEND FL试验的主要终点是与治疗相关的不良事件、剂量限制毒性和客观缓解率（ORR）。次要终点包括完全缓解率（CRR）、缓解持续时间（DOR）、无进展生存期（PFS）、总生存期（OS）、与健康相关的生活质量和药代动力学。该研究显示，在经过重度治疗的患者中，Liso-cel表现出具有统计学意义和临床意义的改善，其中大多数患者实现了完全缓解。TRANSCEND NHL 001试验的更新结果于2023年12月发布。- 在平均随访16.1个月时，客观缓解率（ORR）为83.1%，表示有83.1%的患者肿瘤大幅缩小或消失。
- 完全缓解率（CRR）为72.3%，表示有72.3%的患者肿瘤完全消失。
安全性方面，患者治疗后出现的蕞多的3级或更高级别的治疗相关不良事件（AE）是中性粒细胞减少，共有56%的患者出现。61%的患者经历了细胞因子释放综合症（CRS），大多比较轻微，只有1%为3级或4级。31%的患者报告了神经系统不良事件，其中9%为3级或4级。
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