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美国新疗法MB-106:九成病人肿瘤缩小或消失,血液肿瘤治疗迎来突破!

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作者: 盛诺一家
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引言


蕞近,欧洲血液学会(EHA)年会上发布的一项研究显示,一种叫做MB-106的美国前沿疗法,在一些患有华氏巨球蛋白血症(可视为一种淋巴瘤)或淋巴浆细胞淋巴瘤(LPL),且使用其他药物没有效果的病人身上,表现出很好的效果和安全性。

MB-106 是由 Mustang Bio 开发的,这是一家位于美国的生物制药公司。Mustang Bio 专注于针对血液癌症、实体瘤和罕见遗传疾病的细胞和基因疗法。

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来源:摄图网


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关键信息


1、MB-106让患者肿瘤缩小或消失的比例达到90%:


在10个病人中,3个病人的肿瘤完全消失,2个病人的肿瘤显著缩小,4个病人的肿瘤部分缩小,还有1个病人的病情保持稳定。


有一个肿瘤完全消失的病人已经持续31个月没有复发,并且他们的免疫球蛋白(血液中的一种蛋白质,帮助身体抵抗感染)水平迅速恢复到正常范围。


2、MB-106获得孤儿药资格和再生医学先进疗法认定:


美国食品药品监督管理局(FDA)授予MB-106两项特殊资格认定,用于治疗华氏巨球蛋白血症。


*名词解释:


孤儿药资格认定:针对罕见疾病药物的特殊审批通道,以便这些药物更快获得批准并上市。


再生医学先进疗法(RMAT)认定:用于严重疾病的创新疗法,可以获得快速审批通道(可获得加速审批)资格。

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相关患者


华氏巨球蛋白血症是一种很少见的血液病。


我们的血液里有一种叫B细胞的白细胞,它们帮助我们对抗感染。在华氏巨球蛋白血症中,这些B细胞变得不正常,开始在骨髓中大量堆积,导致血液变得很黏稠。这种黏稠的血液会引起很多健康问题,比如头晕、疲倦、视力模糊等。该病可以被视为一种非霍奇金淋巴瘤


淋巴浆细胞淋巴瘤也是一种很少见的血液病。


这种淋巴瘤和华氏巨球蛋白血症很相似,都是B细胞出了问题导致的。淋巴浆细胞淋巴瘤患者中,异常的B细胞不仅堆积在骨髓中,还可能出现在淋巴结和其他器官。这种病也会导致身体出现各种不适,比如疲倦、发烧、出汗和体重减轻。


这两类血液病的常见治疗方法有时会耐药、会失效,因此需要找到新的治疗方法。MB-106是一种新的CAR-T疗法,可能为这些耐药患者提供新的希望。


*名词解释:


CAR-T疗法:使用基因工程技术改造患者的T细胞,之后大量“复制”并回输患者体内的前沿疗法,该疗法可帮助T细胞获得能够识别并杀死特定癌细胞的能力。


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更多详情


MB-106是第三代的CAR-T疗法,它能专门攻击癌细胞表面的CD20蛋白。这种疗法在临床试验中招募了很多不同类型的B细胞非霍奇金淋巴瘤患者。

研究过程中,参与者在约10天内生产出大量经过基因改造后的CAR-T细胞。然后,患者接受环磷酰胺和氟达拉滨的治疗,减少白细胞数量。接着接受MB-106回输治疗。


研究数据显示,MB-106在治疗华氏巨球蛋白血症的病人中效果显著,而且安全性良好。这一疗法的出现,为那些对现有治疗无效的病人带来了新的希望和选择。


在今天,其实很多肿瘤患者都是可以治愈的,即便是晚期依然存在很多可能性!肿瘤患者需要做的,是不断提高认知、突破自己给自己设定的界限,放眼全球找到蕞好的医疗资源,争取更好的预后!


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参考来源:
https://www.onclive.com/view/mb-106-shows-early-promise-in-btki-refractory-waldenstr-m-macroglobulinemia-lpl


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