美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准Ojemda，用于6个月及以上的复发或难治性儿童低级别胶质瘤患者，患者携带BRAF融合或重排，或者BRAF V600突变。
Ojemda是由美国生物制药公司Day One研发的一款口服II型RAF抑制剂。1.Ojemda共取得了51%的客观缓解率，即有51%的患者肿瘤大幅缩小或消失。2.在2023年6月5日的数据截止日期，平均缓解持续时间（DOR）为13.8个月。3.对于携带BRAF融合或重排的患者，Ojemda共取得了52%的客观缓解率，即有52%的患者肿瘤大幅缩小或消失。4.对于携带BRAF V600突变的患者，Ojemda共取得了50%的客观缓解率，即有50%的患者肿瘤大幅缩小或消失。2024年4月23日，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准Ojemda（tovorafenib），用于6个月及以上的复发或难治性儿童低级别胶质瘤患者，患者携带BRAF融合或重排，或者BRAF V600突变。
Ojemda成为头一款获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准的、用于携带BRAF融合或重排的儿童低级别胶质瘤患者的系统疗法。
儿童低级别胶质瘤是蕞常见的儿童脑肿瘤，这是一种慢性疾病，但侵袭性较强，患者可能会因为肿瘤和治疗而遭受严重的副作用，包括化疗和放疗。这些副作用可能会对他们的长期生活产生影响，包括肌肉无力、视力丧失和说话困难。同时，儿童低级别胶质瘤还具有很高的进展风险，许多患者需要长期接受治疗。虽然大多数患者可以存活下来，但对于接受手术但未实现完全切除的患者，之后的多年内需要接受重度治疗。BRAF是儿童低级别胶质瘤中蕞常见的基因突变，主要包括BRAF基因融合、重排或BRAF V600突变。在具有BRAF突变的儿童低级别胶质瘤患者中，大约有80%的患者具有BRAF融合或重排，其余20%的患者具有BRAF V600突变。
Ojemda是由美国生物制药公司Day One研发的一款口服II型RAF抑制剂。RAF激酶是一类蛋白质，参与细胞内信号传导通路，其中包括肿瘤生长所需的信号通路。Ojemda能够抑制特定类型的RAF激酶，包括突变的BRAF V600、正常的BRAF和CRAF激酶，这种作用可以减缓癌细胞的生长和扩散。Ojemda已被美国食品药品监督管理局（FDA）授予突破性疗法和罕见儿科疾病认定，用于治疗携带活化RAF变异（BRAF基因融合、重排或BRAF V600突变等）的儿童低级别胶质瘤患者。Ojemda还获得了美国食品药品监督管理局（FDA）用于治疗恶性胶质瘤患者的孤儿药认定，以及欧洲委员会授予的用于治疗胶质瘤的认定。
此次批准基于2期FIREFLY-1试验（NCT04775485）的数据支持。该试验是一项多中心、开放标签、单臂试验，共招募了137名具有BRAF基因变异的复发或难治性儿童低级别胶质瘤患者。患者的年龄为6个月至25岁，至少接受过一线治疗，疾病出现进展，至少具有一个可测量病灶。试验弟一组共招募了77名患者，主要评估Ojemda的疗效。第2组患者，主要评估Ojemda的安全性。患者每周口服一次Ojemda进行治疗，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。该研究的主要疗效终点是客观缓解率（ORR），包括完全缓解率（CR）、部分缓解率（PR）或轻微缓解率（MR）。其他疗效终点包括缓解持续时间（DOR）、安全性等。
- 治疗开始后，Ojemda的平均反应时间为5.3个月，即患者平均接受5.3个月时药物开始起效。
- Ojemda共取得了51%的客观缓解率（ORR），即有51%的患者肿瘤大幅缩小或消失。
- 部分缓解率（PR）为28%，即有28%的患者肿瘤大幅缩小。
- 轻微缓解率（MR）为11%，即有11%的患者肿瘤轻微缩小。
- 在2023年6月5日的数据截止日期，平均缓解持续时间（DOR）为13.8个月。
- 对于64名携带BRAF融合或重排的患者，Ojemda共取得了52%的客观缓解率（ORR），即有52%的患者肿瘤大幅缩小或消失。
- 对于12名携带BRAF V600突变的患者，Ojemda共取得了50%的客观缓解率（ORR），即有50%的患者肿瘤大幅缩小或消失。
- 对于45名接受过MAPK靶向治疗的患者，Ojemda共取得了49%的客观缓解率（ORR），即有49%的患者肿瘤大幅缩小或消失；对于31名未接受过MAPK靶向治疗的患者，Ojemda共取得了55%的客观缓解率（ORR），即有55%的患者肿瘤大幅缩小或消失。
在数据截止日期，66%的患者仍在接受治疗并参与研究。
蕞常见的不良反应（≥30%的患者出现）包括皮疹、头发颜色变化、疲劳、病毒感染、呕吐、头痛、出血、发热、皮肤干燥、便秘、恶心、痤疮样皮炎和上呼吸道感染。蕞常见的3级或4级实验室异常（>2%的患者出现）包括磷酸盐减少、血红蛋白减少、肌酸磷酸激酶增加、丙氨酸氨基转移酶增加、白蛋白减少、淋巴细胞减少、白细胞减少、天门冬氨酸氨基转移酶增加、钾减少和钠减少。如果您希望了解更多儿童胶质瘤等重大、复杂疾病的海外前沿研究成果、药物、疗法信息，请联系我们，盛诺一家可以为您提供专业的就医指导和全球医疗资源快速对接服务，包括预约国外权威专家一对一远程咨询、快速办理医疗签证前往海外权威医院就医等。
[1]https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-grants-accelerated-approval-tovorafenib-patients-relapsed-or-refractory-braf-altered-pediatric[2]https://ir.dayonebio.com/news-releases/news-release-details/day-ones-ojemdatm-tovorafenib-receives-us-fda-accelerated
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