美国生物制药公司Lisata Therapeutics宣布：美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其新药LSTA1，治疗骨肉瘤的孤儿药认定。
此前，LSTA1已在美国和欧洲获得治疗胰腺癌、多形性胶质母细胞瘤和骨肉瘤等实体瘤的多项认定。孤儿药一般指用于治疗罕见病的药物，一旦获得孤儿药认定，将获得一系列激励措施，以加速该药物的临床试验和获批上市。
来源：摄图网
1.骨肉瘤是一种罕见的癌症，发病率较高、早期易转移、进展迅速、预后不佳，患者急需有效的治疗选择。2.大量临床前研究数据表明，LSTA1对多种现有和新型抗癌疗法有增效作用，例如在增强胰腺癌标准化疗方面，具有良好的安全性、耐受性和抗肿瘤活性。3.目前围绕LSTA1正在开展多项临床试验，涉及转移性胰腺导管腺癌（mPDAC）、结肠癌、阑尾癌和多形性胶质母细胞瘤等多种实体瘤患者。4月9日，美国生物制药公司Lisata Therapeutics宣布：美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其新药LSTA1，治疗骨肉瘤的孤儿药认定。
骨肉瘤是一种罕见的癌症，通常在形成骨骼的成骨细胞中发生，通常发生在儿童、青少年和年轻的成人中。骨肉瘤虽然罕见，但往往发病率较高、早期易转移、进展迅速、预后不佳。
LSTA1是一种正在研究中的药物，旨在通过激活一个新的摄取途径，让共同给药或与之结合的抗癌药物更有效地渗透到实体瘤中，并在其中集聚。LSTA1还有改变肿瘤微环境的潜力，使肿瘤更容易受到免疫疗法的影响。此前大量临床前研究数据表明，LSTA1对多种现有和新型抗癌疗法有增效作用，包括化疗、免疫疗法和RNA疗法。例如在临床试验中，LSTA1已被证明在增强胰腺癌标准化疗方面，具有良好的安全性、耐受性和抗肿瘤活性。目前，Lisata公司正在努力探索LSTA1的潜力，以更有效地治疗各种实体瘤。LSTA1已经在美国和欧洲获得了治疗多种实体瘤的认定，包括：
- 在美国获得了治疗多形性胶质母细胞瘤和骨肉瘤的孤儿药认定；
- 2024年3月21日，美国食品药品监督管理局（FDA）授予LSTA1治疗罕见儿科疾病的认定。
目前围绕LSTA1正在开展多项临床试验，涉及转移性胰腺导管腺癌（mPDAC）、结肠癌、阑尾癌和多形性胶质母细胞瘤等多种实体瘤患者。在一项2期ASCEND试验（NCT05042128）中，正在评估LSTA1＋吉西他滨＋白蛋白结合型紫杉醇（Abraxane），与安慰剂＋吉西他滨＋白蛋白结合型紫杉醇（Abraxane）相比，在先前未经治疗的转移性胰腺导管腺癌（mPDAC）患者中的疗效。在一项1b/2期CENDIFOX试验（NCT05121038）中，将评估LSTA1＋新辅助FOLFIRINOX化疗方案联合或不联合帕尼单抗（Vectibix），在胰腺癌、结肠癌和阑尾癌患者中的疗效。在一项2期BOLSTER试验（NCT05712356）中，正在评估LSTA1＋标准治疗（SOC），与单独标准治疗（SOC）相比，在头颈部鳞状细胞癌、胆管癌和其他实体瘤患者中的安全性、耐受性和有效性。
盛诺一家广州高级医学顾问邓伶俐曾在盛诺一家直播中，针对肉瘤患者及家属，给出过以下几点建议：
1.当发现了肿块，首先要确诊肿块的性质，是良性还是恶性的。即便是恶性的，也不要盲目进行手术切除，因为有些患者需要在手术之前先做化疗，等肿块缩小后才能达到理想的手术切除状态。一定要多咨询不同学科专家的意见。2.一定要去有专门肉瘤中心的医院就诊，咨询专业的肉瘤专家。
3.如果针对病理结果不同医院给出了不同的意见，一定要多到几家医院做病理会诊，彻底搞清楚肉瘤的分型，再决定下一步的治疗。
4.如果经济条件允许，应尽可能地到更加权威的医院就诊，如美国的MD安德森癌症中心、纪念斯隆凯特琳癌症中心、哈佛大学医学院附属麻省总医院等，这些医院在肉瘤治疗方面经验丰富。
从发病率上来看，肉瘤在欧美国家的发病率要比亚洲高很多，因此欧美国家的治疗经验相对更丰富，并且相关临床研究更加前沿。
美国是治疗肉瘤更为先进的国家，像MD安德森癌症中心、纪念斯隆凯特琳癌症中心、哈佛大学医学院附属麻省总医院、哈佛大学医学院附属丹娜法伯癌症研究院等医院，它们都有专门的肉瘤治疗中心，针对肉瘤有质子治疗、光子治疗等各种前沿疗法。
另外，这些医院都采用多学科团队协作模式，针对肉瘤这种罕见病，往往有肉瘤科专家、放疗科专家、外科手术专家等多个科室的专家共同加入，医院会针对每一名患者的具体情况匹配专业的多学科诊疗团队，提供更为个性化的治疗，为患者争取到更好的治疗结果，获得更好的预后。
哈佛大学医学院附属丹娜法伯癌症研究院
哈佛大学医学院附属丹娜法伯癌症研究院成立于1947年，位于美国东部城市波士顿，是哈佛大学医学院教学附属癌症专科医院，集癌症的前沿研究和临床治疗于一体，在全球范围内享有盛誉。 哈佛大学医学院附属丹娜法伯癌症研究院的肉瘤中心每年接诊1000多名转诊患者。肉瘤中心的肿瘤库包含大量的样本，在各机构间共享以进行分析。
不仅如此，该中心拥有大量符合法规要求的先进基础设施，并有和美国食品药品监督管理局（FDA）合作的丰富临床试验经验，还和全球范围内的生物技术和制药行业开展合作。在过去20年，该中心对改变诸如胃肠道间质瘤、平滑肌肉瘤等许多肉瘤的治疗起到了巨大作用，推动了包括至少10种肉瘤新药的获批。[4]如果您或您的家人朋友不幸遭遇了肉瘤，急需有效的治疗方案，想要从更加权威的海外医院获得准确的诊疗信息，或者直接前往有专门肉瘤治疗中心的全球知名医院就诊，例如美国的MD安德森癌症中心、纪念斯隆凯特琳癌症中心、哈佛大学医学院附属丹娜法伯癌症研究院等，这些医院都是盛诺一家的官方签约合作医院，可以联系我们，盛诺一家可以为您提供专业的就医指导和全球医疗资源快速对接服务，包括预约国外权威专家一对一远程咨询、快速办理医疗签证前往海外权威医院就医等。[1]https://ir.lisata.com/news-releases/news-release-details/lisata-therapeutics-announces-us-fda-orphan-drug-designation-0[2]https://www.onclive.com/view/fda-grants-orphan-drug-designation-to-lsta1-in-osteosarcoma[3]https://ir.lisata.com/news-releases/news-release-details/lisata-therapeutics-announces-us-fda-rare-pediatric-disease[4]https://www.onclive.com/view/dana-farber-cancer-institute-establishes-the-david-liposarcoma-research-initiative本文由盛诺一家原创编译，转载需经授权
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