美国食品药品监督管理局（FDA）授予新型溶瘤病毒疗法CF33-hNIS（Vaxinia）用于治疗胆管癌的孤儿药资格。该疗法由澳大利亚Imugene公司开发。
在围绕CF33-hNIS开展的1期试验中：
接受CF33-hNIS单药治疗的患者，客观缓解率（ORR）为14%，即有14%的患者肿瘤显著缩小或完全消失。
疾病控制率为86%。
1名胆管癌患者达到了免疫学完全缓解（指在接受免疫治疗后，患者的癌症通过影像学检查或其他检测手段，已经完全消失，但不等于治愈），并在1年后没有复发。
1名胆管癌患者的病情保持稳定至少5个月。
CF33-hNIS单药治疗的安全性和耐受性良好。
关于胆管癌
胆道癌是一种罕见的实体癌，胆管癌是一种罕见且侵袭性极强的胆道癌类型。
胆管癌是一种源于胆管的罕见恶性肿瘤，预后较差，通常对包括化疗和免疫疗法在内的传统治疗具有抵抗性。
CF33-hNIS是一款什么疗法？
CF33-hNIS是由澳大利亚Imugene公司开发的一款溶瘤病毒疗法，旨在选择性地靶向并摧毁癌细胞，同时刺激针对肿瘤的免疫反应。
CF33-hNIS是一种特别设计的嵌合型溶瘤痘病毒。这种病毒经过改造，携带一个叫做hNIS的转基因，这个基因替代了病毒中的某个原本负责复制的部分。这样一来，病毒在正常的健康细胞中无法复制，但在癌细胞中可以复制繁殖，可以选择性地溶解和杀死癌细胞。这种方法可以帮助减少对健康细胞的伤害，更加精准地治疗癌症。
CF33-hNIS正在开展的临床试验
CF33-hNIS目前正在1期MAST试验（NCT05346484）中进行研究，主要研究通过单药治疗以及与帕博利珠单抗（Pembrolizumab）联合，治疗转移性或晚期实体瘤患者的疗效。
此前在2024年胃肠癌症研讨会上展示的MAST试验的数据表明：
接受CF33-hNIS单药治疗的患者，客观缓解率（ORR）为14%，即有14%的患者肿瘤显著缩小或完全消失。
疾病控制率为86%。
其中1名胆管癌患者在第4个治疗周期时达到了免疫学完全缓解（指在接受免疫治疗后，患者的癌症通过影像学检查或其他检测手段，已经完全消失，但不等于治愈），并在1年后没有复发。
另1名胆管癌患者的病情保持稳定至少5个月。
安全性方面：
此前的安全性数据表明，CF33-hNIS单药治疗的耐受性良好，蕞常见的治疗相关不良反应（TRAEs）包括类似流感的症状。未报告剂量限制性毒性，且没有患者因治疗相关不良反应而中断治疗。
蕞常见的治疗相关不良反应包括发热、疲劳、注射部位疼痛、毛囊炎、肺炎、脓疱疹、肌肉痉挛、肌痛、淋巴结病、呕吐、食欲减退、头痛、水疱和红斑。未报告3级或以上的不良反应。
在MAST试验取得积极结果后，Imugene公司启动了胆道癌扩展试验，计划招募10名患者。
