根据一项1期临床试验新公布的结果：一款新型CAR-T疗法CTX130，在晚期肾透明细胞癌（ccRCC）患者中，显示出了非常积极的抗肿瘤活性，并且毒副作用可控。1名患者仅注射1剂CTX130，便获得了完全缓解（CR），即肿瘤完全消失，并且在3年的随访中持续获得完全缓解。
此次结果在2024年美国癌症研究协会（AACR）年会上公布，该研究的主要作者、美国MD安德森癌症中心的Samer A. Srour博士在会上进行了报告。
MD安德森癌症中心的Samer A. Srour博士
（来源：OncLive网站，参考资料[1]）
1.1名患者仅接受1剂CTX130，在治疗的第3个月便获得了完全缓解（CR），即肿瘤完全消失，并且在3年的随访中持续获得完全缓解。2.在整体患者群中，有75%的患者疾病获得稳定（SD），其中1名患者在治疗1年后疾病仍保持稳定。3.该疗法的疾病控制率为81.3%，患者的平均总生存期（OS）为20.5个月。4.患者接受所有剂量水平的CTX130治疗，均未观察到任何剂量限制性毒性（DLTs），整体安全性良好可控。根据一项1期临床试验新公布的结果：一款新型CAR-T疗法CTX130，在晚期肾透明细胞癌（ccRCC）患者中，显示出了积极的抗肿瘤活性，并且毒副作用可控。1名患者获得了完全缓解（CR），即肿瘤完全消失，并且在3年的随访中持续获得完全缓解。
此次结果在2024年美国癌症研究协会（AACR）年会上公布，该研究的主要作者、美国MD安德森癌症中心的Samer A. Srour博士在会上进行了报告。研究结果同时发表在了Cancer Discovery《癌症发现》杂志上。
来源：CRISPR Therapeutics公司官网
CTX130是由瑞士基因编辑公司CRISPR Therapeutics研发的一款靶向CD70蛋白的CAR-T细胞疗法。这项临床试验在美国的多个癌症研究机构开展。CD70是一种配体蛋白，与CD27受体相互作用，共同参与调控T细胞的活化过程。在免疫系统中，CD70通常在被激活的淋巴细胞、自然杀伤细胞和成熟树突状细胞上表达，而且表达时间较短。它通过与CD27受体结合，触发一系列信号传导途径，从而控制T细胞的激活、增殖和功能。这种配体-受体相互作用对于免疫系统的正常功能至关重要，因为它有助于调节免疫细胞之间的相互作用，以确保免疫系统对外来病原体和异常细胞的适当反应。Srour博士说：“在肾癌中，异常的CD70在80%以上的患者中高度表达，这使其成为在肾癌中值得探索的理想靶点。其次，CD70的表达在肿瘤微环境中具有一些抑制性特征，可能导致疾病的侵袭和肿瘤的发生。因此，通过针对CD70进行靶向治疗，有可能产生良好的疗效。”
该试验是一项开放标签、多中心、国际、单臂、1期COBALT-RCC试验（NCT04438083），旨在研究CTX130在晚期肾透明细胞癌（ccRCC）患者中的安全性和有效性。该研究包括剂量递增部分（A部分）和队列扩展部分（B部分）。A部分的主要终点是不良反应（AE）的发生率，主要是剂量限制性毒性（DLT）。主要次要终点包括客观缓解率（ORR）、无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）。试验过程中，共有6名患者接受了第二次CTX130输注，其他患者只接受了1次CTX130输注。
- 接受首剂CTX130治疗的1名患者，在治疗的第3个月获得了完全缓解（CR），即肿瘤完全消失，并且在3年的随访中持续获得完全缓解。
- 在整体患者群中，有75%的患者疾病获得稳定（SD），其中1名患者在治疗1年后疾病仍保持稳定。
患者接受所有剂量水平的CTX130治疗，均未观察到任何剂量限制性毒性（DLTs）。此外，未出现任何肿瘤溶解综合征、溶血性淋巴组织细胞吞噬综合征、免疫效应细胞相关神经毒性综合征、移植物抗宿主病或继发性恶性肿瘤等毒副作用。在整体人群中，一半患者经历了1/2级细胞因子释放综合征（CRS），未报告3级或更高级别的CRS。4名患者发生了与CTX130治疗相关的严重不良事件，全部是细胞因子释放综合征（CRS）。与CTX130治疗无关的感染共导致3名患者出现了严重不良事件，其中1名患者出现了5级肺炎。大约30%的肾透明细胞癌（ccRCC）患者会发展为转移性疾病，并且那些在一线标准系统治疗中疾病出现进展的患者，例如抗检查点抑制剂和VEGF TKI联合治疗，后续的治疗选择十分有限。Srour博士说：“这是头一次在肾癌或其他实体瘤中，通过同种异体产品，患者获得完全缓解（CR）超过3年，希望这些结果能够引发持久的缓解并使患者获得治愈。”
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哈佛大学医学院Jerome and Nancy Kohlberg主席兼医学教授
丹娜法伯癌症研究院Lank泌尿生殖肿瘤中心主任、肾癌中心主任美国国立综合癌症网络（NCCN）肾癌临床实践指南制定者之一
临床专长：肾细胞癌、肾盂癌、膀胱癌、前列腺癌、尿路上皮癌等。Bradley McGregor 博士
哈佛大学医学院附属丹娜法伯癌症研究院Lank泌尿生殖肿瘤中心临床主任临床专长：肾癌、肾上腺皮质癌、膀胱癌、阴茎癌、前列腺癌、睾丸癌等。
Quoc-Dien Trinh 博士
百瀚和妇女医院/丹娜法伯癌症研究院前列腺癌中心联合主任哈佛大学医学院和哈佛公共卫生学院联合项目的外科和公共卫生中心“癌症与治疗效果比较”首席教授临床专长：前列腺癌、膀胱癌、肾癌、睾丸癌等微创手术/机器人手术。
Anthony V.D'Amico 博士
百瀚和妇女医院/丹娜法伯癌症研究院泌尿生殖系统放射肿瘤科主任美国国立综合癌症网络（NCCN）前列腺癌临床实践指南制定者之一临床专长：前列腺癌、膀胱癌、肾癌、睾丸癌等。
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