39.76%患者肿瘤大幅缩小！美国靶向药为腱鞘巨细胞瘤患者带来新希望！-盛诺一家

摘要

近日，欧洲药品管理局（EMA）已接受美国靶向药Vimseltinib用于治疗腱鞘巨细胞瘤（TGCT）的上市申请。该申请基于3期研究MOTION的数据，研究显示，Vimseltinib在治疗腱鞘巨细胞瘤方面疗效显著且副作用可控。

关键信息

1.在83名接受Vimseltinib治疗的患者中，有约33名患者（占比39.76%）的肿瘤在治疗第25周显著缩小或完全消失，而在接受安慰剂的40名患者中，这一比例为0%。这一数据表明，Vimseltinib对腱鞘巨细胞瘤患者有良好的治疗效果。

*安慰剂（placebo）是一类没有任何治疗作用但也没有害处的“假药”，在临床研究中主要用于对比新药治疗数据。

2.研究显示，Vimseltinib治疗组的患者关节活动范围改善18.4%，显著高于安慰剂组的3.8%。此外，Vimseltinib组患者的关节僵硬、疼痛感等问题都有显著改善。

相关患者

腱鞘巨细胞瘤（Tenosynovial Giant Cell Tumor，TGCT），又称色素性绒毛结节性滑膜炎（PVNS），是一种罕见但具有侵袭性的良性软组织肿瘤。该疾病主要影响关节、滑膜、肌腱和滑囊，常见于膝关节和手指。

这种病的患者，可能出现包括关节疼痛、肿胀、僵硬和活动受限。由于肿瘤的侵袭性，病情严重时可能导致关节功能障碍和不可逆的损害。

TGCT的标准治疗当前有两类，其一是手术切除肿瘤，其二是药物治疗（适合不可手术切除患者）。

该病好发于30-50岁青壮年，女性患者略多于男性。

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腱鞘巨细胞瘤（TGCT）的周围，是糟糕的“肿瘤微环境”，在这里，有大量人体免疫细胞——巨噬细胞积聚在一起。这些原本守卫人体健康的士兵，在肿瘤微环境中会“助纣为虐”，促进肿瘤生长和侵袭，导致慢性炎症、疾病恶化以及破坏人体组织，造成诸如关节肿胀和疼痛等症状。

之所以会如此，主要在于一个叫CSF1的信号和一个叫CSF1R的“信号接收器”。当后者接收到CSF1信号后，就会告诉人体中的巨噬细胞前往肿瘤附近工作，进而形成巨噬积聚。

Vimseltinib这种新型口服靶向药的作用，就是摧毁巨噬细胞的“信号接收器”CSF1R，让巨噬细胞不再积聚在肿瘤周围搞破坏，患者病情自然也可能得到缓解。

在3期MOTION研究中，患者被分为2组，一组使用Vimseltinib，另外一组使用安慰剂。

研究结果显示，Vimseltinib治疗组的患者病情得到了显著改善，而且药物的耐受性也很好。常见的副作用为眼周水肿、疲劳、面部水肿、瘙痒、头痛、乏力等。

由于数据良好，Vimseltinib有望为广大腱鞘巨细胞瘤患者提供一种有效的新型治疗选择，显著改善他们的生活质量。

参考来源：

https://www.onclive.com/view/eu-approval-sought-for-vimseltinib-in-tenosynovial-giant-cell-tumor