甲状腺癌靶向治疗新突破！Selpercatinib在美获批，48%患者肿瘤缓解！-盛诺一家

摘要

美国食品药品监督管理局(FDA)加速批准Selpercatinib (Retevmo)用于2岁及以上携带RET突变的晚期或转移性甲状腺癌儿童。LIBRETTO-121研究显示，该药总缓解率为48%。

来源：摄图网

关键信息如下：

1.研究显示，Selpercatinib在儿童甲状腺髓样癌患者中的总缓解率为48%。

2.在27名患者中，22%经历了严重的不良反应，常见不良反应包括腹泻（41%）、恶心（30%）和呕吐（30%），总体来说可耐受。

研究详情

（专业人士阅读）

美国食品药品监督管理局（FDA）已经加速批准了Selpercatinib（Retevmo）用于治疗：

Selpercatinib 的疗效在LIBRETTO-121（NCT03899792）1/2期研究中得到了评估。

研究结果显示：

安全数据

Selpercatinib在27名患有RET突变的晚期实体瘤的患者中进行了安全性评估。以下是不良反应（AEs）的一些数据：

22%的患者经历了严重的不良反应，如腹部感染、便秘和肺炎。

常见的不良反应包括：腹泻（41%）、恶心（30%）、呕吐（30%）、腹痛（26%）、便秘（19%）、疲劳（26%）、发烧（26%）等。

研究背景

LIBRETTO-121是一项开放标签、多队列、多中心试验，招募了患有晚期或转移性实体瘤或原发性中枢神经系统（CNS）肿瘤的儿科和年轻成人患者，这些患者在标准治疗失败后参与了研究。患者每天两次口服92mg/m2的Selpercatinib，治疗持续到疾病进展、无法耐受的毒性或满足其他停药标准为止。

什么是Selpercatinib？

Selpercatinib是一种新型靶向药，专门用于治疗特定基因突变的甲状腺癌患者。它通过抑制癌细胞中名为RET的基因突变来阻止癌细胞的生长和扩散。这种药物特别适用于那些对传统治疗方法无效的患者。

想象一下，Selpercatinib就像是一个高科技的锁匠，它能找到癌细胞的特殊锁（RET突变），然后用一把独特的钥匙（药物）来锁住它，防止癌细胞继续扩散。这样，即使是已经扩散的癌症，也有机会得到控制，患者的生活质量也有可能提高。

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来源：

https://www.onclive.com/view/fda-grants-accelerated-approval-to-selpercatinib-for-pediatric-ret-metastatic-thyroid-cancer-or-solid-tumors

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