摘要
近日,美国纽约威尔康奈尔医学院干细胞移植和细胞治疗项目的血液学家/肿瘤学家Alexandra博士,介绍了一款名为Orca-T的前沿疗法,该疗法有望降低血液肿瘤(如白血病、淋巴瘤等)患者干细胞移植治疗后的抗移植物宿主病发生率以及死亡率。
关键信息
1、与环磷酰胺相比,Orca-T疗法带来的慢性抗移植物宿主病发生率、非复发死亡率更低,而且患者的总生存期也得到了提升。
2、3期临床试验(NCT05316701)正在进行中,一旦获得成功,Orca-T疗法将成为大量血液肿瘤患者移植治疗强有力的支持,帮助他们改善预后,减少痛苦。
相关患者
可能用到干细胞移植治疗的血液肿瘤患者其实很多,比如急性髓性白血病(AML)、急性淋巴细胞白血病(ALL)、慢性髓性白血病(CML)、霍奇金/非霍奇金淋巴瘤、多发性骨髓瘤(MM)、骨髓纤维化(MF)等等各类血液肿瘤患者,都可能用到该疗法。
因此,能明显改善移植后患者预后的Orca-T疗法,非常有价值,能惠及众多患者。
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干细胞移植后,患者可能出现感染、器官衰竭、抗移植物宿主病等相关并发症,严重时会带来死亡。统计显示,接受异基因干细胞移植(他人捐献)的患者中,非复发死亡率大约为10-20%,具体取决于患者的年龄、基础健康状况、此前治疗方案等因素。
其中,抗移植物宿主病的发生率并不低,慢性(移植后100天以上)并发症发生率约为30-50%,比较严重的并发症发生率约为10-20%。这类并发症可能影响患者的皮肤、眼睛、口腔、肺、肝脏等多个器官系统。
传统的移植治疗,会将超过50种不同类型的细胞一股脑地输注到患者体内,但医生没有办法控制这些细胞之间的相互作用,因此在重建患者的免疫系统过程中,会难免出现各种各样的并发症(比如抗移植物宿主病)也就很合理了。
我们将移植治疗重建患者免疫系统看成盖一栋大楼,传统的移植治疗就像安排一堆随便招聘到的工人直接去盲盖,没有规划也没有图纸。那么出来的大楼结构不稳、甚至崩塌也是可能的。
而Orca-T治疗则是有详细图纸和施工计划的工人团队,每一个工人都是精挑细选的精英,并且接受过严格培训,能把一切工作安排得井井有条,这样盖出来的大楼肯定更安全、稳固。
具体来说,Orca-T治疗将细胞分成了3个主要成分,其一是造血干细胞,其二是高度纯化的调节性T细胞,其三是常规细胞。通过在精确的时间节点,给患者注入恰当的Orca-T细胞,让它们创建一个非常理想的生存环境,顺利重建免疫系统,从而减少并发症风险。
总之,当前的研究结果表明,与传统的环磷酰胺相比,Orca-T疗法不仅减少了抗移植物宿主病的发生率,还提升了干细胞移植患者的生存期、降低了死亡率。