近日，美国食品药品监督管理局（FDA）授予Auron Therapeutics公司研发的前沿抗癌药AUTX-703快速通道资格（有助于加速审批流程），用于治疗复发/难治性急性髓系白血病（AML）患者。这一决定加速了该药物的临床开发进程。FDA已于2月4日批准了该药的人体临床试验申请，即将启动1期试验。
临床前研究显示，该药不仅能抑制AML癌细胞生长，还能让它们“洗心革面”变回正常血细胞，从而缓解病情。
1. 在动物实验中，研究人员使用了来源于患者的AML细胞，将其移植到实验小鼠体内，让小鼠模拟人类白血病患者的病情。结果显示，未接受治疗的小鼠在4周内病情恶化，血液中的癌细胞数量迅速增加，蕞终死亡；而接受AUTX-703治疗的小鼠在8周后仍然存活，并且生存率随着剂量增加而提高。2. 研究发现，AUTX-703通过降解KAT2A/B蛋白，可以让AML癌细胞停止不受控制的增殖，并促使它们向正常的白细胞分化。KAT2A/B蛋白相当于癌细胞的“油门”，让它们源源不断地增殖（复制）、扩散，而AUTX-703的作用机制就像是“切断燃油供应”，让癌细胞无法继续疯狂增长，并诱导它们变回功能正常的细胞。急性髓系白血病（AML）是一种严重的血液癌症，主要影响白细胞的生成。正常情况下，骨髓会产生成熟的白细胞来帮助人体抵抗感染，但AML患者的骨髓被癌细胞占据，导致正常白细胞减少，免疫力下降，容易感染，同时血液中的癌细胞大量增殖，影响全身健康。对于复发或治疗效果不佳（即难治性）的AML患者，现有的治疗手段（如化疗、靶向药）可能效果有限，部分患者对现有药物产生耐药性，因此急需新的治疗方案。
AUTX-703是一款口服KAT2A/B降解剂，它的作用方式不同于传统化疗和靶向药物。传统化疗就像在战场上，我军和敌军短兵相接、战斗正酣时，炮兵部队进行炮火支援，然而精准度不够，大量杀伤敌军（癌细胞）的同时，不可避免地误伤了许多自己人（健康细胞）。因此，化疗的副作用通常较大，比如掉发、恶心、免疫力下降等。靶向药则像是“狙击手”一样，可针对癌细胞特定基因突变进行精准杀伤。不过，有些患者可能因为基因突变类型不同，导致靶向药无效，或者癌细胞学会“躲避”药物的攻击，产生耐药性。AUTX-703的作用方式非常特殊，既不像化疗那样大范围杀伤，也不像靶向药只针对少数特定突变，而是通过“关掉癌细胞的发动机”，让部分癌细胞失去增殖能力，同时诱导它们变回正常细胞。从根本上改善治疗效果。除了急性髓系白血病，研究人员还发现，AUTX-703在小细胞肺癌（SCLC）、神经内分泌前列腺癌等其他恶性肿瘤的实验室模型中也表现出了抑制癌细胞生长的作用。2024年的多个国际癌症会议上公布的研究数据显示，在多种癌症细胞中，该药都能有效降低KAT2A/B蛋白水平，使癌细胞停止增长，并让部分癌细胞分化为正常细胞。参考来源：
https://www.onclive.com/view/autx-703-receives-fda-fast-track-designation-in-relapsed-refractory-aml
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