美国CAR-T疗法Breyanzi获批，用于滤泡性淋巴瘤患者-出国看病-盛诺一家

摘要

美国百时美施贵宝公司的CAR-T疗法Breyanzi，获美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准，用于接受过两种或两种以上系统治疗的复发或难治性滤泡性淋巴瘤成人患者。

来源：摄图网

关键信息如下：

1.在2期试验中，Breyanzi取得了95.7%的客观缓解率（ORR），即有95.7%的患者肿瘤大幅缩小或消失。

2.在平均随访16.8个月时，患者的平均缓解持续时间（DOR）尚未达到，这表明一些患者仍在获得持续反应。

3.Breyanzi治疗的不良反应需要特别关注。

研究详情

（专业人士阅读）

2024年5月15日，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准lisocabtagene maraleucel（简称Liso-Cel，商品名Breyanzi），用于接受过两种或两种以上系统治疗的复发或难治性滤泡性淋巴瘤成人患者。

Breyanzi是由美国百时美施贵宝公司研发的一款CAR-T细胞疗法。

关于滤泡性淋巴瘤

来源：摄图网

滤泡性淋巴瘤（FL）是非霍奇金淋巴瘤（NHL）中第二种常见的形式，大约占所有非霍奇金淋巴瘤病例的20%-30%。

滤泡性淋巴瘤是由白细胞在患者的淋巴结或器官中聚集形成肿块时发展而来的，生长较为缓慢。大多数滤泡性淋巴瘤患者在确诊时年龄超过50岁。

滤泡性淋巴瘤患者通常会经历病情缓解和复发，疾病在复发或进展后更难治疗。

关于Breyanzi

Breyanzi是由美国百时美施贵宝公司研发的一种CD19定向CAR-T细胞疗法。CD19是一种存在于B淋巴细胞表面的蛋白质。

这种CAR-T疗法还包含了一个称为4-1BB共刺激区的部分，它有助于增强CAR-T细胞的增殖和持久性。

Breyanzi是从患者自己的T细胞制备而成，这些T细胞被收集并在实验室中进行基因工程改造，改造后的CAR-T细胞被重新注入患者体内。

Breyanzi已获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗大B细胞淋巴瘤成人患者，包括弥漫性大B细胞淋巴瘤、非特指型弥漫性大B细胞淋巴瘤、高级别B细胞淋巴瘤、原发性纵隔大B细胞淋巴瘤和3B级滤泡性淋巴瘤。患者为在一线化疗和免疫治疗无效或治疗后12个月内复发，或在一线化疗和免疫治疗无效或治疗后复发并且因合并症或年龄不适合造血干细胞移植，或经过2种或2种以上系统治疗后复发或难治性疾病患者。

Breyanzi不适用于原发性中枢神经系统淋巴瘤患者。

获批依据

Breyanzi的疗效在2期TRANSCEND-FL（NCT04245839）试验中进行了评估。

该试验是一项单臂、多中心、开放标签的2期试验，主要纳入的是接受过两种或两种以上系统治疗（包括抗CD20抗体和烷化剂）的复发或难治性滤泡性淋巴瘤成人患者。

患者在入组时需具备足够的骨髓功能，来接受淋巴细胞清除化疗，ECOG体能状态为1或以下（意味着患者的身体功能状态相对较好）。

患者在接受淋巴细胞清除化疗和注射Breyanzi之前，可以接受桥接治疗（指患者接受某种主要治疗之前，为了维持疾病的稳定或控制症状而进行的暂时性治疗）以控制疾病。

患者在完成淋巴细胞清除化疗后2至7天内，接受单次剂量的Breyanzi治疗。

主要疗效人群包括94名在开始治疗之前通过PET扫描呈阳性的患者，或者接受桥接治疗后通过PET扫描呈阳性的患者。

患者在预定剂量范围内接受了Breyanzi治疗。接受从开始有反应到至少9个月的随访。

该研究的主要终点是客观缓解率（ORR）。次要终点包括完全缓解（CR）率、反应持续时间（DOR）、无进展生存期（PFS）、总生存期和安全性。

研究结果

客观缓解率（ORR）为95.7%，即有95.7%的患者肿瘤大幅缩小或消失。
在平均随访16.8个月时，患者的平均缓解持续时间（DOR）尚未达到，这表明一些患者仍在获得持续反应。

安全性

蕞常见的非实验室不良反应（≥20%的患者报告）为细胞因子释放综合征（CRS）、头痛、肌肉骨骼疼痛、疲劳、便秘和发热。

注：非实验室不良反应是指治疗过程中患者可能经历的不良反应，这些反应通常不需要实验室检测来确认，可能是患者主观感受到的身体不适或症状。

由于治疗过程中存在可能威胁患者生命的严重或致命的细胞因子释放综合征（CRS）和神经毒性风险，美国食品药品监督管理局（FDA）在批准该药物时附带了风险评估和缓解策略。这意味着医生和患者需要特别关注这些潜在的严重副作用，并采取预防措施或处理方法以减轻其风险。

延伸阅读

此前根据在2023年6月举办的第17届国际恶性淋巴瘤年会上展示的TRANSCEND-FL试验数据，在已接受过3线及以上治疗的复发性/难治性滤泡性淋巴瘤患者中：

Breyanzi取得了97%的客观缓解率（ORR），即有97%的患者肿瘤大幅缩小或消失。
完全缓解（CR）率为94%，即有94%的患者肿瘤完全消失。
在治疗12个月时，81.9%的患者仍在持续反应。
在平均随访17.5个月时，平均无进展生存期（PFS）尚未达到。
12个月的无进展生存率为80.7%。

编者按

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来源：

[1]https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-grants-accelerated-approval-lisocabtagene-maraleucel-follicular-lymphoma

[2]https://www.onclive.com/view/fda-grants-accelerated-approval-to-liso-cel-for-relapsed-refractory-follicular-lymphoma

[3]https://news.bms.com/news/corporate-financial/2023/Bristol-Myers-Squibbs-Breyanzi-lisocabtagene-maraleucel-Delivers-Deep-and-Durable-Responses-in-Relapsed-or-Refractory-Follicular-Lymphoma-and-Mantle-Cell-Lymphoma-in-TRANSCEND-Clinical-Trials-Presented-at-ICML-2023/default.aspx

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