近日，在2025年美国癌症研究协会（AACR）年会上，美国MD安德森癌症中心干细胞移植与细胞治疗科副教授Samer Srour博士报告了一项一期研究的积极结果：一款名为AIC100的CAR-T细胞疗法，在两种晚期甲状腺癌类型中——未分化甲状腺癌（ATC）和复发/难治性低分化甲状腺癌（PTDC），表现出令人鼓舞的疗效数据和可接受的安全性。
在接受第2或第3剂量水平治疗的9位患者中，有22%的患者肿瘤明显缩小，56%的患者病情得到了控制。
这两种甲状腺癌的治疗手段极少、预后极差，这项研究代表了CAR-T细胞疗法应用于实体瘤患者的一项积极进展。
关于AIC100
AIC100由美国AffyImmune Therapeutics公司开发。
AIC100是一种第三代CAR-T细胞疗法，通过识别肿瘤细胞表面的ICAM-1蛋白来消灭癌细胞。该疗法还表达一种叫SSTR2的蛋白，医生可以通过专门的PET扫描观察它在患者体内的分布和反应情况，对治疗效果进行追踪。
试验详情
这项多中心临床试验共纳入24位患有新诊断或复发/难治性未分化甲状腺癌（ATC）或低分化甲状腺癌（PTDC）成年患者。患者具有可测量病灶，平均接受过两种系统性治疗。
截至2024年12月12日数据截止日期，共有15位患者接受了AIC100治疗。研究人员对AIC100的三个剂量水平进行了评估。
?研究结果
在第1剂量组中，未观察到有效反应。
在第2和第3剂量组的4位未分化甲状腺癌（ATC）患者中，客观缓解率（ORR）为50%，意味着有50%的患者肿瘤显著缩小或完全消失。
其中，第2剂量组中有1位患者达到部分缓解（PR），即肿瘤显著缩小；第3剂量组中有1位患者达到完全缓解（CR），即瘤完全消失。两人分别在治疗后5个月和7个月内，病情没有进展。
在5位接受第2或第3剂量组治疗的低分化甲状腺癌（PTDC）患者中，疾病控制率为60%。
?安全性
在三个既定剂量水平中，未观察到剂量限制性毒性。
共有10位患者出现1级或2级细胞因子释放综合征（CRS）。
在第1至第3剂量组中未发现严重不良事件，也未见ICANS病例（一种CAR-T疗法可能引起的神经精神副作用）。
基于初步疗效与安全性，研究人员进一步探索了第4剂量组，在该组中有两名患者出现3级肺炎。
综合安全性和疗效结果，第3剂量水平被选为未来二期临床试验的推荐剂量。
专家评论
Srour博士表示：“这两组剂量所观察到的治疗反应令人鼓舞，为AIC100治疗这类高度侵袭性甲状腺癌提供了有力证据。这类癌症是蕞致命、蕞具攻击性的癌症之一，目前治疗选择非常有限，大多数患者的预后生存时间不超过6个月。”
“这些结果确实带来了希望，让我们看到有可能为甲状腺癌患者带来一种新的、有效的治疗选择。尽管目前仍处于早期阶段，但已有的一个完全缓解（CR）和一个部分缓解（PR）病例，已经为我们和其他研究团队提供了坚实的基础，有望进一步改善预后，甚至帮助患者实现持久缓解。”
来源：
https://www.onclive.com/view/aacr-new-car-t-cell-therapy-benefits-patients-with-advanced-thyroid-cancers
