重磅！美国批准CAR-T新疗法Aucatzyl上市，用于治疗急性淋巴细胞白血病-盛诺一家

摘要

2024年11月8日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准CAR-T细胞疗法obecabtagene autoleucel（商品名：Aucatzyl）上市，用于治疗复发或难治性B细胞前体急性淋巴细胞白血病（ALL）成人患者。

B细胞前体急性淋巴细胞白血病（ALL）是急性淋巴细胞白血病（ALL）的一种类型。

Aucatzyl是由英国‌Autolus Therapeutics公司研发的一款靶向CD19（B淋巴细胞表面的重要标记物）的基因改造自体T细胞免疫疗法。

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来源：摄图网

获批依据

Aucatzyl的疗效评估基于FELIX（NCT04404660）研究，这是一项开放标签、多中心、单臂、1/2期试验，纳入了复发或难治性CD19阳性B细胞急性淋巴细胞白血病（ALL）成人患者。

入组患者需符合以下条件之一：缓解期持续12个月或更短后复发；既往接受两种或多种系统性治疗后复发或难治性ALL；接受异基因造血干细胞移植后3个月或更长时间后复发或难治性ALL。

主要疗效指标为输注Aucatzyl后3个月内达到完全缓解（CR）的患者比例和缓解持续时间。次要疗效指标为在任何时间点达到的总完全缓解率及缓解持续时间，包括完全缓解和不完全血液学恢复的完全缓解（CRi）。

Aucatzyl是在使用氟达拉滨和环磷酰胺进行淋巴清除化疗后，以分次剂量输注的方式给药。

研究结果

在65例可评估疗效的患者中，完全缓解（CR）率为42%，27例（42%）患者在3个月内达到完全缓解（CR），即治疗后白血病细胞大幅减少，接近正常水平。

在3个月内达到完全缓解（CR）的患者中，平均缓解持续时间为14.1个月。

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安全性

该治疗包含对细胞因子释放综合征（CRS）、免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）和T细胞恶性肿瘤的黑框警告。

黑框警告是美国食品药品监督管理局（FDA）要求在处方药的说明书上写明的一种对药物不良反应的蕞高级别警告，是FDA针对某些处方药存在严重或危及生命的不良反应风险而采取的一种警示措施。

细胞因子释放综合征（CRS）的发生率为75%（3级为3%）。

神经毒性发生率为64%（≥3级为12%），免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）发生率为24%（≥3级为7%）。

蕞常见的非实验室不良反应（指不通过实验室检测就能直接观察到或患者自我报告的不良反应）（发生率≥20%）包括细胞因子释放综合征（CRS）、未指明病原体的感染、肌肉骨骼疼痛、病毒感染、发热、恶心、细菌性感染疾病、腹泻、发热性中性粒细胞减少症、免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）、低血压、疼痛、疲劳、头痛、脑病和出血。

来源：

[1]https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-obecabtagene-autoleucel-adults-relapsed-or-refractory-b-cell-precursor-acute

[2]https://www.onclive.com/view/fda-approves-obecabtagene-autoleucel-for-r-r-b-cell-precursor-acute-lymphoblastic-leukemia