治疗3个月，90%的患者肿瘤完全消失！美国膀胱癌新疗法TAR-210疗效积极-盛诺一家

摘要

根据一项1期临床试验报告的结果：美国强生公司的新型膀胱内给药系统TAR-210，对具有FGFR基因突变的高风险和中风险非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）患者，显示出非常积极的临床活性。

来源：摄图网

关键信息如下：

1.TAR-210是一种新型的膀胱内给药系统，旨在持续地在膀胱中释放靶向药Erdafitinib，每3个月施用一次。

2.在具有FGFR基因突变的高风险非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）患者中，预估的患者1年的无复发生存率为90%。

3.在具有FGFR基因突变的中风险非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）患者中，90%的患者接受TAR-210治疗3个月后肿瘤完全消失。

4.TAR-210的局部给药方式，有助于减少药物毒性，患者治疗后出现的大多数不良反应比较轻微。

研究详情

（专业人士阅读）

根据在2024年美国泌尿外科协会年会上报告的一项1期研究（NCT05316155）的结果：美国强生公司的新型膀胱内给药系统TAR-210，对具有FGFR基因突变的高风险和中风险非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）患者，显示出非常积极的临床活性。

在平均随访8.9个月时，在具有FGFR基因突变的高风险非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）患者中（共21名患者），预估的患者12个月（1年）的无复发生存率为90%。21名患者中，只有2名患者出现了复发。患者接受不同剂量水平的TAR-210治疗，效果无差异。

在具有FGFR基因突变的中风险非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）患者中（共31名患者），12周（3个月）的完全缓解（CR）率为90%，即有90%的患者接受TAR-210治疗3个月后肿瘤完全消失，所有患者均有临床反应。完全缓解（CR）率在各剂量水平上保持一致。86%的患者在数据截止日期时持续缓解。患者6个月和9个月的持续反应率分别为100%和89%。

关于TAR-210

TAR-210是一种通过膀胱内给药的系统，其中包含了靶向药Erdafitinib（商品名Balversa）。

Erdafitinib是由美国杨森（Janssen）制药公司研发的一款口服、选择性FGFR酪氨酸激酶抑制剂。

来源：摄图网

2024年1月19日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Erdafitinib用于易感FGFR3基因变异的局部晚期或转移性尿路上皮癌成人患者，这些患者至少接受过1线全身治疗后疾病进展，并且需要通过美国食品药品监督管理局（FDA）批准的检测设备来确定其FGFR3状态。

西班牙巴塞罗那医院临床医师Antoni Vilaseca Cabo在数据报告中表示：“尽管目前非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）患者有可用的治疗选择，但复发率很高，患者急需有效的新疗法。大约50%-80%的NMIBC患者具有FGFR基因突变，可能会促使正常细胞转变为癌细胞，并推动癌细胞的增殖和扩散。Erdafitinib是一种选择性的泛FGFR酪氨酸激酶抑制剂，TAR-210是一种新型的目标释放系统，旨在持续地在膀胱中释放Erdafitinib，每3个月一次。”

研究详情

此次TAR-210的头一次人体临床试验，主要招募了具有FGFR基因突变的非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）患者。

队列1的患者为高风险复发性疾病，高级别Ta/T1，仅有乳头性肿瘤，无原位癌。患者接受了卡介苗治疗，未进行根治性膀胱切除术，并在治疗前进行了完整切除所有可见病变的经尿道膀胱肿瘤切除术（TURBT）。

队列3的患者为中风险复发性疾病，低级别Ta/T1，治疗前患者有目标病变。

两个队列的患者在剂量递增阶段接受了每天约2mg或4mg的TAR-210治疗，设备每3个月更换一次。在第2部分剂量扩展阶段，两个剂量水平均得到扩展。每3个月评估一次反应，如果队列1的患者无复发或队列3的患者出现完全缓解（CR），则治疗持续1年。

该研究的主要终点是安全性。次要终点包括无复发生存期、完全缓解（CR）持续时间和完全缓解（CR）率等。

安全性

患者出现的大多数不良事件（AE）为1级或2级下泌尿道事件，可能包括尿道疼痛、排尿困难、尿频、尿急、尿道炎症等。

在总体安全人群中（共64名患者），大多数患者（84%）至少出现了1种任何级别的不良事件（AE）。

47%的患者出现了任何级别的与治疗相关的不良事件（TRAE）。任何级别的TRAE包括血尿（28%）、排尿困难（19%）、尿急（13%）和尿路感染（8%）。22%的患者出现了2级或更高级别的TRAE。

研究中未报告剂量限制性毒性。

2名患者因TRAE中断治疗，2名患者出现了严重的TRAE，1名患者为肾盂肾炎和败血症，另一名患者为尿路感染和败血症。

Vilaseca Cabo医师指出：“TAR-210作为一种给药系统，使得Erdafitinib在尿液中的浓度较高，而在血液中的浓度较低。这种局部给药方式有助于减少Erdafitinib对整个机体的毒性，使得药物更安全地用于治疗。”

基于此次1期研究的积极结果，美国强生公司已经启动了3期MoonRISe-1研究（NCT06319820）。

编者按

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来源：

[1]https://www.onclive.com/view/tar-210-demonstrates-preliminary-efficacy-in-fgfr-altered-non-muscle-invasive-bladder-cancer

[2]https://classic.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05316155

[3]https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-erdafitinib-locally-advanced-or-metastatic-urothelial-carcinoma

本文由盛诺一家原创编译，转载需经授权