近日，欧洲药品管理局（EMA）已接受美国靶向药Vimseltinib用于治疗腱鞘巨细胞瘤（TGCT）的上市申请。该申请基于3期研究MOTION的数据，研究显示，Vimseltinib在治疗腱鞘巨细胞瘤方面疗效显著且副作用可控。
1.在83名接受Vimseltinib治疗的患者中，有约33名患者（占比39.76%）的肿瘤在治疗第25周显著缩小或完全消失，而在接受安慰剂的40名患者中，这一比例为0%。这一数据表明，Vimseltinib对腱鞘巨细胞瘤患者有良好的治疗效果。
*安慰剂（placebo）是一类没有任何治疗作用但也没有害处的“假药”，在临床研究中主要用于对比新药治疗数据。
2.研究显示，Vimseltinib治疗组的患者关节活动范围改善18.4%，显著高于安慰剂组的3.8%。此外，Vimseltinib组患者的关节僵硬、疼痛感等问题都有显著改善。腱鞘巨细胞瘤（Tenosynovial Giant Cell Tumor，TGCT），又称色素性绒毛结节性滑膜炎（PVNS），是一种罕见但具有侵袭性的良性软组织肿瘤。该疾病主要影响关节、滑膜、肌腱和滑囊，常见于膝关节和手指。这种病的患者，可能出现包括关节疼痛、肿胀、僵硬和活动受限。由于肿瘤的侵袭性，病情严重时可能导致关节功能障碍和不可逆的损害。TGCT的标准治疗当前有两类，其一是手术切除肿瘤，其二是药物治疗（适合不可手术切除患者）。该病好发于30-50岁青壮年，女性患者略多于男性。腱鞘巨细胞瘤（TGCT）的周围，是糟糕的“肿瘤微环境”，在这里，有大量人体免疫细胞——巨噬细胞积聚在一起。这些原本守卫人体健康的士兵，在肿瘤微环境中会“助纣为虐”，促进肿瘤生长和侵袭，导致慢性炎症、疾病恶化以及破坏人体组织，造成诸如关节肿胀和疼痛等症状。之所以会如此，主要在于一个叫CSF1的信号和一个叫CSF1R的“信号接收器”。当后者接收到CSF1信号后，就会告诉人体中的巨噬细胞前往肿瘤附近工作，进而形成巨噬积聚。Vimseltinib这种新型口服靶向药的作用，就是摧毁巨噬细胞的“信号接收器”CSF1R，让巨噬细胞不再积聚在肿瘤周围搞破坏，患者病情自然也可能得到缓解。在3期MOTION研究中，患者被分为2组，一组使用Vimseltinib，另外一组使用安慰剂。研究结果显示，Vimseltinib治疗组的患者病情得到了显著改善，而且药物的耐受性也很好。常见的副作用为眼周水肿、疲劳、面部水肿、瘙痒、头痛、乏力等。由于数据良好，Vimseltinib有望为广大腱鞘巨细胞瘤患者提供一种有效的新型治疗选择，显著改善他们的生活质量。
参考来源：
https://www.onclive.com/view/eu-approval-sought-for-vimseltinib-in-tenosynovial-giant-cell-tumor
【盛诺一家】成立于2011年，是国内领先的海外医疗咨询服务机构，至今已为7000个患者家庭提供出国就医服务，重点涵盖癌症、心脏病、罕见疾病等重疾领域。凭借专业、贴心、高效的服务，盛诺一家赢得了99%客户好评率！
📌为什么出国就医患者选择盛诺一家？
- 官方资质：与美国、日本、英国近50家TOP级医院签署官方合作协议，搭建全球医疗服务网络
- 专业可靠：咨询服务团队成员70%拥有医学背景，包括医学院博士、三甲医院医生、资深医学翻译
- 一站式服务：在全球设有15个客户服务中心，保障从国内到海外全流程、高品质的服务质量
- 客户至上：推出48小时冷静期、风险告知书、医疗费用“零加成”等措施，保障客户权益
- 专属折扣：通过本公司预约出国就医的患者，可额外申请5%–40%的医疗费用减免折扣
👉如果您或者家人需要出国看病，可拨打免费咨询热线 400-855-7089，或通过 盛诺一家官网 预约咨询！
本文为海外就医科普文章，内容仅供阅读参考，不作为任何疾病治疗的指导意见。文章由盛诺一家编译，版权归盛诺一家公司所有，转载或引用本网内容须注明“转自盛诺一家官网(www.stluciabj.cn)”字样。
