美国食品药品监督管理局（FDA）授予美国生物制药公司BioXcel Therapeutics的前沿药BXCL701，用于治疗小细胞神经内分泌癌（SCNC）型前列腺癌的快速通道认定。
注：快速通道认定（FTD）是美国食品药品监督管理局（FDA）提供的一种制度，旨在促进新药的开发和审批，尤其是针对治疗严重或威胁生命的药物。该认定旨在加速这些药物的研发、审批和上市，以更迅速地满足患者的医疗需求。
1.小细胞神经内分泌癌（SCNC）型前列腺癌是前列腺癌中一种难以治疗的亚型。2.该疗法具体为BXCL701与PD-1免疫检查点抑制剂Pembrolizumab联用。3.BXCL701是一款口服免疫激活剂，能够通过引起肿瘤微环境中的炎症反应，增强免疫系统的抗癌能力。4.临床试验中，有20%的小细胞神经内分泌癌（SCNC）型前列腺癌患者接受BXCL701治疗后肿瘤大幅缩小或消失。2月12日，美国食品药品监督管理局（FDA）授予美国生物制药公司BioXcel Therapeutics的前沿药BXCL701，用于治疗小细胞神经内分泌癌（SCNC）型前列腺癌的快速通道认定，具体为BXCL701与免疫检查点抑制剂联用，治疗在化疗过程中疾病进展，并且没有微卫星不稳定性证据的转移性小细胞神经内分泌癌（SCNC）型前列腺癌患者。
什么是小细胞神经内分泌癌（mCRPC）型前列腺癌？
在前列腺癌患者中，一部分患者会进展为转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC），此时癌症已经扩散到身体其他部位，如淋巴结、骨骼、膀胱、直肠、肝脏或肺部，代表已是晚期阶段，不再对激素治疗产生反应。而在mCRPC患者中，又有一部分患者会进展为小细胞神经内分泌癌（SCNC）。SCNC是mCRPC中一种特别难以治疗的亚型，约有20%的mCRPC患者会出现这种情况，并且这一比例正在增加。
BXCL701是一款正在研究中的口服免疫激活剂，旨在通过引起肿瘤微环境中的炎症反应来增强免疫检查点抑制剂的活性，使免疫系统更有效地检测和攻击癌细胞，通过协同效应，提高治疗效果。这种治疗策略的目的是使原本对免疫系统“冷”或不活跃的肿瘤环境变成“热”或活跃的肿瘤环境，从而使癌细胞更容易受到免疫系统的识别和攻击，提高治疗成功的可能性。此前，BXCL701已经在早期临床试验中展现出显著的潜力。目前，BXCL701正在被研究作为治疗侵袭性前列腺癌和对免疫检查点抑制剂耐药或原发性晚期实体瘤的潜在疗法。BXCL701现已被美国食品药品监督管理局（FDA）授予在小细胞神经内分泌癌（SCNC）、急性髓系白血病、胰腺癌、IIb至IV期黑色素瘤和软组织肉瘤五个适应症中的孤儿药认定。
目前一项2期临床试验（NCT03910660）正在研究BXCL701与PD-1免疫检查点抑制剂Pembrolizumab（Keytruda）联用，治疗转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者的疗效和安全性，包括小细胞神经内分泌癌（SCNC）和腺癌表型的mCRPC患者。试验的主要终点是客观缓解率（ORR）和/或前列腺特异性抗原（PSA，前列腺癌生物标志物）下降至少50%和/或循环肿瘤计数（CTC）转化（指血液中癌细胞数量的变化或转化）率。次要终点包括缓解持续时间（DOR）、无进展生存期（PFS）等。试验的第2a阶段结果在2023年泌尿生殖系统癌症研讨会上报告，数据截止日期为2023年9月6日。- 在小细胞神经内分泌癌（SCNC）亚组患者中，平均总生存期为13.6个月，12个月生存率为56.5%。
- 在腺癌亚组患者中，29名可评估患者的平均总生存期为15.5个月，12个月生存率为59%。
- 小细胞神经内分泌癌（SCNC）亚组患者的完全缓解率（CRR）为25%，意味着该治疗方案在该人群中取得了积极的治疗效果。
- 在可评估患者中，客观缓解率（ORR）为20%，即有20%的患者肿瘤大幅缩小或消失。
- 额外的结果显示，该联合疗法的平均缓解持续时间（DOR）为至少6个月。
- 在可评估前列腺特异性抗原（PSA）的患者中，有11%的患者PSA下降至少50%。
- 4名可评估循环肿瘤计数（CTC）转化率的患者中，有1名患者显示了CTC反应率，表示该患者对治疗产生了一定的生物学响应，导致循环肿瘤细胞发生了变化。
安全性方面，蕞常见的治疗相关不良事件包括疲劳（32%）、低血压（21%）、瘙痒（21%）、头晕（18%）和恶心（12%）。41%的患者经历了任何级别的免疫相关不良事件，其中7%的患者报告了3级或更高级别的不良事件。耐受性方面，18%的患者因不良事件导致终止治疗。其中18%的病例与BXCL701治疗有关，15%的病例与Pembrolizumab治疗有关。
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[1]https://www.onclive.com/view/fda-grants-fast-track-designation-to-bxcl701-for-small-cell-neuroendocrine-prostate-cancer[2]https://www.biospace.com/article/releases/bioxcel-therapeutics-receives-fda-fast-track-designation-for-bxcl701-for-treatment-of-small-cell-neuroendocrine-prostate-cancer-scnc-/?keywords=cancer[3]https://ir.bioxceltherapeutics.com/news-releases/news-release-details/bioxcel-therapeutics-reports-positive-overall-survival-results
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